一項探討 HAE 真實情況的新試驗

在進行任何檢測或程序之前，您將收到一份主要試驗 ADX-324-301 的同意書。您將有時間檢閱該同意書、向您的醫師提問，並在需要時與家人討論。如果您決定參與本試驗，將會請您簽署此份受試者同意書。我們的試驗醫師將會向您詢問一些問題，並進行完整的評估，以確認您是否符合所有試驗條件並具備參與資格。在您簽署同意書並獲得所有問題的解答後，即可開始參與本試驗。

在進行任何試驗相關的檢測和程序之前，將向您詢問一些關於 HAE 長期預防用藥的問題。您的回答將協助試驗醫師判斷是否需要「洗除期」（即逐漸減量並最終停用該藥物的時間），以及所需的洗除期時間應有多長。您還需要閱讀並簽署同意書。本次試驗回診可能需要花費數小時。在洗除期期間內，將詢問您在這段時間內發生的任何 HAE 發作情況。

一旦清除期結束（如適用），您將進行篩選回診。在此次回診中，試驗醫師會詢問您一些問題，並進行一些篩選檢測和程序，確定您是否符合參加本試驗的要求。 此次試驗回診可能需要數小時。

在篩選期，您也需要填寫生活品質 (QoL) 問卷、使用每日 eDiary 報告可能發生的 HAE 發作，以及進行基本的醫療檢測，例如：

• 測量生命徵象（血壓、呼吸速率、心率和體溫）
• 心電圖 (ECG) 心臟檢查
• 血液和尿液採檢
• 詢問您的 QoL、目前的 HAE 症狀、您最近使用或正在使用的任何藥物以及病史

您也將學習如何使用試驗應用程式和 eDiary，這將用於在整個試驗期間，追蹤 HAE 的發作情況。在篩選回診期間，您的試驗醫師與試驗團隊將會教您如何使用這項工具。

如果您符合參加資格，您將被隨機分配到三個組別的其中一組：

• 使用較高劑量 (300mg) ADX-324 的患者
• 使用較低劑量 (240mg) ADX-324 的患者
• 使用安慰劑（生理食鹽水）的患者

在試驗期間，您將會接受您所屬組別的相關注射。您將不知道您被分配到哪一組。依您的給藥時程，您在此期間可能只需要接受一劑試驗性藥品。

無論您屬於哪一組，我們都會在整個試驗期間全力支持您。您的試驗醫師將透過定期診間或辦公室約診、身體評估、問卷和追蹤，來全程監測您的狀況，以了解您的感受。

這些評估可能包括：

• 身體檢查
• 測量生命徵象（血壓、呼吸速率、心率和體溫）
• 血液和尿液採檢
• 額外的血液檢驗，以了解您的身體對試驗性藥品的反應
• ECG 心臟檢查
• 若您出現 HAE 發作，將進行 HAE 發作評估，以檢查發作的頻率和嚴重度
• 關於您可能有或沒有出現的症狀、生活品質，以及您目前使用的藥物情形之問卷

在試驗期間，如果試驗醫師同意，選擇參加的參與者還可以選擇接受居家護理回診。參與者在試驗期間（包括篩選期）為治療 HAE 發作的按需使用救援藥物，可能在參與期間獲得補助（如果法規主管機關允許）。

完成本試驗後，您將有資格參與延伸試驗 ADX-324-302，其中的所有參與者都將接受試驗性藥品 ADX-324。這表示，如果您原本是接受安慰劑組治療，現在將會被分配至 ADX-324 的治療組；而原本已在接受 ADX-324 治療的參與者，則會繼續維持與先前相同的劑量。所有參與者都將免費接受 ADX-324。如果您提前結束參與主要試驗，您將沒有資格參與延伸試驗。

如果您決定參與選擇性延伸試驗 ADX-324-302（也稱為 STOP-HAE 延伸試驗），您將會接受最長額外 3 年的試驗性藥品 ADX-324 治療。在整個延伸試驗期間，您將繼續使用 eDiary 來記錄您的 HAE 發作情況。

STOP-HAE 是一項臨床試驗，旨在尋找治療成人（18 歲及以上）第一型和第二型 HAE 的潛在新方法。

最終，是否參加取決於您自己。但如果您選擇參加，您將成為推動 HAE 治療進展的重要一員，並可能幫助改善像您一樣的其他人的生活。

就像所有臨床試驗一樣，本試驗也存在可能的風險。在您簽署同意書參與試驗之前，您的醫師會向您說明這些風險。您將獲得試驗團隊的照護，試驗團隊在整個試驗期間將會密切監測您的健康狀況。

可以。如果您出現發作情況，您將可以按需使用救援藥物。我們只會要求您在試驗期間，將所有 HAE 發作情形及所使用的藥物記錄在 eDiary 中。

參與者將免費取得所有試驗相關程序和試驗性藥品。您將自行負擔日常的醫療費用。與參與本試驗相關的患者自付費用（如交通費與住宿費），可能依各國及當地法規予以補助。詳情請洽詢您的醫師。

初期試驗 STOP-HAE 大約需要 7-8 個月才能完成。完成後，您將有資格參與一項選擇性延伸試驗，最長可持續 3 年。