Nehmen Sie an der klinischen STOP-HAE-Studie teil
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In einer neuen Studie wird die Realität von HAE untersucht

Wenn Sie an einem hereditären Angioödem (HAE) leiden, wissen Sie vielleicht, welche Auswirkungen es auf Ihr tägliches Leben haben kann. Von plötzlichen Schwellungsanfällen bis hin zu der Tatsache, dass man nie weiß, wann der nächste Anfall kommt, können die unvorhersehbaren Herausforderungen bei Ihnen das Gefühl hervorrufen, die Kontrolle zu verlieren.

Die klinische Studie zum siRNA Targeting von Präkallikrein bei hereditärem Angioödem (STOP-HAE) soll Ihnen dabei helfen, zusätzliche Behandlungsmöglichkeiten zu entdecken. Sie untersucht ein Prüfpräparat namens ADX-324 – eine kleine interferierende RNA (oder siRNA), die Körperzellen daran hindert, ein Protein namens Präkallikrein (PKK) zu produzieren, das bei HAE-Anfällen eine entscheidende Rolle spielt. Daher könnte ADX-324 dazu beitragen, den Beginn von HAE-Anfällen zu verhindern und die Häufigkeit und Schwere von HAE-Anfällen zu verringern. Da ADX-324 alle drei oder sechs Monate verabreicht werden kann, hat es das Potenzial, Ihnen längere Zeiträume zwischen den Behandlungen sowie weniger und weniger schwere HAE-Anfälle zu ermöglichen.

Indem wir die Möglichkeiten der langfristigen HAE-Behandlung ausloten, erkunden wir Optionen, die Ihnen und anderen Menschen wie Ihnen die Chance geben, endlich voranzukommen.

Was ist STOP-HAE?

STOP-HAE ist eine klinische Studie, deren Ziel es ist, neue Wege zur Behandlung von HAE zu finden. Es wird untersucht, wie das Prüfpräparat ADX-324 dazu beitragen kann, Anfälle zu verhindern, bevor sie auftreten, und es wird bewertet, ob ADX-324 möglicherweise die Häufigkeit und Schwere der Anfälle verringern kann, wenn sie auftreten.

Die Studie hilft den Forschern, die Sicherheit und Wirksamkeit von ADX-324 zu beurteilen und festzustellen, inwieweit es die Lebensqualität der Teilnehmenden verbessert. Durch die Teilnahme an dieser klinischen Studie könnten Sie mehr über den Umgang mit Ihren HAE-Symptomen erfahren und anderen wie Ihnen helfen, ebenfalls ihre eigene Reise zu beginnen.

Was ist ADX-324?

ADX-324 ist eine siRNA, die auf Präkallikrein (PKK) abzielt – ein Protein, das eine entscheidende Rolle bei HAE-Anfällen spielt. ADX-324 blockiert die Produktion dieses Proteins durch Körperzellen. Dies kann dazu beitragen, einen Anfall zu verhindern, bevor er beginnt, und könnte dazu führen, dass die Anfälle, die tatsächlich auftreten, seltener und weniger schwerwiegend werden. Es ist wichtig zu beachten, dass ADX-324 keine Gentherapie ist und die DNA einer Person nicht verändert.

Was macht ADX-324 und die STOP-HAE-Studie einzigartig?

Aktuelle Behandlungen für HAE werden normalerweise häufig angewendet, entweder als tägliche Tablette oder als Injektion alle 1 bis 2 Wochen. Mit der Zeit kann sich dies für den Einzelnen als belastend erweisen und gefährlich sein, wenn die Behandlung vergessen oder versäumt wird.

ADX-324 wird als subkutane Injektion verabreicht, d. h. es wird unter die Haut gespritzt. Es wird alle 3 oder 6 Monate verabreicht und trägt möglicherweise dazu bei, die Behandlung von HAE zu vereinfachen, da im Vergleich zu aktuellen Behandlungen weniger Dosen erforderlich sind.

Kann ich teilnehmen?

Um an der klinischen STOP-HAE-Studie teilzunehmen, müssen Sie:

  • Mindestens 18 Jahre alt sein
  • Von einem Arzt mit HAE Typ I oder Typ II diagnostiziert sein
  • Die Bereitschaft haben, alle langfristigen, vorbeugenden Medikamente zur Vorbeugung von Anfällen abzusetzen
  • Zugang zu mindestens einer Akuttherapie haben, die bei Ihnen bereits erfolgreich war
  • Keine signifikante medizinische Vorgeschichte haben, die die Studie beeinträchtigen könnte (z. B. Bluthochdruck, Diabetes oder Herz-Kreislauf-Erkrankungen)
  • In der Lage sein, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben und bereit sein, während der gesamten Dauer der Studie alle erforderlichen Verfahren einzuhalten (z. B. das Ausfüllen eines täglichen eDiary).
  • Ein Mobiltelefon haben, um sich zu registrieren und Ihr eDiary-Konto einzurichten (nach der Registrierung können Sie Ihre täglichen eDiary-Updates über Ihren Computer oder Ihr Tablet durchführen). Wenn Sie das eDiary nicht regelmäßig aktualisieren können, kann dies Ihre Möglichkeit, an der Studie teilzunehmen, beeinträchtigen.

Bitte beachten Sie, dass dies keine vollständige Liste der Anforderungen ist. Ihre Ärztin/Ihr Arzt wird gemeinsam mit Ihnen Ihre Eignung prüfen. Ihre Studienärztin/Ihr Studienarzt kann Ihnen alle Fragen beantworten und steht Ihnen während der gesamten Screening-, Behandlungs- und Studienabschlussphase zur Seite.

Was Sie erwartet:

Screening – 4 bis 8 Wochen

Bevor wir mit Tests oder Verfahren beginnen, erhalten Sie eine Einwilligungserklärung für die Primärstudie ADX-324-301. Sie erhalten ausreichend Zeit, um die Einwilligungserklärung zu lesen, Ihrer Ärztin/Ihrem Arzt Fragen zu stellen und sie gegebenenfalls mit Ihren Angehörigen zu besprechen. Wenn Sie sich für eine Teilnahme entscheiden, werden Sie gebeten, die Einwilligungserklärung zu unterzeichnen. Unsere Studienärztinnen/Studienärzte werden Ihnen dann einige Fragen stellen und eine umfassende Untersuchung durchführen, um festzustellen, ob Sie alle Studienvoraussetzungen erfüllen und zur Teilnahme berechtigt sind. Sobald Sie Ihr Einverständnis gegeben haben und Ihre Fragen beantwortet wurden, können Sie mit der Teilnahme an der Studie beginnen.

Bevor studienbezogene Tests und Verfahren durchgeführt werden, werden Ihnen einige Fragen zu Langzeitpräventionsmedikamenten für HAE gestellt. Ihre Antworten helfen der Prüfärztin/dem Prüfarzt dabei, zu bestimmen, ob eine „Auswaschphase“ (die Zeit, in der das Medikament schrittweise reduziert und schließlich ganz abgesetzt wird) erforderlich ist und wie lange diese dauern sollte. Sie werden außerdem gebeten, die Einwilligungserklärung zu lesen und zu unterzeichnen. Während der Auswaschphase werden Sie zu etwaigen HAE-Attacken befragt, die während dieser Zeit aufgetreten sind.

Nach Abschluss der Auswaschphase (falls zutreffend) findet ein Screening-Termin statt. Bei diesem Termin wird Ihnen die Prüfärztin/der Prüfarzt einige Fragen stellen und einige Screening-Tests und -Verfahren durchführen, um festzustellen, ob Sie die Voraussetzungen für die Teilnahme an dieser Studie erfüllen. Dieser Studientermin kann mehrere Stunden dauern.

Zu dieser Screeningphase gehört auch das Ausfüllen von Fragebögen zur Lebensqualität (QoL), die tägliche Verwendung eines eDiary zur Meldung etwaiger HAE-Anfälle sowie grundlegende medizinische Tests, wie beispielsweise:

  • Messung der Vitalfunktionen (Blutdruck, Atemfrequenz, Herzfrequenz und Körpertemperatur)
  • Herzuntersuchung per Elektrokardiogramm (EKG)
  • Blut- und Urinproben
  • Fragen zu Ihrer Lebensqualität, aktuellen HAE-Symptomen, Medikamenten, die Sie kürzlich angewendet haben oder derzeit anwenden, und Ihrer medizinischen Vorgeschichte

Sie erfahren außerdem, wie Sie die Studien-App und das eDiary verwenden, mit denen HAE-Anfälle während der gesamten Dauer der Studie verfolgt werden. Ihre Prüfärztin/Ihr Prüfarzt und Ihr Studienteam werden Ihnen bei Ihrem Screening-Termin die Anwendung erklären.

Studie und Nachbeobachtungen – 25 Wochen

Wenn Sie zur Teilnahme geeignet sind, werden Sie nach dem Zufallsprinzip einer von drei Gruppen zugewiesen:

  • Diejenigen, die ADX-324 in einer höheren Dosis (300 mg) anwenden
  • Diejenigen, die ADX-324 in einer niedrigeren Dosis (240 mg) anwenden
  • Diejenigen, die ein Placebo (Kochsalzlösung) anwenden

Während der Studie erhalten Sie die für Ihre Gruppe relevante Injektion. Sie erfahren nicht, welcher Gruppe Sie zugeordnet sind. Abhängig von Ihrem Verabreichungsplan müssen Sie in diesem Zeitraum möglicherweise nur eine Dosis des Prüfpräparats erhalten.

Egal, zu welcher Gruppe Sie gehören, während der Studiendauer erhalten Sie unsere volle Unterstützung. Die Prüfärztinnen/Die Prüfärzte überwachen Sie während der gesamten Behandlung mit regelmäßigen Terminen in der Klinik oder Praxis, körperlichen Untersuchungen, Fragebögen und Nachbeobachtungen, um zu sehen, wie Sie sich fühlen.

Diese Beurteilungen können Folgendes umfassen:

  • Körperliche Untersuchung
  • Messung der Vitalfunktionen (Blutdruck, Atemfrequenz, Herzfrequenz und Körpertemperatur)
  • Blut- und Urinproben
  • Zusätzliche Blutuntersuchungen, um festzustellen, wie Ihr Körper auf das Prüfpräparat anspricht
  • EKG-Herzuntersuchung
  • HAE-Anfall-Untersuchung zur Überprüfung der Häufigkeit und Schwere Ihrer Anfälle, falls Sie unter HAE-Anfällen leiden sollten
  • Fragebögen zu Symptomen, die Sie möglicherweise haben oder nicht, zur Lebensqualität und zu Medikamenten, die Sie anwenden

Während der Studie können sich Teilnehmende, die sich für eine Teilnahme entscheiden, möglicherweise auch für Hausbesuche durch Krankenpfleger entscheiden, wenn Ihre Studienärztin/Ihr Studienarzt zustimmt. Bei Bedarf können die Kosten für Notfallmedikamente, die die Teilnehmenden während der Studie (einschließlich der Screeningphase) gegen HAE-Anfälle anwenden, während der Teilnahme erstattet werden (sofern dies von den Aufsichtsbehörden gestattet wird).

Optionale Verlängerungsstudie – bis zu 3 Jahre

Sobald Sie die Studie abgeschlossen haben, sind Sie berechtigt, an einer Verlängerungsstudie, ADX-324-302, teilzunehmen, bei der alle Teilnehmenden das Prüfpräparat ADX-324 erhalten. Dies bedeutet, dass Sie, wenn Sie das Placebo erhalten würden, nun einer ADX-324-Behandlungsgruppe zugewiesen würden, während diejenigen, die bereits in Behandlung sind, weiterhin die gleiche Dosis wie zuvor erhalten würden. Alle Teilnehmenden erhalten ADX-324 kostenlos. Sollten Sie die Teilnahme an der Primärstudie vorzeitig beenden, sind Sie nicht zur Teilnahme an der Verlängerungsstudie berechtigt.

Wenn Sie sich für die Teilnahme an der optionalen Verlängerungsstudie ADX-324-302 entscheiden, die auch als STOP-HAE-Verlängerungsstudie bekannt ist, erhalten Sie das Prüfpräparat ADX-324 für bis zu weitere 3 Jahre. Das eDiary wird verwendet, um Ihre HAE-Anfälle während der gesamten Verlängerungsstudie weiterhin zu verfolgen.

Nehmen Sie an der klinischen STOP-HAE-Studie teil

FAQs

Warum sollte ich an STOP-HAE teilnehmen?

STOP-HAE ist eine klinische Forschungsstudie mit dem Ziel, möglicherweise neue Wege zur Behandlung von HAE Typ I und Typ II bei Erwachsenen (ab 18 Jahren) zu finden.

Letztendlich liegt es an Ihnen, ob Sie teilnehmen möchten. Wenn Sie dies jedoch tun, leisten Sie einen wichtigen Beitrag zu Fortschritten in der HAE-Behandlung und helfen möglicherweise, das Leben anderer Menschen wie Ihnen zu verbessern.

Gibt es Risiken?

Wie bei allen klinischen Studien bestehen mögliche Risiken. Ihre Ärztin/Ihr Arzt wird Sie darüber informieren, bevor Sie Ihre Einwilligung zur Teilnahme an der Studie geben. Sie werden von Ihrem Forschungsteam betreut, das Ihren Gesundheitszustand während der gesamten Studiendauer genau überwacht.

Kann ich meine Notfallmedikamente weiterhin anwenden?

Ja. Sie können Ihre Notfallmedikamente bei Bedarf anwenden, wenn Sie einen Anfall erleiden. Wir bitten Sie lediglich, alle HAE-Anfälle im eDiary zu dokumentieren und die Medikamente anzugeben, die Sie während Ihrer Studienphase gegen diese Anfälle anwenden.

Entstehen Kosten?

Nein. Die Teilnehmenden erhalten alle studienbezogenen Leistungen und das Prüfpräparat ohne persönliche Kosten. Sie sind für Ihre normalen Gesundheitskosten verantwortlich.

Die mit der Teilnahme an der Studie verbundenen Auslagen der Patientinnen und Patienten, wie beispielsweise Reise- und Unterkunftskosten, können je nach den nationalen und lokalen Vorschriften übernommen werden. Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an Ihre Ärztin/Ihren Arzt.

Wie lange dauert die Studie?

Die erste Studie, STOP-HAE, wird etwa 7–8 Monate dauern. Nach Abschluss sind Sie möglicherweise zur Teilnahme an einer optionalen Verlängerungsstudie berechtigt, die bis zu drei Jahre dauern kann.

Nehmen Sie an der klinischen STOP-HAE-Studie teil