Partecipa alla sperimentazione clinica STOP-HAE
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Un nuovo studio che esamina la realtà dell’HAE

Se soffri di angioedema ereditario (HAE), hai probabilmente ben presente quale impatto può avere sulla vita quotidiana. Dagli attacchi improvvisi di gonfiore al non sapere mai quando arriverà il prossimo, l’imprevedibilità di questa malattia può dare la sensazione di non aver nulla sotto controllo.

La sperimentazione clinica su un siRNA mirato alla precallicreina per l’angioedema ereditario o STOP-HAE (siRNA Targeting of Prekallikrein for Hereditary Angioedema) si prefigge di scoprire nuove possibilità terapeutiche. Oggetto dello studio è un farmaco sperimentale chiamato ADX-324, un piccolo RNA interferente (small interfering RNA, siRNA) che impedisce alle cellule del corpo di produrre una proteina chiamata precallicreina (PreKalliKrein, PKK) che svolge un ruolo fondamentale negli attacchi di angioedema ereditario. Pertanto, ADX-324 può contribuire a prevenire l’insorgenza degli attacchi di angioedema ereditario e potrebbe rendere meno frequenti e gravi quelli che si verificano. Grazie alla possibilità di somministrazioni ogni tre o sei mesi, ADX-324 potrebbe permettere periodi di tempo più lunghi tra i trattamenti e attacchi di HAE meno frequenti e meno gravi.

Studiando varie possibilità di gestione dell’HAE nel lungo termine vogliamo trovare il modo di offrire a chi soffre di questa malattia la possibilità di fare finalmente un importante passo avanti.

Che cos’è STOP-HAE?

STOP-HAE è uno studio clinico che mira a cercare nuove modalità di gestione dell’angioedema ereditario. Esso si propone di studiare come il farmaco sperimentale ADX-324 potrebbe contribuire a prevenire gli attacchi di HAE e di valutare se ADX-324 può ridurne la frequenza e la gravità.

Lo studio sta aiutando i ricercatori a valutare la sicurezza e l’efficacia di ADX-324 e l’entità dell’impatto che potrebbe avere sulla qualità della vita dei partecipanti. Partecipando allo studio clinico STOP-HAE potresti acquisire maggiori informazioni sulla gestione dei sintomi dell’HAE e aiutare altre persone come te a iniziare il loro percorso in questo ambito.

Che cosa è ADX-324?

ADX-324 è un piccolo RNA interferente (siRNA) che agisce contro la precallicreina (PKK), una proteina che svolge un ruolo fondamentale negli attacchi di angioedema ereditario (HAE). Il farmaco impedisce alle cellule del corpo di produrre questa proteina, il che può aiutare a prevenire un attacco e potrebbe rendere quelli che si manifestano meno frequenti e meno gravi. È importante notare che ADX-324 non è una terapia genica e non modifica il DNA della persona.

Cosa rende unici ADX-324 e lo studio STOP-HAE?

Gli attuali trattamenti per l’angioedema ereditario vengono solitamente assunti con frequenza elevata, sotto forma di una pillola giornaliera o un’iniezione ogni 1 o 2 settimane. Questo può risultare gravoso per il soggetto nel tempo e dimenticare o saltare una somministrazione potrebbe essere pericoloso.

ADX-324 viene somministrato tramite un’iniezione sottocutanea, ossia sotto la pelle, solamente ogni 3 o 6 mesi, frequenza che potrebbe contribuire a semplificare la gestione della malattia poiché richiede un numero inferiore di dosi rispetto alle terapie attuali.

Posso partecipare?

Per partecipare allo studio clinico STOP-HAE occorre:

  • avere almeno 18 anni;
  • aver ricevuto una diagnosi di angioedema ereditario di tipo I o II da un medico;
  • essere disposti a interrompere qualsiasi terapia farmacologica preventiva di lungo termine che si stava utilizzando per prevenire gli attacchi;
  • avere accesso ad almeno una terapia acuta che si è dimostrata efficace in precedenza;
  • non avere altre patologie importanti che potrebbero interferire con lo studio (come ipertensione, diabete o malattie cardiovascolari);
  • essere in grado di fornire un consenso informato scritto ed essere disposti a rispettare tutte le procedure previste dallo studio per tutta la durata dello stesso (come, ad esempio, compilare un eDiary [diario elettronico] tutti i giorni);
  • avere un telefono cellulare per registrarsi e configurare il proprio account per l’eDiary (una volta effettuata la registrazione, è possibile completare gli aggiornamenti giornalieri di eDiary utilizzando il computer o il tablet). Non essere in grado di aggiornare regolarmente l’eDiary può compromettere la possibilità del soggetto di rimanere nella sperimentazione.

Questo non è l’elenco completo dei requisiti previsti. Il tuo medico valuterà insieme a te la tua idoneità. Il medico che ti seguirà nello studio sarà in grado di rispondere a tutte le tue domande e ti supporterà durante tutto il periodo di screening, trattamento e fine dello studio.

Cosa aspettarsi:

Screening – da 4 a 8 settimane

Prima di iniziare qualsiasi esame o procedura, ti verrà fornito un modulo di consenso per lo studio primario, ADX-324-301. Ti verrà concesso il tempo necessario per esaminare il modulo, porre domande al medico e discuterne con i familiari, se necessario. Se deciderai di partecipare, ti verrà chiesto di firmare il modulo di consenso. Quindi i medici della sperimentazione ti porranno alcune domande ed effettueranno una valutazione completa per determinare se soddisfi tutti i requisiti dello studio e se sei idoneo/a a partecipare. Dopo aver firmato il consenso e aver ricevuto risposta alle tue domande, potrai iniziare a partecipare allo studio.

Prima che vengano eseguiti esami o procedure correlati allo studio, ti verranno poste alcune domande sui farmaci per la prevenzione a lungo termine dell’HAE. Le tue risposte aiuteranno il medico dello studio a determinare se è necessario un “periodo di washout” (durante il quale ridurrai gradualmente per poi interrompere completamente l’assunzione del farmaco) e quanto deve durare. Ti verrà inoltre chiesto di leggere e firmare un documento di consenso. Durante il periodo di washout, ti verranno chieste informazioni su eventuali attacchi di HAE avvenuti in questo periodo.

Una volta completato il periodo di washout(se del caso), verrà effettuata la visita di screening. In occasione di questa visita, il medico dello studio ti porrà alcune domande e verranno eseguiti alcuni test e procedure di screening per determinare se soddisfi i requisiti per partecipare a questo studio. Questa visita di studio potrebbe richiedere diverse ore.

Questo periodo di screening comprenderà anche la compilazione di questionari sulla qualità della vita (Quality of Life, QoL), l’utilizzo di un eDiary, un diario elettronico, in cui indicare gli attacchi di angioedema ereditario (HAE) che avrai, se ne avrai, e gli esami e test che farai, come:

  • misurazione dei parametri vitali (pressione arteriosa, frequenza cardiaca, frequenza respiratoria e temperatura corporea);
  • visita cardiologica con elettrocardiogramma (ECG);
  • prelievo di campioni di sangue e urine;
  • domande sulla tua qualità di vita, sugli attuali sintomi dell’angioedema, sui farmaci che hai assunto di recente o che stai assumendo attualmente, e sulla tua storia medica.

Inoltre, imparerai a utilizzare l’app dello studio e l’eDiary, che serviranno per tenere traccia degli attacchi della malattia per tutta la durata dello studio. Il medico e l’équipe dello studio ti insegneranno come utilizzarli durante la visita di screening.

Studio e follow-up – 25 settimane

Se sarai ritenuto/a idoneo/a a partecipare, verrai assegnato/a in modo casuale a uno dei tre gruppi seguenti:

  • Somministrazione di ADX-324 a un dosaggio più elevato (300 mg);
  • Somministrazione di ADX-324 a un dosaggio più basso (240 mg);
  • Somministrazione di un placebo (soluzione salina).

Durante lo studio riceverai l’iniezione prevista per il gruppo a cui sarai assegnato/a, ma senza sapere di quale gruppo fai parte. A seconda del programma di somministrazione, è possibile che tu debba ricevere solo una dose del farmaco sperimentale in questo periodo.

Indipendentemente dal gruppo di cui farai parte, avrai il nostro pieno sostegno nel corso di tutta la sperimentazione. I medici dello studio ti monitoreranno lungo tutto il percorso con regolari visite che si terranno su appuntamento in clinica o in studi medici, esami obiettivi, compilazione di questionari e visite di controllo (follow-up), per verificare il tuo stato di salute.

Queste valutazioni potranno includere:

  • esame obiettivo;
  • Mmisurazione dei parametri vitali (pressione arteriosa, frequenza cardiaca, frequenza respiratoria e temperatura corporea);
  • prelievo di campioni di sangue e urine;
  • altri esami del sangue per vedere come il tuo organismo reagisce al farmaco dello studio;
  • visita cardiologica con ECG;
  • valutazione degli attacchi di angioedema per verificarne frequenza e gravità, nel caso si presentino;
  • compilazione di questionari sui sintomi che potresti eventualmente manifestare, sulla qualità della tua vita e sui farmaci che stai assumendo.

Durante lo studio, i partecipanti che scelgono di partecipare possono anche scegliere di ricevere visite infermieristiche domiciliari, se il medico che ti segue nello studio è d’accordo. I farmaci di soccorso assunti dai partecipanti al bisogno per gli attacchi di angioedema durante lo studio (incluso il periodo di screening) possono essere rimborsati (se consentito dalle autorità normative) durante la permanenza nello studio.

Studio di estensione facoltativo – fino a un massimo di 3 anni

Alla fine dello studio primario, sarai idoneo/a a partecipare a un prolungamento dello stesso, chiamato studio di estensione “ADX-324-302”, in cui tutti i partecipanti riceveranno il farmaco sperimentale ADX-324. Ciò significa che, se prima avevi assunto il placebo, in questa fase sarai assegnato/a a un gruppo che sarà trattato con ADX-324, mentre coloro che già assumevano il farmaco continueranno con la stessa dose. Tutti i partecipanti riceveranno ADX-324 gratuitamente. Se la tua partecipazione allo studio primario sarà interrotta anticipatamente, non potrai partecipare allo studio di estensione.

Se deciderai di partecipare al prolungamento facoltativo dello studio ADX-324-302, detto anche studio di estensione STOP-HAE, riceverai il farmaco sperimentale ADX-324 per un massimo di altri 3 anni. Dovrai continuare a compilare l’eDiary per tenere traccia degli eventuali attacchi di angioedema anche durante tutto il periodo di estensione.

Partecipa alla sperimentazione clinica STOP-HAE

FAQs

Perché dovrei partecipare allo studio STOP-HAE?

STOP-HAE è uno studio di ricerca clinica che mira a trovare potenziali nuove modalità di gestione dell’angioedema ereditario di tipo I e di tipo II nell’adulto (dai 18 anni in su).

In ultima analisi, sta a te decidere se vuoi partecipare o meno. Se lo farai, contribuirai in modo determinante al progresso delle terapie per l’angioedema ereditario e potresti aiutare a migliorare la vita di altre persone che ne soffrono come te.

Ci sono dei rischi?

Tutti gli studi clinici possono comportare dei rischi. Il tuo medico ti informerà su quali sono i rischi prima della tua firma del consenso alla partecipazione. Ti assicuriamo che potrai contare sulla presenza dell’équipe dei ricercatori, che monitorerà attentamente la tua salute per tutta la durata dello studio.

Posso continuare ad assumere i miei farmaci di soccorso?

Sì. Se avrai un attacco, potrai assumere i farmaci di soccorso che assumi di solito al bisogno. Ti chiederemo solo di documentare tutti gli attacchi di angioedema nell’eDiary e i farmaci che assumerai per questi attacchi durante il periodo dello studio.

Ci sono dei costi?

No, tutte le procedure correlate allo studio e il farmaco sperimentale saranno gratuiti per i partecipanti. Dovrai provvedere alle tue normali spese sanitarie. Le spese vive sostenute dai pazienti per la partecipazione allo studio, quali quelle di viaggio e alloggio, potrebbero essere coperte conformemente alle normative nazionali e locali. Per ulteriori dettagli, consulta il tuo medico.

Quanto durerà lo studio?

Lo studio iniziale, STOP-HAE, durerà circa 7-8 mesi. Al termine, potrai essere idoneo/a a partecipare a un prolungamento dello studio facoltativo, che potrà durare fino a 3 anni.

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