Учествујте у клиничком испитивању STOP-HAE
STOP-HAE mast image

Нова студија која испитује реалност наследног ангиоедема

Ако живите са наследним ангиоедемом, можда знате утицај који може имати на свакодневни живот. Од изненадних напада отицања до тога да никада не знате када ће уследити следећи напад, његови непредвидиви изазови могу учинити да се осећате као да губите контролу.

The siRNA Targeting of Prekallikrein for Hereditary Angioedema siRNК циљање прекаликреина за наследни ангиоедем (STOP-HAE) клиничко испитивање је ту да помогне у откривању додатних могућности лечења. Студија истражује испитивани лек под називом ADX-324 – мала интерферирајућа RNK (или siRNК) која блокира ћелије у телу да производе протеин назван прекаликреин (ПКК), који игра кључну улогу у нападима наследног ангиоедема. Стога, ADX-324 може помоћи у спречавању да напади наследног ангиоедема почну и може учинити да напади који почну, буду мање чести и озбиљни. Будући да се може давати на свака три или шест месеци, лек ADX-324 има потенцијал да вам понуди дуже временске периоде између терапија као и да смањи број и озбиљност напада наследног ангиоедема.

Истражујући шта је могуће у дугорочном лечењу наследног ангиоедема, истражујемо опције да вама и другима попут вас пружимо шансу да коначно кренете напред.

Шта је STOP-HAE?

STOP-HAE је клиничка студија која тражи нове начине за лечење наследног ангиоедема. Истражује како испитивани лек ADX-324 може помоћи у спречавању напада пре него што се догоде и процењује да ли лек ADX-324 може смањити учесталост и озбиљност када се они догоде.

Студија помаже истраживачима да процене ADX-324 у смислу његове безбедности и ефикасности, као и колико разлике доноси у квалитету живота учесника. Учествујући у овој клиничкој студији, можете сазнати више о лечењу симптома наследног ангиоедема и помоћи другима попут вас да и они започну своје путовање.

Шта је ADX-324?

ADX-324 је siRNК која циља прекаликреин (ПКК) – протеин који игра кључну улогу у нападима наследног ангиоедема. ADX-324 блокира ћелије у телу да производе овај протеин, што може помоћи да се спречи напад пре него што почне и може да учини да они напади који почну буду мање чести и тешки. Важно је напоменути да ADX-324 није генска терапија и не мења ДНК особе.

Шта чини ADX-324 и STOP-HAE студију јединственим?

Тренутне терапије за HAE обично се узимају често, било као дневна пилула или инјекција на сваких 1 до 2 недеље. Временом ово може бити оптерећујуће за појединца и може бити опасно, ако се терапија заборави или пропусти.

ADX-324 се примењује као поткожна инјекција, што значи да се убризгава под кожу. Примењује се на сваких 3 или 6 месеци, потенцијално помажући да се управљање наследним ангиоедемом поједностави захтевањем мањег броја доза у поређењу са тренутним терапијама.

Могу ли да учествујем?

Да бисте учествовали у клиничкој студији STOP-HAE, морате да:

  • Имате најмање 18 година
  • Имате дијагнозу наследног ангиоедема типа I или типа II од стране лекара
  • Спремни сте да прекинете све дугорочне, превентивне лекове који се користе за спречавање напада
  • Имате приступ најмање једној акутној терапији која вам је раније била од помоћи
  • Немате значајну историју болести која би могла да омета студију (на пример неконтролисана хипертензија, дијабетес или кардиоваскуларне болести)
  • У стању сте да дате писмени информисани пристанак и спремни сте да се придржавате свих процедура потребних за студију за време трајања студије (као што је попуњавање свакодневног е-Дневника)
  • Имате мобилни телефон да бисте се регистровали и подесили свој налог за е-Дневник (када се региструјете, можете да попуните дневна ажурирања е-Дневника помоћу рачунара или таблета). Ако не можете редовно да ажурирате е-Дневник, то може утицати на вашу могућност да останете у испитивању.

Имајте на уму да ово није потпуна листа услова. Ваш лекар ће проценити вашу подобност са вама. Ваш студијски лекар ће бити у могућности да одговори на сва питања за вас и биће ту да вас подржи током периода скрининга, лечења и завршетка студије.

Шта можете да очекујете:

Скрининг – 4 до 8 недеља

Пре него што започнемо било какве тестове или процедуре, добићете образац сагласности за примарну студију, ADX-324-301. Имаћете времена да прегледате образац, поставите питања свом лекару и разговарате са члановима породице, ако је потребно. Ако одлучите да учествујете, биће вам затражено да потпишете образац сагласности.Наши студијски лекари ће вам поставити нека питања и довршиће пуну процену како би утврдили да ли испуњавате све услове студије и да ли сте подобни да учествујете. Када дате свој пристанак и одговорите на питања, можете почети да учествујете у студији.

Пре него што се обаве било који тестови и процедуре у вези са студијом, поставићемо вам неколико питања у вези са дугорочним лековима за превенцију HAE. Ваши одговори ће помоћи студијском лекару да утврди да ли је „период елиминације” (време за смањење дозе лека до потпуног прекида узимања) потребан и колико дуг треба да буде. Такође ће од вас бити затражено да прочитате и потпишете документ пристанка. Током периода елиминације, поставићемо вам питања о нападима HAE који су се догодили током тог периода.

Када се период елиминације заврши (ако је применљиво), обавићете посету за скрининг. Приликом ове посете, студијски лекар ће вам поставити нека питања и обавиће се неки тестови и процедуре за скрининг да би се утврдило да ли испуњавате захтеве за учествовање у овој студији. Ова студијска посета може трајати неколико часова.

Овај период скрининга ће такође укључивати попуњавање упитника о квалитету живота, коришћење свакодневног е-Дневника за пријављивање напада HAE, ако се они појаве, и основне медицинске тестове, као што су:

  • Мерење виталних знакова (крвни притисак, брзина дисања, пулс и температура)
  • Електрокардиографски (ЕКГ) преглед срца
  • Прикупљање узорка крви и урина
  • Питања о вашем квалитету живота, тренутним симптомима HAE, свим лековима које сте недавно узимали или тренутно узимате и медицинској историји

Такође ћете научити како да користите апликацију за студију и е-Дневник који ће се користити за праћење напада HAE током трајања студије. Ваш студијски лекар и студијски тим ће вас научити како да то користите током посете скрининга.

Студија и праћења – 25 недеља

Ако испуњавате услове да учествујете, бићете распоређени методом случајног избора у једну од три групе:

  • Они који узимају ADX-324 у већој дози (300 мг)
  • Они који узимају ADX-324 у нижој дози (240 мг)
  • Они који узимају плацебо (физиолошки раствор)

Током студије, добићете одговарајућу инјекцију за вашу групу. Нећете знати у коју групу сте распоређени. У зависности од вашег распореда дозирања, можда ћете морати да примите само једну дозу испитиваног лека у овом периоду.

Без обзира у којој се групи налазите, имаћете нашу пуну подршку током трајања студијског периода. Студијски лекари ће вас пратити све до краја са редовним клиничким или амбулантним посетама, физичким проценама, упитницима и праћењима да видимо како се осећате.

Ове процене могу да укључују:

  • Физички преглед
  • Мерење виталних знакова (крвни притисак, брзина дисања, пулс и температура)
  • Прикупљање узорка крви и урина
  • Додатне анализе крви да би се видело како тело реагује на студијски лек
  • ЕКГ тест срца
  • Процена напада HAE ради провере учесталости и тежине ваших напада ако добијете нападе HAE
  • Упитници о симптомима које можете или не морате да имате, о квалитету живота и лековима које узимате

Док сте у студији, учесници који се одлуче да учествују могу бити у могућности да изаберу кућне посете за негу ако се ваш студијски лекар сложи са тим. На захтев, симптоматски лекови који учесници узму за нападе HAE током студије (укључујући период скрининга) могу се надокнадити (ако то дозвољавају регулаторни органи) док су укључени.

Опциони продужетак студије – до 3 године

Када завршите студију, имате право да учествујете у продужетку студије, ADX324-302, где ће сви учесници добијати испитивани лек ADX-324. То значи да ако сте били на плацебу, сада бисте били распоређени у терапијску групу ADX-324, док би они који су већ на терапији наставили са истом дозом као и раније. Сви учесници ће добити ADX-324 бесплатно.Ако превремено прекинете учешће у примарној студији, нећете имати право да учествујете у продужетку студије.

Ако се одлучите да се прикључите у опциону студију продужетка ADX-324-302, познату и као STOP-HAE студија продужетка, добићете испитивани лек, ADX-324, током додатних до три године. Е-дневник ће се користити за наставак праћења ваших напада HAE током студије продужетка.

Учествујте у клиничком испитивању STOP-HAE

FAQs

Зашто би требало да учествујем у студији STOP-HAE?

STOP-HAE је клиничка истраживачка студија која има потенцијално за циљ да пронађе нове начине за лечење HAE типа I и типа II код одраслих (старости 18 и више година).

На крају крајева, на вама је да ли желите да учествујете. Али ако то учините, ви бисте били кључни део напретка у лечењу наследног ангиоедема и потенцијално бисте помогли да се побољшају животи других попут вас.

Да ли постоје неки ризици?

Као и код свих клиничких студија, постоје могући ризици. Ваш лекар ће вас обавестити који су то ризици, пре него што дате пристанак да учествујете у студији. Имаћете бригу свог истраживачког тима који ће пажљиво пратити ваше здравље током трајања студије.

Могу ли да наставим да узимам симптоматске лекове?

Да. Моћи ћете да узмете симптоматски лек на захтев ако доживите напад. Тражићемо само да документујете све нападе HAE у е-Дневнику и лекове које узимате за ове нападе током периода студије.

Да ли постоје неки трошкови?

Не. Учесници ће бесплатно добити све поступке везане за студију и испитивани лек, без трошкова за њих. Ви ћете бити одговорни за ваше уобичајене здравствене трошкове. Трошкови које пацијент сноси сам, а који се односе на учешће у студији, као што су путовање и смештај, могу бити покривени у складу са прописима државе и локалним прописима. За више детаља разговарајте са својим лекаром.

Колико ће ова студија трајати?

Почетна студија, STOP-HAE, трајаће отприлике 7-8 месеци. По завршетку, можда ћете имати право да учествујете у опционој студији продужетка која може трајати до 3 године.

Учествујте у клиничком испитивању STOP-HAE