Примите участие в клиническом исследовании STOP-HAE
STOP-HAE mast image

Новое исследование, изучающее сущность НАО

Если вы страдаете наследственным ангионевротическим отеком (НАО), то наверняка знаете, какое влияние он может оказывать на повседневную жизнь. От внезапных отеков до мучительного ожидания следующего приступа, непредсказуемые трудности могут заставить почувствовать, что вы теряете контроль.

Клиническое исследование STOP-HAE по изучению миРНК-таргетинга прекалликреина для лечения наследственного ангионевротического отека призвано помочь найти дополнительные варианты лечения. В нем изучается экспериментальный препарат под названием ADX-324 — малая интерферирующая РНК (миРНК), которая блокирует выработку клетками организма белка прекалликреина (ПКК), играющего решающую роль в приступах НАО. Таким образом, препарат ADX-324 может помочь предотвратить приступы НАО или сделать их менее частыми и менее тяжелыми. Поскольку препарат ADX-324 можно вводить раз в три или шесть месяцев, он может обеспечить более длительные периоды времени между сеансами лечения, а также уменьшить количество и тяжесть приступов НАО.

Изучая возможности долгосрочного лечения НАО, мы ищем варианты, которые позволят вам и другим людям, подобным вам, наконец-то сделать шаг вперед.

Что представляет собой исследование STOP-HAE?

STOP-HAE — это клиническое исследованиенаправленное на поиск новых способов лечения НАО. В нем мы изучаем, как экспериментальный препарат ADX-324 может помочь предотвратить приступы до их возникновения, а также оцениваем, может ли ADX-324 снизить частоту и тяжесть их проявления.

Данное исследование помогает ученым оценить безопасность и эффективность препарата ADX-324, а также выяснить, насколько сильно он влияет на качество жизни участников. Принимая участие в этом клиническом исследовании, вы сможете узнать больше о том, как контролировать симптомы НАО, и помочь другим людям, таким как вы, тоже начать свой собственный путь.

Что такое ADX-324?

ADX-324 — это малая интерферирующая РНК (миРНК), которая воздействует на прекалликреин (ПКК) — белок, играющий решающую роль в приступах НАО. ADX-324 блокирует выработку этого белка клетками организма, что может помочь предотвратить приступ до его начала, а также сделать те приступы, которые уже начались, менее частыми и менее тяжелыми. Важно отметить, что ADX-324 не имеет отношения к генной терапии и не изменяет ДНК человека.

В чем уникальность препарата ADX-324 и исследования STOP-HAE?

Современные методы лечения НАО обычно предполагают частый прием лекарства — таблетки ежедневно или инъекции каждые 1–2 недели. Со временем это может стать для человека обременительным и даже опасным, если о лечении забыть или пропустить его.

ADX-324 выпускается в форме препарата для подкожной инъекции, то есть он вводится под кожу. Препарат вводят раз в 3 или 6 месяцев, что потенциально может упростить лечение НАО, поскольку это требует меньшего количества доз по сравнению с существующими методами лечения.

Могу ли я принять участие?

Чтобы принять участие в клиническом исследовании STOP-HAE, вы должны соответствовать следующим критериям:

  • Возраст не менее 18 лет.
  • Диагностированный НАО I или I типа.
  • Готовность прекратить прием любых долгосрочных профилактических препаратов, используемых для предотвращения приступов.
  • Наличие доступа как минимум к одному способу неотложного лечения, который ранее уже был для вас эффективен.
  • Отсутствие в анамнезе серьезных заболеваний, которые могли бы помешать исследованию (например, гипертензия, сахарный диабет или сердечно-сосудистые заболевания).
  • Способность дать письменное информированное согласие и готовность соблюдать все требуемые процедуры исследования на протяжении всего периода его проведения (например, ежедневно вести электронный дневник eDiary).
  • Наличие мобильного телефона для регистрации и настройки учетной записи eDiary (после регистрации вы сможете вносить ежедневные обновления в eDiary с помощью компьютера или планшета). Если вы не можете регулярно обновлять eDiary, это может повлиять на вашу способность продолжать участие в исследовании.

Обратите внимание, это не полный список требований. Ваш врач вместе с вами оценит возможность вашего участия в исследовании. Врач-исследователь сможет ответить на любые ваши вопросы и будет оказывать вам поддержку на протяжении всего периода скрининга, лечения и завершения исследования.

Чего ожидать:

Скрининг — 4 до 8 недель

Прежде чем мы начнем какие-либо анализы или процедуры, вам будет предоставлена форма согласия на основное исследование ADX-324-301. У вас будет время, чтобы ознакомиться с этой формой, задать своему врачу вопросы и при необходимости обсудить возможное участие с членами семьи. Если вы решите принять участие, вас попросят подписать форму согласия . Затем наши врачи-исследователи зададут вам ряд вопросов и проведут полную оценку, чтобы определить, соответствуете ли вы всем требованиям для участия в исследовании и можете ли принять участие. После того как вы дадите согласие и получите ответы на свои вопросы, вы сможете начать участие в исследовании.

Перед проведением любых анализов и процедур, связанных с участием в исследовании, вам будет задан ряд вопросов о долгосрочных профилактических препаратах при НАО. Ваши ответы помогут врачу исследования определить, необходим ли «период вымывания» (время, в течение которого доза препарата постепенно снижается и полностью прекращается его прием) и как долго он должен длиться. Вас также попросят ознакомиться с документом согласия и подписать его. В течение периода вымывания вам будут задаваться вопросы о приступах НАО, которые происходили в это время.

После завершения периода вымывания (если это применимо) у вас состоится скрининговый визит. На этом визите врач исследования задаст вам ряд вопросов, а также будут проведены скрининговые тесты и процедуры, чтобы определить, соответствуете ли вы критериям участия в исследовании. Этот визит может занять несколько часов.

В этот период скрининга также будет входить заполнение опросников по качеству жизни (КЖ), ежедневное ведение электронного дневника eDiary для сообщения о приступах НАО, если таковые произойдут, а также базовые медицинские обследования, такие как:

  • Измерение основных физиологических показателей (артериального давления, частоты дыхания, частоты сердечных сокращений и температуры тела).
  • Электрокардиографическое (ЭКГ) исследование сердца.
  • Взятие образцов крови и мочи.
  • Предоставление ответов на вопросы о вашем качестве жизни, текущих симптомах НАО, лекарствах, которые вы принимали недавно или принимаете в настоящее время, а также об анамнезе.

Вы также научитесь использовать приложение и электронный дневник eDiary, которые будут применяться для отслеживания приступов НАО на протяжении исследования. Ваш лечащий врач и исследовательская группа научат вас, как ими пользоваться, во время скринингового визита.

Исследование и последующее наблюдение — 25 недель

Если вы соответствуете требованиям для участия, вас определят методом случайного выбора в одну из трех групп:

  • группа применения ADX-324 в более высокой дозе (300 мг);
  • группа применения ADX-324 в более низкой дозе (240 мг);
  • группа применения плацебо (физиологического раствора).

В ходе исследования вы будете получать инъекции, соответствующие вашей группе. Вы не будете знать, в какую группу вас определили. В зависимости от вашего режима дозирования, возможно, вам потребуется получить одну дозу исследуемого препарата в этот период.

Независимо от того, в какой вы группе, в течение всего исследования мы будем оказывать вам полную поддержку. Врачи, проводящие исследование, будут постоянно наблюдать за вами. Для этого предусмотрены регулярные посещения клиники или кабинета врача, врачебные осмотры, заполнение опросников и проведение последующих обследований, чтобы оценить ваше самочувствие.

Эти процедуры могут включать следующее:

  • Объективный осмотр.
  • Измерение основных физиологических показателей (артериального давления, частоты дыхания, частоты сердечных сокращений и температуры тела).
  • Взятие образцов крови и мочи.
  • Дополнительные анализы крови, чтобы определить, как ваш организм реагирует на исследуемый препарат.
  • Обследование сердца с помощью ЭКГ.
  • Оценка частоты и тяжести приступов НАО, если они будут у вас случаться.
  • Заполнение опросников о симптомах, которые вы, возможно, испытываете, о качестве жизни и принимаемых вами лекарствах.

В период исследования участники, могут по желанию согласиться на визиты медсестры на дому, если на это будет согласие врача-исследователя. Во время участия в исследовании расходы на препараты неотложной помощи, принимаемые участниками в связи с приступами НАО во время исследования (включая период скрининга), могут быть возмещены (если это разрешено регуляторными органами) по требованию участника.

Необязательное продолженное исследование – до 3 лет

После завершения данного исследования вы можете принять участие в продолженном исследовании ADX-324-302, в котором все участники будут получать исследуемый препарат ADX-324. Это означает, что если вы получали плацебо, вас включат в одну из групп лечения препаратом ADX-324, а те, кто уже получал ADX-324, будут продолжать принимать ту же дозу, что и раньше. Все участники будут получать препарат ADX-324 бесплатно. Если вы досрочно прекратите участие в основном исследовании, то не сможете принять участие в продолженном исследовании.

Если вы решите принять участие в продолженном исследовании ADX-324-302, также известном как продолженное исследование STOP-HAE, вы будете получать исследуемый препарат ADX-324 еще в течение периода продолжительностью до 3 лет. Электронный дневник eDiary будет использоваться для дальнейшего отслеживания приступов НАО на протяжении всего продолженного исследования.

Примите участие в клиническом исследовании STOP-HAE

FAQs

Зачем мне принимать участие в исследовании STOP-HAE?

исследование, направленное потенциально на поиск новых способов лечения НАО I и II типов у взрослых (в возрасте 18 лет и старше).

В конечном счете, вам решать, хотите ли вы в нем участвовать. Но если вы это сделаете, то внесете существенный вклад в достижение прогресса в лечении НАО и потенциально поможете улучшить жизнь других людей, таких как вы.

Есть ли какие-то риски?

Участие в этом клиническом исследовании, как и в любом другом, сопряжено с возможными рисками. Ваш врач расскажет вам о них, прежде чем вы дадите согласие на участие в исследовании. О вас будет заботиться исследовательская группа, которая будет внимательно следить за вашим здоровьем на протяжении всего исследования.

Могу ли я продолжать принимать свой препарат экстренной терапии?

Да. Если у вас случится приступ, вы сможете принять необходимое вам лекарство для неотложной помощи. Мы только попросим вас документировать в eDiary все приступы НАО и лекарства, которые вы принимаете для лечения этих приступов, в течение периода исследования.

Будут ли какие-то расходы?

Нет. Для участников все процедуры, связанные с исследованием, и исследуемый препарат будут бесплатны. Вы несете ответственность за оплату своих обычных медицинских расходов. Оплаченные пациентом за счет собственных средств расходы, связанные с участием в исследовании, такие как транспортные расходы и оплата проживания, могут быть компенсированы, в зависимости от страны и местных нормативных актов. Чтобы узнать подробнее, поговорите со своим врачом.

Какова продолжительность исследования?

Первоначальное исследование STOP-HAE займет около 7–8 месяцев. По завершении вы сможете принять участие в продолженном исследовании, которое может длиться до 3 лет.

Примите участие в клиническом исследовании STOP-HAE