دراسة جديدة تبحث في حقيقة الوذمة الوعائية العصبية الوراثية

إذا كنت مصابا بالوذمة الوعائية العصبية الوراثية (HAE)، فقد تعرف تأثيرها على الحياة اليومية. من النوبات المفاجئة المصحوبة بتورّم إلى عدم معرفة متى ستكون النوبة التالية، قد تجعلك تحديات المرض غير المتوقعة تشعر وكأنك فاقد للسيطرة.

النووي الريبوزي المتداخل الصغير siRNA لاستهداف البريكاليكراين في الوذمة الوعائية العصبية الوراثية) وُجدت للمساعدة في اكتشاف خيارات علاجية إضافية. يستكشف منتجًا دوائيًا تجريبيًا يسمى ADX-324 – وهو حمض نووي ريبوزي متداخل صغير (أو siRNA) يمنع الخلايا في الجسم من إنتاج بروتين يسمى البريكاليكرين (PKK)، والذي يلعب دورًا مهمًا في نوبات الوذمة الوعائية العصبية الوراثية. وبالتالي، قد يساعد عقار ADX-324 في منع بدء نوبات الوذمة الوعائية العصبية الوراثية، وقد يجعل النوبات التي تحدث أقل تكرارًا وأخف شدّة. نظرا لأنه قد يتم إعطاؤه كل ثلاثة أو ستة أشهر، فإن ADX-324 لديه القدرة على أن يوفر لك فترات زمنية أطول بين العلاجات وعدد أقل من نوبات الوذمة الوعائية العصبية الوراثية الأقل حدة.

من خلال استكشاف ما هو ممكن في علاج الوذمة الوعائية العصبية الوراثية على المدى الطويل، نحن نستكشف خيارات تمنحك أنت وغيرك ممن يمرون بالتجربة فرصة للمضي قدمًا أخيرًا.

ما هي تجربة STOP-HAE؟

STOP-HAE هي دراسة سريرية تبحث عن طرق جديدة للتعامل مع مرض الوذمة الوعائية العصبية الوراثية (HAE). يستكشف كيف يمكن أن يساعد المنتج الدوائي التجريبي ADX-324 في منع النوبات قبل حدوثها، وتقييم ما إذا كان بإمكان ADX-324 أن يقلل من تكرار وشدة النوبات عند حدوثها.

تساعد الدراسة الباحثين على تقييم ADX-324 من حيث سلامته وفعاليته، بالإضافة إلى مقدار الفرق الذي يحدثه على جودة حياة المشاركين. من خلال المشاركة في هذه الدراسة السريرية، يمكنك معرفة المزيد حول التعامل مع أعراض الوذمة الوعائية العصبية الوراثية ومساعدة الآخرين مثلك على بدء رحلتهم الخاصة أيضًا.

ما هو ADX-324؟

يُعد عقار ADX-324 حمضًا نوويًا صغيرًا متداخلًا (siRNA) يستهدف بروتين البريكاليكراين (PKK)، وهو بروتين يلعب دورًا رئيسيًا في نوبات الوذمة الوعائية العصبية الوراثية. يمنع ADX-324 الخلايا في الجسم من إنتاج هذا البروتين، ما قد يساعد في منع النوبة قبل أن تبدأ ويمكن أن يجعل تلك التي تبدأ أقل تكرارًا وحدة. من المهم ملاحظة أن ADX-324 ليس علاجًا جينيًا ولا يغير الحمض النووي للشخص.

ما الذي يجعل ADX-324 ودراسة STOP-HAE فريدة من نوعها؟

عادة ما تؤخذ العلاجات الحالية للوذمة الوعائية العصبية الوراثية بشكل متكرر، إما على شكل حبوب يومية أو حقنة كل أسبوع إلى أسبوعين. بمرور الوقت، يمكن أن يكون هذا مرهقًا للفرد، وقد يكون خطيرًا، إذا تم نسيان العلاج أو تفويته.

يأتي ADX-324 على شكل حقن تحت الجلد ما يعني أنه يتم حقنه تحت الجلد. يتم إعطاؤه كل 3 أو 6 أشهر، مما يمكن أن يساعد على جعل إدارة الوذمة الوعائية العصبية الوراثية أبسط من خلال الحاجة إلى جرعات أقل مقارنة بالعلاجات الحالية.

هل يمكنني المشاركة؟

للمشاركة في الدراسة السريرية STOP-HAE، يجب أن:

لا يقل العمر عن 18 عامًا
يُشخصك طبيب أنك مصاب بالوذمة الوعائية العصبية الوراثية (HAE) من النوع الأول أو النوع الثاني
تكون مستعدًا للتوقف عن أي دواء وقائي طويل الأمد يستخدم للوقاية من النوبات
يكون لديك إمكانية الوصول إلى علاج وجيز واحد على الأقل نجح معك من قبل
ألا يكون لديك تاريخ طبي مؤثِّر قد يتعارض مع الدراسة (مثل فرط ضغط الدم أو السكري أو أمراض القلب والأوعية الدموية)
تكون قادرًا على تقديم موافقة خطية مستنيرة ومستعدًا للامتثال لجميع الإجراءات المطلوبة للدراسة طوال مدة الدراسة (مثل إكمال اليوميات الإلكترونية يوميًا)
تمتلك هاتفًا محمولاً للتسجيل وإعداد حساب eDiary الخاص بك (بمجرد التسجيل، يمكنك إكمال تحديثات اليوميات الإلكترونية يوميًا باستخدام جهاز الكمبيوتر أو جهاز الكمبيوتر اللوحي). إذا لم تتمكن من تحديث اليوميات الإلكترونية بانتظام، فقد يؤثر ذلك على قدرتك على البقاء في التجربة.

يرجى الملاحظة أن هذه ليست القائمة الكاملة بالمتطلبات. سيقوم طبيبك بتقييم أهليتك معك. سيتمكن طبيب الدراسة الخاص بك من الإجابة على أي أسئلة لك وسيكون موجودًا لدعمك طوال فترة الفحص والعلاج ونهاية الدراسة.

ما يُمكن توقعه:

فترة الفحص المبدئي – لمدة 4 إلى 8 أسابيع

قبل أن نبدأ أي اختبارات أو إجراءات، سيتم تزويدك بنموذج موافقة على الدراسة الأولية، ADX-324-301. وستُمنح وقتًا كافيًا لمراجعة النموذج وطرح الأسئلة على طبيبك ومناقشة الأمر مع أفراد عائلتك، إذا لزم الأمر. إذا قررت المشاركة، فسيُطلب منك التوقيع على نموذج الموافقة. سيطرح عليك أطباء التجربة لدينا بعد ذلك بعض الأسئلة ويكملون تقييمًا كاملًا لتحديد ما إذا كنت تستوفي جميع متطلبات الدراسة ومؤهلًا للمشاركة. بمجرد تقديم موافقتك والإجابة على أسئلتك، يمكنك بدء المشاركة في الدراسة.

قبل إجراء أي اختبارات أو إجراءات متعلقة بالدراسة، سيتم طرح بعض الأسئلة عليك حول الأدوية الوقائية طويلة الأمد لعلاج HAE. ستساعد إجاباتك طبيب الدراسة في تحديد ما إذا كانت هناك حاجة إلى “فترة غسل” (وهي الفترة الزمنية اللازمة لتقليل جرعات الدواء تدريجيًا وصولًا إلى التوقف التام عن تناوله وكذلك في تحديد المدة اللازمة لذلك. سيُطلب منك أيضًا قراءة وثيقة الموافقة وتوقيعها. خلال فترة الغسل، سيتم سؤالك عن أي نوبات HAE حدثت خلال هذه الفترة.

بعد انتهاء فترة الغسل (إن أمكن)، ستخضع لزيارة فحص. في هذه الزيارة، سيطرح عليك طبيب الدراسة بعض الأسئلة، وسيتم إجراء بعض الفحوصات والاختبارات لتحديد ما إذا كنت تستوفي شروط المشاركة في هذه الدراسة. قد تستغرق زيارة الدراسة هذه عدة ساعات.

ستشمل فترة الفحص هذه أيضًا إكمال استبيانات جودة الحياة (QoL)، واستخدام يوميات إلكترونية يوميًا للإبلاغ عن نوبات الوذمة الوعائية العصبية الوراثية، في حالة حدوثها، والاختبارات الطبية الأساسية، مثل:

قياس العلامات الحيوية (ضغط الدم، ومعدل التنفس، ومعدل ضربات القلب، ودرجة حرارة الجسم)
اختبار تخطيط كهربية القلب (ECG)
جمع عينات الدم والبول
أسئلة حول جودة الحياة وأعراض الوذمة الوعائية العصبية الوراثية الحالية وأي أدوية تناولتها مؤخرًا أو تتناولها حاليًا والتاريخ الطبي

ستتعلم أيضًا كيفية استخدام تطبيق الدراسة واليوميات الإلكترونية (eDiary) التي سيتم استخدامها لتتبع نوبات الوذمة الوعائية العصبية الوراثية طوال مدة الدراسة. سيعلمك طبيب التجربة وفريق الدراسة كيفية استخدام هذا أثناء زيارة الفحص المبدئي.

الدراسة والمتابعة – 25 أسبوعًا

إذا كنت مؤهلًا للمشاركة، فسيتم تعيينك عشوائيًا في واحدة من ثلاث مجموعات:

من يتناولون ADX-324 بجرعة أعلى (300 مجم)
من يتناولون ADX-324 بجرعة أقل (240 مجم)
من يتناولون دواء وهميًا (محلول ملحيّ)

في أثناء الدراسة، ستتلقى الحقنة ذات الصلة بمجموعتك. لن تعرف المجموعة التي تم تحديدها لك. اعتمادًا على جدول الجرعات الخاص بك، قد تحتاج إلى تلقي جرعة واحدة فقط من الدواء التجريبي في هذه الفترة.

بغض النظر عن المجموعة التي تنتمي إليها، ستحصل على دعمنا الكامل خلال فترة التجربة. سيراقبك أطباء التجربة حتى النهاية من خلال المواعيد المنتظمة في العيادة أو المكتب والتقييمات البدنية والاستبيانات والمتابعات لمعرفة ما تشعر به.

قد تشمل هذه التقييمات ما يلي:

الفحص البدني
قياس العلامات الحيوية (ضغط الدم، ومعدل التنفس، ومعدل ضربات القلب، ودرجة حرارة الجسم)
جمع عينات الدم والبول
اختبارات دم إضافية لمعرفة كيفية تفاعل جسمك مع دواء الدراسة
اختبار تخطيط كهربية القلب (ECG)
تقييم نوبات الوذمة الوعائية العصبية الوراثية (HAE) للتحقق من معدّل تكرار النوبات وشدتها في حال كنت تعاني من هذه النوبات
استبيانات حول الأعراض التي قد تعاني منها أو لا تعاني منها وجودة الحياة والأدوية التي تتناولها

في أثناء الدراسة، قد يتمكن المشاركون الذين يختارون المشاركة أيضًا من الاشتراك في إجراء زيارات رعاية منزلية إذا وافق طبيب التجربة المتابع لحالاتهم. قد يتم تعويض كلفة أدوية الإنقاذ عند الطلب التي يتناولها المشاركون لعلاج نوبات الوذمة الوعائية العصبية الوراثية في أثناء الدراسة (بما في ذلك فترة الفحص المبدئي) (إذا سمحت السلطات التنظيمية بذلك) وذلك في أثناء التسجيل في الدراسة.

دراسة تمديد اختيارية – حتى 3 سنوات

بمجرد الانتهاء من الدراسة، تكون مؤهلًا للمشاركة في دراسة التمديد، ADX-324-302، حيث سيتلقى جميع المشاركين الدواء التجريبي ADX-324. هذا يعني أنه إذا كنت تتناول الدواء الوهمي، سيتم تعيينك الآن في مجموعة علاج ADX-324، في حين أن أولئك الذين يتلقون العلاج بالفعل سيستمرون في نفس الجرعة كما كان من قبل. سيحصل جميع المشاركين على ADX-324 مجانًا. إذا أنهيت المشاركة في وقت مبكر من الدراسة الأولية، فلن تكون مؤهلًا للمشاركة في دراسة التمديد.

إذا قررت المشاركة في دراسة التمديد الاختيارية، ADX-324-302، والمعروفة أيضًا باسم دراسة تمديد STOP-HAE، فستتلقى الدواء التجريبي، ADX-324، لمدة تصل إلى 3 سنوات إضافية. سيتم استخدام اليوميات الإلكترونية لمواصلة تتبع نوبات الوذمة الوعائية العصبية الوراثية طوال دراسة التمديد.

شارك في التجربة السريرية STOP-HAE

الأسئلة الشائعة

لماذا يجب أن أشارك في تجربة STOP-HAE؟

STOP-HAE هي دراسة بحثية سريرية تهدف إلى إيجاد طرق جديدة محتملة لإدارة النوع الأول والنوع الثاني من الوذمة الوعائية العصبية الوراثية لدى البالغين (من سن 18 عامًا فأكبر).

في النهاية، الأمر متروك لك فيما إذا كنت ترغب في المشاركة. ولكنك إذا شاركت، فستكون جزءًا أساسيًا من إحراز تقدم في علاج الوذمة الوعائية العصبية الوراثية ربما تساعد في تحسين حياة الآخرين مثلك.

هل توجد أي مخاطر؟

كما هو الحال في جميع الدراسات السريرية، ينطوي الأمر على مخاطر محتملة. سيخبرك طبيبك بهذه المخاطر قبل أن توافق على المشاركة في الدراسة. ستحصل على رعاية فريق البحث الخاص بك الذي سيراقب صحتك عن كثب طوال مدة الدراسة.

هل يمكنني الاستمرار في تناول أدوية الإنقاذ الخاصة بي؟

نعم. ستتمكن من تناول أدوية الإنقاذ عند الضرورة إذا تعرضت لنوبة. سنطلب منك فقط توثيق جميع نوبات الوذمة الوعائية العصبية الوراثية في اليوميات الإلكترونية والأدوية التي تتناولها لهذه النوبات خلال فترة الدراسة.

هل هناك أي تكاليف؟

لا. سيخضع المشاركين لجميع الإجراءات المتعلقة بالدراسة والدواء التجريبي دون أي تكلفة شخصية. ستكون مسؤولاً عن تكاليف رعايتك الصحية العادية.

قد يتم تغطية النفقات التي يتحملها المريض من ماله الخاص نتيجة المشاركة في الدراسة، مثل السفر والإقامة، وفقاً للوائح البلد واللوائح المحلية. يُرجى التحدث مع طبيبك للحصول على مزيد من التفاصيل.

ما المدّة التي ستستغرقها الدراسة؟

سيستغرق إكمال الدراسة الأولية، STOP-HAE، حوالي 7-8 أشهر. عند الانتهاء، قد تكون مؤهلاً للمشاركة في دراسة تمديد اختيارية يمكن أن تستمر لمدة تصل إلى 3 سنوات.