Un nuevo estudio que evalúa la realidad del AEH

Si tiene angioedema hereditario (AEH), sabrá el impacto que puede tener en la vida cotidiana. Desde crisis de hinchazón repentinas hasta no saber nunca cuándo será la siguiente, sus impredecibles desafíos pueden hacer que sienta que está perdiendo el control.

El ensayo clínico siRNA Targeting of prekallikrein for Hereditary Angioedema (actuación de la precalicreína en el ARNip en el angioedema hereditario) (STOPHAE) está aquí para ayudarle a descubrir opciones de tratamiento adicionales. Su objetivo es analizar un medicamento en investigación llamado ADX-324, un ARN interferente pequeño (ARNip o siRNA, del inglés, small interfering RNA) que impide que las células del cuerpo produzcan una proteína denominada precalicreína (PCC), que desempeña un papel fundamental en las crisis de AEH. Por tanto, el ADX-324 puede ayudar a prevenir la aparición de crisis de AEH y podría hacer que aquellas que sí comienzan sean menos frecuentes y menos graves. Puesto que se puede administrar cada tres o seis meses, el ADX-324 tiene el potencial de ofrecerle periodos de tiempo más prolongados entre tratamientos y un menor número de crisis de AEH y de menor gravedad.

Al explorar las posibilidades de la gestión del AEH a largo plazo, evaluamos distintas opciones para ofrecerle tanto a usted como a otras personas en su misma situación la oportunidad de salir adelante.

¿En qué consiste STOP-HAE?

STOP-HAE es un estudio clínico cuyo objetivo es hallar nuevas formas de tratar el AEH. Su propósito es analizar cómo el medicamento en investigación ADX-324 puede ayudar a prevenir las crisis antes de que ocurran y evaluar si ADX-324 puede su frecuencia y gravedad cuando se producen.

El estudio ayuda a los investigadores a evaluar la seguridad y eficacia del ADX-324, así como la influencia que tiene en la calidad de vida de los participantes. Al participar en este estudio clínico, podrá obtener información sobre cómo gestionar los síntomas del AEH y ayudar a otras personas en su misma situación a emprender su propio viaje.

¿Qué es el ADX-324?

El ADX-324 es un ARNip que actúa sobre la precalicreína (PCC), una proteína que desempeña un papel fundamental en las crisis de AEH. El ADX-324 impide que las células del cuerpo produzcan esta proteína, lo que puede ayudar a prevenir una crisis antes de que se inicie y podría hacer que las que comienzan sean menos frecuentes y graves. Es importante señalar que el ADX-324 no es una terapia génica y no modifica el ADN de una persona.

¿Qué hace que ADX-324 y el estudio STOP-HAE sean únicos?

Los tratamientos actuales para el AEH suelen tomarse con frecuencia, ya sea en forma de pastilla diaria o de inyección cada 1 o 2 semanas. Con el tiempo, esto puede ser una carga para la persona y podría ser peligroso si se olvida o se omite el tratamiento.

El ADX-324 viene en forma de inyección subcutánea, es decir, se inyecta bajo la piel. Se administra cada 3 o 6 meses, lo que, potencialmente, ayuda a simplificar el tratamiento del AEH al requerir menores dosis en comparación con los tratamientos actuales.

¿Puedo participar?

Para participar en el estudio clínico STOP-HAE, debe cumplir los siguientes requisitos:

Tener al menos 18 años
Haber sido diagnosticado por un médico con AEH de tipo I o tipo II
Estar en disposición de dejar de tomar cualquier medicamento preventivo a largo plazo que se utilice para prevenir las crisis
Tener acceso como mínimo a un tratamiento para situaciones de emergencia que le haya funcionado antes
Carecer de antecedentes médicos significativos que puedan afectar al estudio (por ejemplo, hipertensión, diabetes o enfermedades cardiovasculares)
Ser capaz de proporcionar el consentimiento informado por escrito y estar en disposición de cumplir con todos los procedimientos requeridos del estudio a lo largo de su duración (como completar todos los días un diario electrónico)
Tener un teléfono móvil para registrarse y configurar su cuenta del diario electrónico (una vez que se hayan registrado, pueden incluir sus actualizaciones del diario electrónico mediante el ordenador o la tableta todos los días). El hecho de que no pueda actualizar el diario electrónico habitualmente puede afectar a su capacidad para permanecer en el ensayo.

Tenga en cuenta que esta lista de requisitos no es completa. Su médico evaluará junto con usted su elegibilidad. Su médico del estudio podrá responder a cualquier pregunta que tenga y estará a su disposición para apoyarle durante todo el periodo de selección, tratamiento y finalización del estudio.

Qué esperar:

Periodo de selección: de 4 a 8 semanas

Antes de comenzar cualquier prueba o procedimiento, le proporcionarán un formulario de consentimiento para el estudio principal, ADX-324-301. Le darán tiempo para revisar el formulario, hacer preguntas al médico y hablar con sus familiares, si es necesario. Si decide participar, le pedirán que firme el formulario de consentimiento.

A continuación, nuestros médicos del ensayo le harán varias preguntas y una evaluación completa para determinar si cumple todos los requisitos del estudio y es apto para participar. Una vez que haya dado su consentimiento y se hayan respondido sus preguntas, podrá empezar a participar en el studio.

Antes de realizar cualquier prueba o procedimiento relacionado con el estudio, se le harán algunas preguntas sobre los medicamentos de prevención a largo plazo del AEH. Sus respuestas ayudarán a que el médico del estudio determine si es necesario un “período de reposo farmacológico” (el tiempo necesario para reducir gradualmente el medicamento y, finalmente, dejar de recibiro por completo) y cuánto tiempo debe durar. También se le pedirá que lea y firme un documento de consentimiento. Durante el período de reposo farmacológico, se le preguntará acerca de crisis de AEH que haya tenido durante este tiempo.

Una vez que termine el período de reposo farmacológico (si es aplicable), tendrá una visita de selección. En ella, el médico del estudio le hará algunas preguntas y se le realizarán algunas pruebas y procedimientos de selección para determinar si cumple con los requisitos para participar en este estudio. Esta visita del estudio podría durar varias horas.

Este periodo de selección también incluirá la cumplimentación de cuestionarios sobre la calidad de vida (CdV), el uso de un diario electrónico para informar de las crisis de AEH, en caso de que se produzcan, y pruebas médicas básicas, como:

Medición de las constantes vitales (presión arterial, frecuencia respiratoria, frecuencia cardíaca y temperatura)
Evaluación del corazón mediante un electrocardiograma (ECG)
Obtención de muestras de sangre y orina
Preguntas sobre su CdV, síntomas actuales de AEH, medicamentos que haya tomado recientemente o que tome en la actualidad y antecedentes médicos

También aprenderá a utilizar la aplicación del estudio y el diario electrónico, que se emplearán para realizar un seguimiento de las crisis de AEH a lo largo de toda la duración del estudio. El médico y el equipo del ensayo le enseñarán cómo utilizarlo durante la visita de selección.

Estudio y seguimientos: 25 semanas

Si cumple los requisitos para participar, se le asignará aleatoriamente a uno de estos tres grupos:

Personas que reciben el ADX-324 en una dosis más alta (300 mg)
Personas que reciben el ADX-324 en una dosis más baja (240 mg)
Personas que reciben un placebo (solución salina)

Durante el estudio, recibirá la inyección pertinente correspondiente a su grupo. No sabrá a qué grupo se le ha asignado. Según el esquema de administración, es posible que solo tenga que recibir una dosis del medicamento en investigación durante este periodo.

Independientemente del grupo en el que se encuentre, contará con todo nuestro apoyo a lo largo de todo el ensayo. Los médicos del ensayo le supervisarán durante todo el proceso mediante visitas periódicas en la clínica o la consulta, evaluaciones físicas, cuestionarios y seguimientos para ver cómo se encuentra.

Estas evaluaciones pueden incluir:

Exploración física
Medición de las constantes vitales (presión arterial, frecuencia respiratoria, frecuencia cardíaca y temperatura)
Obtención de muestras de sangre y orina
Análisis de sangre adicionales para ver cómo reacciona su organismo al medicamento del estudio
Evaluación del corazón con un ECG
Evaluación de las crisis de AEH para comprobar la frecuencia y gravedad de sus crisis en caso de que sufra alguna
Cuestionarios sobre los síntomas que puede experimentar o no, la calidad de vida y los medicamentos que toma

Durante el estudio, los participantes que decidan formar parte también podrán optar por recibir visitas de enfermería a domicilio si el médico del ensayo está de acuerdo. Los medicamentos de rescate tomados a demanda por los participantes durante el estudio (incluido el periodo de selección) para tratar las crisis de AEH podrán ser reembolsados (si lo permiten las autoridades reguladoras) mientras estén inscritos.

Estudio de extensión opcional: hasta 3 años

Una vez que haya completado el estudio, será elegible para participar en un estudio de extensión, el ADX-324-302, donde todos los participantes recibirán el medicamento en investigación, el ADX-324. Esto significa que, si hubiera recibido el placebo, ahora se le asignaría a un grupo de tratamiento con ADX-324, mientras que las personas que ya estuvieran recibiendo tratamiento continuarían con la
misma dosis que antes. Todos los participantes recibirán el ADX-324 sin costo alguno. Si finaliza su participación antes de tiempo en el estudio principal, no será apto para participar en el estudio de extensión.

Si decide participar en el estudio de extensión opcional, ADX-324-302, también conocido como “Estudio de extensión de STOP-HAE”, recibirá el medicamento en investigación, el ADX-324, durante un máximo de 3 años más. El diario electrónico se utilizará para seguir haciendo un seguimiento de las crisis de AEH durante todo el estudio de extensión.

Participe en el ensayo clínico STOP-HAE

FAQs

¿Por qué debería participar en STOP-HAE?

STOP-HAE es un estudio de investigación clínica que tiene como posible objetivo hallar nuevas formas de tratar el AEH de tipo I y tipo II en adultos (de 18 años en adelante).

En última instancia, depende de usted si desea participar. Pero si lo hace, será una pieza clave para el avance del tratamiento del AEH y, potencialmente, ayudará a mejorar la vida de otras personas como usted.

¿Existen riesgos?

Como ocurre con todos los estudios clínicos, existen posibles riesgos. Su médico le informará de cuáles son antes de que dé su consentimiento para participar en el estudio. Contará con la atención de su equipo de investigación, que supervisará atentamente su salud a lo largo de todo el estudio.

¿Puedo seguir tomando mis medicamentos de rescate?

Sí. Podrá tomar los medicamentos de rescate a demanda si experimenta una crisis. Solo le pediremos que documente todas las crisis de AEH en el diario electrónico y la medicación que tome para estas crisis durante el periodo de estudio.

¿Existe algún costo asociado?

No. Los participantes se someterán a todas las intervenciones relacionadas con el estudio y recibirán el medicamento en investigación sin costo alguno. Usted será responsable de sus costos médicos habituales. Los gastos de bolsillo del paciente relacionados con la participación en el estudio, como los gastos de traslado y alojamiento, podrían estar cubiertos según, las normas nacionales y locales. Consulte más detalles con el médico.

¿Cuánto tiempo durará el estudio?

El estudio inicial, STOP-HAE, tardará aproximadamente de 7 a 8 meses en completarse. Una vez que acabe, es posible que sea apto para participar en un estudio de extensión opcional que podría durar hasta 3 años.