HAE gerçeğini inceleyen yeni bir çalışma

Kalıtsal anjiyoödem (HAE) ile yaşıyorsanız bunun günlük yaşamınız üzerindeki etkilerini biliyor olabilirsiniz. Aniden ortaya çıkan şişlik atakları ve bir sonraki atağın ne zaman olacağını bilmemenin yarattığı belirsizlik, kontrolü kaybediyormuş gibi hissetmenize neden olabilir.

STOP-HAE (siRNA Targeting of prekallikrein for Hereditary Angioedema [Kalıtsal Anjiyoödeme Karşı Prekallikreinin siRNA Hedeflenmesi]) klinik araştırması ek tedavi seçeneklerinin keşfedilmesine yadım etmeyi amaçlar. Çalışmada, vücuttaki hücrelerin HAE ataklarında kritik rol oynayan prekallikrein (PKK) adlı proteini üretmesini engelleyen bir küçük girişimci RNA (veya siRNA) olan ADX-324 adlı araştırma ilacı araştırılmaktadır. Bu nedenle ADX-324, HAE ataklarının başlamasını önlemeye yardımcı olabilir ve başlayan atakların daha seyrek ve daha hafif seyretmesini sağlayabilir. ADX-324, her üç veya altı ayda bir uygulanabildiği için, tedavilerinizin arasındaki süreyi uzatma ve HAE ataklarının daha seyrek ve daha hafif seyretmesini sağlama potansiyeline sahiptir.

Uzun vadeli HAE yönetiminde neler yapılabileceğini keşfederek, size ve sizin durumunuzdakilere ilerleme kaydetme şansı verecek seçenekleri araştırıyoruz.

STOP-HAE nedir?

STOP-HAE, HAE’yi yönetmenin yeni yollarını bulmayı amaçlayan bir klinik çalışmadır. Çalışmada, araştırma ilacı ADX-324’ün atakların oluşmasını nasıl önleyebileceği ve ataklar oluştuğunda atakların sıklığını ve şiddetini azaltıp azaltmayacağı araştırılmaktadır.

ADX-324 Nedir?

ADX-324, HAE ataklarında kritik rol oynayan bir protein olan prekallikreini (PKK) hedef alan bir siRNA’dır. ADX-324, vücuttaki hücrelerin bu proteini üretmesini engelleyerek, bir atağın başlamadan önce önlenmesine yardımcı olabilir ve başlayan atakların daha seyrek ve daha hafif seyretmesini sağlayabilir. ADX-324’ün bir gen tedavisi olmadığını ve kişinin DNA’sını değiştirmediğini belirtmek gerekir.

ADX-324’ü ve STOP-HAE çalışmasını benzersiz kılan nedir?

Günümüzde HAE için uygulanan tedaviler genellikle günlük alınan hap veya 1-2 haftada bir yapılan enjeksiyon şeklinde sıklıkla uygulanmaktadır. Zamanla bu durum birey için külfetli hâle gelebilir ve tedavinin unutulması veya atlanması durumunda tehlikeli olabilir.

ADX-324 deri altına enjekte edilerek kullanılır. Her 3 veya 6 ayda bir uygulanır ve mevcut tedavilere kıyasla daha az doz gerektirmesi nedeniyle HAE yönetimini daha basit hâle getirmeye yardımcı olabilir.

Çalışmaya katılabilir miyim?

STOP-HAE klinik çalışmasına katılmak için şu koşulları sağlıyor olmalısınız:

18 yaşında veya üzerinde olmak
Bir hekim tarafından HAE Tip I veya Tip II tanısı almış olmak
Atakları önlemek için kullanılan uzun vadeli önleyici ilaçları bırakmaya istekli olmak
Daha önce sizde işe yaramış olan en az bir akut tedaviye erişime sahip olmak
Çalışmayı etkileyebilecek önemli bir tıbbi öyküye sahip olmamak (örneğin hipertansiyon, diyabet veya kardiyovasküler hastalık)
Yazılı bilgilendirilmiş olur verebilmek ve çalışma süresince gerekli tüm prosedürlere uymaya istekli olmak (örneğin günlük olarak eDiary doldurmak)
eDiary sistemine kayıt olup hesabınızı kurmak için bir cep telefonuna sahip olmak (kayıt olduktan sonra günlük eDiary güncellemelerinizi bilgisayarınızı veya tabletinizi kullanarak yapabilirsiniz). eDiary bilgilerini düzenli olarak güncelleyemezseniz bu durum araştırmada kalma yeteneğinizi etkileyebilir.

Burada belirtilenlerin, çalışma gerekliliklerinin tamamını oluşturmadığını lütfen unutmayın. Doktorunuz sizinle birlikte çalışmaya katılım için uygunluğunuzu değerlendirecektir. Çalışma doktorunuz tüm sorularınızı yanıtlayabilecek ve tarama, tedavi ve çalışma sonu dönemi boyunca size destek olmak için yanınızda olacaktır.

Ne Beklemelisiniz?

Tarama Dönemi (4 ila 8 Hafta)

Herhangi bir teste veya işleme başlamadan önce, birincil çalışma olan ADX-324-301’e yönelik olur formu size sunulacaktır. Formu incelemek, doktorunuza sorular sormak ve gerekirse aile üyelerinizle görüşmek için zaman verilecektir. Katılmaya karar verirseniz olur formunu imzalamanız istenecektir. Daha sonra araştırmada görevli doktorlarımız size bazı sorular soracak ve tüm çalışma gerekliliklerini karşılayıp karşılamadığınızı ve çalışmaya katılım için uygun olup olmadığınızı belirlemek amacıyla kapsamlı bir değerlendirme yapacaktır. Olurunuzu verdikten ve sorularınıza cevap aldıktan sonra çalışmaya katılmaya başlayabilirsiniz.

Çalışmayla ilgili herhangi bir test veya işlem yapılmadan önce, HAE için uzun süreli önleme amaçlı kullanılan ilaçlar hakkında size birkaç soru sorulacaktır. Yanıtlarınız, çalışma doktorunun bir “arınma döneminin” (ilacın dozunun azaltılarak sonunda tamamen bırakıldığı süre) gerekip gerekmediğini ve gerekiyorsa ne kadar sürmesi gerektiğini belirlemesine yardımcı olacaktır. Ayrıca bir olur belgesini okuyup imzalamanız istenecektir. Arınma dönemi boyunca, bu süre içinde gerçekleşen herhangi bir HAE atağı hakkında size sorular sorulacaktır.

Arınma dönemi tamamlandıktan sonra (uygulandığı takdirde), bir Tarama Ziyaretiniz olacaktır. Bu ziyarette çalışma doktoru size bazı sorular soracak ve bu çalışmaya dâhil olma kriterlerini karşılayıp karşılamadığınızı belirlemek için bazı tarama testleri ve işlemleri gerçekleştirilecektir. Bu çalışma ziyareti birkaç saat sürebilir.

Bu tarama süreci ayrıca yaşam kalitesi (QoL) anketlerinin doldurulmasını, ortaya çıkması hâlinde HAE ataklarının raporlanması için günlük olarak doldurulan bir eDiary kullanılmasını ve aşağıdaki gibi temel tıbbi testleri de içerecektir:

Yaşamsal bulguların ölçümü (tansiyon, solunum hızı, kalp atım hızı ve vücut sıcaklığı)
Elektrokardiyogram (EKG) kalp testi
Kan ve idrar örneği alınması
Yaşam kaliteniz, mevcut HAE semptomlarınız, yakın zamanda aldığınız veya hâlen almakta olduğunuz ilaçlar ve tıbbi geçmişiniz hakkında sorular

Ayrıca çalışma süresince HAE ataklarını takip etmek için kullanılacak olan çalışma uygulamasını ve eDiary’yi nasıl kullanacağınızı da öğreneceksiniz. Araştırma doktorunuz ve çalışma ekibiniz, bunu nasıl kullanacağınızı tarama ziyaretiniz sırasında size öğretecektir.

Çalışma ve takipler (25 hafta)

Şartları karşılar ve çalışmaya katılırsanız rastgele üç gruptan birine atanacaksınız:

Daha yüksek dozda (300 mg) ADX-324 alanlar
Daha düşük dozda (240 mg) ADX-324 alanlar
Plasebo (tuzlu su çözeltisi) alanlar

Çalışma boyunca size grubunuz için belirlenen enjeksiyon uygulanacaktır. Hangi gruba atandığınızı bilmeyeceksiniz. Doz planlamanıza bağlı olarak bu dönemde yalnızca bir araştırma ilacı dozu almanız gerekebilir.

Hangi grupta olursanız olun, araştırma süresi boyunca size tam destek sunacağız. Araştırma doktorları; fiziksel değerlendirmeler, anketler ve takiplerle sizi süreç boyunca çalışma merkezinde takip edecek ve nasıl hissettiğinizi gözlemleyecektir.

Bu değerlendirmeler şunları içerebilir:

Fizik muayene
Yaşamsal bulguların ölçümü (tansiyon, solunum hızı, kalp atım hızı ve vücut sıcaklığı)
Kan ve idrar örneği alınması
Vücudunuzun çalışma ilacına nasıl tepki verdiğini görmek için ek kan testleri
EKG kalp testi
HAE atakları yaşamanız durumunda ataklarınızın sıklığını ve şiddetini kontrol etmek için HAE atak değerlendirmesi
Yaşadığınız veya yaşamadığınız semptomlar, yaşam kaliteniz ve kullandığınız ilaçlar hakkında anketler

Çalışma sürecinde, katılmayı seçen katılımcılar, araştırma doktorunuzun onayıyla evde hemşireler tarafından ziyaret edilerek değerlendirilme seçeneğini de tercih edebilirler. Katılımcıların çalışma süresince (tarama dönemi dâhil) HAE atakları için almış oldukları ihtiyaca bağlı, kurtarıcı ilaçlar, kayıtlı oldukları süre boyunca (düzenleyici makamlar tarafından izin verilmesi hâlinde) geri ödenebilir.

İsteğe bağlı uzatma çalışması (3 yıla kadar)

Çalışmayı tamamladığınızda, tüm katılımcıların araştırma ilacı ADX-324’ü alacağı ADX-324-302 adlı uzatma çalışmasına katılmaya hak kazanırsınız. Bu, birincil çalışmada plasebo aldıysanız artık bir ADX-324 tedavi grubuna atanacağınız ve hâlihazırda ADX-324 tedavisi görenlerin ise daha öncekiyle aynı doza devam edeceği anlamına gelir. Tüm katılımcılar ADX-324’ü bedelsiz olarak alacaktır. Birincil çalışmaya katılımınızı erken sonlandırmanız durumunda, uzatma çalışmasına katılım için uygun olmayacaksınız.

İsteğe bağlı uzatma çalışması olan ve STOP-HAE Uzatma Çalışması olarak da anılan ADX-324-302’ye katılmaya karar verirseniz 3 yıla kadar ek bir süre boyunca araştırma ilacı ADX-324’ü alacaksınız. Uzatma çalışması boyunca HAE ataklarınızı takip etmeye devam etmek için eDiary kullanılacaktır.

STOP-HAE klinik araştırmasına katılın

FAQs

STOP-HAE çalışmasına neden katılmalıyım?

STOP-HAE, yetişkinlerde (18 yaş ve üzeri) tip I ve tip II HAE’yi yönetmenin potansiyel yeni yollarını bulmayı amaçlayan bir klinik araştırma çalışmasıdır.

Sonuç olarak, çalışmaya katılıp katılmayacağınıza siz karar vereceksiniz. Katılmanız durumunda HAE tedavisinde ilerleme kaydedilmesinde önemli bir rol oynayabilirsiniz.

Herhangi bir risk var mı?

Her klinik çalışmada olduğu gibi bu çalışmanın da bazı olası riskleri vardır. Siz çalışmaya katılmayı kabul etmeden önce doktorunuz, bu risklerin neler olduğu konusunda sizi bilgilendirecektir. Çalışma süresince sağlığınızı yakından takip edecek araştırma ekibinizin bakımı altında olacaksınız.

Kurtarıcı ilaçlarımı almaya devam edebilir miyim?

Evet. Bir atak geçirmeniz durumunda, ihtiyaca bağlı, kurtarıcı ilacınızı alabileceksiniz. Sizden sadece çalışmaya katıldığınız süre boyunca geçirdiğiniz tüm HAE ataklarını ve bu ataklar için aldığınız ilaçları eDiary uygulamasına kaydetmenizi isteyeceğiz.

Herhangi bir maliyeti var mı?

Hayır. Çalışmayla ilgili tüm işlemler ve araştırma ilacı katılımcılara ücretsiz olarak sağlanacaktır. Normal sağlık giderlerinize ilişkin masraflar size ait olacaktır.

Hastaların kendileri tarafından karşılanan seyahat ve yemek gibi giderler, ülke yönetmelikleri ve yerel yönetmelikler uyarınca karşılanabilir. Daha fazla bilgi için lütfen çalışma doktorunuzla konuşun.

Çalışma ne kadar sürecek?

İlk çalışma olan STOP-HAE’nin tamamlanması yaklaşık 7-8 ay sürecektir. Bu çalışma tamamlandığında, 3 yıla kadar sürebilecek olan isteğe bağlı bir uzatma çalışmasına katılmaya hak kazanabilirsiniz.