Une nouvelle étude examinant la réalité de l’AOH

Si vous vivez avec un angiœdème héréditaire (AOH), vous connaissez sans doute l’impact que cette maladie peut avoir sur votre vie quotidienne. Des crises de gonflement soudaines à l’incertitude quant à la prochaine crise, ses défis imprévisibles peuvent vous donner l’impression de perdre le contrôle.

L’ essai clinique ciblage par siRNA de la prékallicréine pour l’angiœdème héréditaire (STOP-HAE) vise à découvrir de nouvelles options thérapeutiques. Il explore un médicament expérimental appelé ADX-324 – un petit ARN interférent (ou siRNA) qui empêche les cellules de l’organisme de produire une protéine appelée prékallicréine (PKK), qui joue un rôle essentiel dans les crises d’AOH. Par conséquent, l’ADX-324 peut aider à prévenir le déclenchement des crises d’AOH et pourrait rendre celles qui se déclenchent moins fréquentes et moins graves. Comme il peut être administré tous les trois ou six mois, l’ADX-324 peut vous permettre d’espacer davantage les traitements et de réduire la fréquence et la gravité des crises d’AOH.

En explorant ce qui est possible dans la gestion à long terme de l’AOH, nous explorons des possibilités pour vous donner, à vous et à d’autres comme vous, la chance d’aller enfin de l’avant.

Qu’est-ce que l’étude STOP-HAE?

STOP-HAE est une étude clinique qui vise à trouver de nouvelles façons de gérer l’AOH. Elle explore comment le médicament expérimental, l’ADX-324, peut aider à prévenir les crises avant qu’elles ne surviennent et elle évalue la possibilité de l’ADX-324 à réduire leur fréquence et leur gravité lorsqu’elles surviennent.

Cette étude aide les chercheurs à évaluer la sécurité et l’efficacité de l’ADX-324, ainsi que son impact sur la qualité de vie des participants. En participant à cette étude clinique, vous pourriez en savoir plus sur la gestion de vos symptômes d’AOH et aider d’autres personnes comme vous à commencer leur propre parcours également.

Qu’est-ce que l’ADX-324?

L’ADX-324 est un siRNA qui cible la prékallicréine (PKK) – une protéine qui joue un rôle fondamental dans les crises d’AOH. L’ADX-324 empêche les cellules de l’organisme de produire cette protéine, ce qui peut aider à prévenir une crise avant qu’elle ne commence et pourrait rendre celles qui commencent moins fréquentes et moins graves. Il est important de noter que l’ADX-324 n’est pas une thérapie génique et ne modifie pas l’ADN d’une personne.

Qu’est-ce qui rend l’ADX-324 et l’étude STOP-HAE uniques?

Les traitements actuels contre l’AOH sont généralement pris fréquemment, soit sous forme de comprimé au quotidien, soit sous forme d’injection toutes les 1 à 2 semaines. Au fil du temps, cela peut sembler contraignant pour une personne et peut être dangereux en cas de traitement oublié ou manqué.

L’ADX-324 est disponible sous forme d’injection sous-cutanée, ce qui signifie qu’il est injecté sous la peau. Il est administré tous les 3 ou 6 mois, ce qui pourrait contribuer à simplifier la gestion de l’AOH en nécessitant moins de doses par rapport aux traitements actuels.

Puis-je participer?

Pour pouvoir participer à l’étude clinique STOP-HAE, vous devez :

avoir au moins 18 ans;
avoir un diagnostic d’AOH de type I ou II réalisé par un médecin;
être prêt(e) à arrêter tout médicament préventif à long terme utilisé pour prévenir les crises;
avoir accès à au moins un traitement aigu qui s’est déjà avéré efficace pour vous;
n’avoir aucun antécédent médical significatif qui pourrait interférer avec l’étude (par exemple, hypertension, diabète ou maladie cardiovasculaire);
être capable de fournir un consentement éclairé écrit et être disposé(e) à se conformer à toutes les procédures requises par l’étude pendant toute la durée de l’étude (comme remplir un eDiary quotidien) ;
avoir un téléphone portable pour vous inscrire et configurer votre compte eDiary (une fois inscrit, vous pouvez effectuer vos mises à jour quotidiennes de l’eDiary en utilisant votre ordinateur ou votre tablette). Si vous ne pouvez pas mettre à jour l’eDiary régulièrement, cela peut affecter votre capacité à rester dans l’essai.

Veuillez noter qu’il ne s’agit pas d’une liste exhaustive des exigences. Votre médecin évaluera avec vous votre admissibilité. Votre médecin d’étude pourra répondre à toutes vos questions et sera là pour vous accompagner tout au long de la période de sélection, de traitement et de fin d’étude.

À quoi s’attendre :

Sélection : de 4 à 8 semaines

Avant de commencer tout test ou toute procédure, on vous remettra un formulaire de consentement pour l’étude principale, ADX-324-301. Vous disposerez de temps suffisant pour le consulter, poser des questions à votre médecin et discuter avec votre famille, si nécessaire. Si vous décidez de participer, on vous demandera de signer le formulaire de consentement.

Nos médecins de l’essai vous poseront ensuite quelques questions et effectueront une évaluation complète pour déterminer si vous répondez à toutes les exigences de l’étude et êtes admissible à la participation à l’étude. Une fois que vous avez donné votre consentement et que vos questions ont reçu une réponse, vous pouvez commencer à participer à l’étude.

Avant d’effectuer toute analyse ou procédure liée à l’étude, on vous posera quelques questions sur les médicaments préventifs à long terme contre les AOH. Vos réponses aideront le médecin de l’étude à déterminer si une « période de sevrage » (le temps nécessaire pour réduire progressivement le médicament et finalement l’arrêter totalement) est nécessaire et combien de temps elle devrait durer. On vous demandera également de lire et de signer un document de consentement. Pendant la période de sevrage, on vous posera des questions sur les crises d’AOH survenues lors de cette période.

Une fois la période de sevrage terminée (le cas échéant), vous aurez une visite de sélection. Lors de cette visite, le médecin de l’étude vous posera quelques questions et procédera à certains tests et procédures de sélection afin de déterminer si vous remplissez les conditions requises pour participer à cette étude. Cette visite peut durer plusieurs heures.

Cette période de sélection comprendra également le remplissage de questionnaires sur la qualité de vie (QdV), l’utilisation d’un eDiary quotidien pour signaler les crises d’AOH, si celles-ci surviennent, et des tests médicaux de base, tels que:

mesure des signes vitaux (pression artérielle, fréquence respiratoire, fréquence cardiaque et température)
électrocardiographie (ECG)
prise de sang et échantillon d’urine
questions sur votre QdV, vos symptômes actuels d’AOH, les médicaments que vous avez pris récemment ou que vous prenez actuellement et vos antécédents médicaux

Vous apprendrez également à utiliser l’application de l’étude et l’eDiary qui seront utilisés pour suivre les crises d’AOH pendant toute la durée de l’étude. Votre médecin de l’essai et votre équipe de l’étude vous apprendront comment utiliser ces outils lors de votre visite de sélection.

Étude et suivis – 25 semaines

Si vous êtes admissible à la participation à l’étude, vous serez affecté(e) au hasard à l’un des trois groupes suivants :

ceux qui prennent de l’ADX-324 à une dose plus élevée (300 mg)
ceux qui prennent de l’ADX-324 à une dose plus faible (240 mg)
ceux qui prennent un placebo (solution de sérum physiologique)

Au cours de l’étude, vous recevrez l’injection adaptée à votre groupe. Vous ne saurez pas à quel groupe vous êtes affecté(e). Selon votre schéma posologique, vous pourriez n’avoir à recevoir qu’une seule dose du médicament à l’étude au cours de cette période.

Quel que soit le groupe auquel vous appartenez, vous bénéficierez de notre soutien total pendant la durée de l’essai. Les médecins de l’essai vous surveilleront tout au long du processus avec des rendez-vous réguliers au centre ou au bureau, des évaluations physiques, des questionnaires et des suivis pour voir comment vous vous sentez.

Ces évaluations peuvent inclure :

examen physique
mesure des signes vitaux (pression artérielle, fréquence respiratoire, fréquence cardiaque et température)
prise de sang et échantillon d’urine
des analyses sanguines supplémentaires pour voir comment votre organisme réagit au médicament à l’étude
électrocardiographie
évaluation des crises d’AOH pour vérifier la fréquence et la gravité de vos crises si vous subissez des crises d’AOH
questionnaires sur les symptômes que vous pourriez ressentir ou non, sur votre qualité de vie et sur les médicaments que vous prenez

Pendant la période de l’étude, les participants qui choisissent de prendre part à l’étude peuvent également choisir de bénéficier de visites du personnel infirmier à domicile si le médecin de l’essai donne son accord. Les médicaments de secours pris à la demande pour les crises d’AOH par les participants pendant l’étude (y compris la période de sélection) peuvent être remboursés (si les autorités de réglementation l’autorisent) pendant leur inscription.

Étude de prolongation facultative – jusqu’à 3 ans

Une fois l’étude terminée, vous êtes admissible à la participation à une étude de prolongation, l’ADX-324-302, où tous les participants recevront le médicament expérimental, l’ADX-324. Cela signifie que si vous étiez sous placebo, vous seriez désormais affecté(e) à un groupe de traitement ADX-324, tandis que ceux qui étaient déjà sous traitement continueraient à recevoir la même dose qu’auparavant. Tous les participants recevront l’ADX-324 sans frais. Si vous mettez fin à votre participation à l’étude principale de manière prématurée, vous ne serez pas admissible à la participation à l’étude de prolongation.

Si vous décidez de participer à l’étude de prolongation facultative, ADX-324-302, également connue sous le nom d’étude de prolongation STOP-HAE, vous recevrez le médicament expérimental, ADX-324, pendant une période supplémentaire pouvant aller jusqu’à 3 ans. L’eDiary sera utilisé pour continuer à suivre vos crises d’AOH tout au long de l’étude de prolongation.

Participez à l’essai clinique STOP-HAE

FAQs

Pourquoi devrais-je participer à l’étude STOP-HAE?

STOP-HAE est une étude de recherche clinique visant potentiellement à trouver de nouvelles façons de gérer l’AOH de type I et II chez les adultes (18 ans et plus).

En fin de compte, c’est à vous de décider si vous souhaitez y participer. Mais si vous participez, vous contribuerez de manière décisive à faire progresser le traitement de l’AOH et à potentiellement améliorer la vie d’autres personnes comme vous.

Y a-t-il des risques?

Comme pour toutes les études cliniques, il existe des risques potentiels. Votre médecin vous informera de ces critères avant que vous ne donniez votre consentement à la participation à l’étude. Vous bénéficierez des soins de votre équipe de recherche qui surveillera de près votre santé tout au long de la durée de l’étude.

Puis-je continuer à prendre mon médicament de secours?

Oui. Vous pourrez prendre votre médicament de secours à la demande si vous subissez une crise. Nous vous demanderons simplement de documenter toutes les crises d’AOH dans l’eDiary et les médicaments que vous prenez pour ces crises pendant votre période d’étude.

Y a-t-il des frais?

Non. Les participants bénéficieront gratuitement de toutes les procédures liées à l’étude et du médicament expérimental. Vous serez responsable de vos frais de soins de santé habituels.

Les frais engagés par les patients pour leur participation à l’étude, notamment les frais de déplacement et d’hébergement, peuvent être pris en charge conformément aux réglementations locales et nationales. Veuillez consulter votre médecin pour obtenir de plus amples renseignements.

Combien de temps l’étude durera-t-elle?

L’étude initiale, STOP-HAE, durera environ 7 à 8 mois. Une fois l’étude terminée, vous pourrez être admissible à la participation à une étude de prolongation facultative qui pourrait durer jusqu’à 3 ans.