Weź udział w badaniu klinicznym STOP-HAE
STOP-HAE mast image

W nowym badaniu oceniamy na czym tak naprawdę polega HAE

Jeśli cierpisz na dziedziczny obrzęk naczynioruchowy (HAE), zapewne wiesz, jaki wpływ może mieć ta choroba na codzienne życie. Od nagłych, napadów opuchlizny po niepewność, kiedy nastąpi następny. Te nieprzewidywalne wyzwania mogą sprawiać, że możesz odczuwać utratę kontroli.

Badanie kliniczne dotyczące siRNA ukierunkowanego na prekalikreinę w leczeniu dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (STOP-HAE) ma na celu opracowanie dodatkowych opcji leczenia. W badaniu tym oceniany jest eksperymentalny lek o nazwie ADX-324 – mały interferujący RNA (siRNA), który blokuje komórki organizmu przed produkcją białka zwanego prekalikreina (PKK), odgrywającego kluczową rolę w napadach HAE. W związku z tym ADX-324 może pomóc zapobiec powstawaniu napadów HAE, a w przypadku ich rozpoczęcia sprawić, że będą występować rzadziej i z mniejszym nasileniem. ADX-324 może być podawany co trzy lub sześć miesięcy, dlatego może wydłużyć okresy między zastosowaniem leczenia i zmniejszyć zarówno liczbę napadów HAE jaki i zredukować ich nasilenie.

Badając możliwości długotrwałego leczenia HAE, szukamy opcji, które dadzą uczestnikom i innym osobom cierpiącym na tę chorobę szansę na rozwój.

Czym jest badanie STOP-HAE?

STOP-HAE to badanie kliniczne mające na celu znalezienie nowych sposobów leczenia dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego. W ramach badania oceniane jest w jaki sposób eksperymentalny lek ADX-324 może pomóc w zapobieganiu napadom i ocenić, czy ADX-324 może zmniejszyć ich częstotliwość i nasilenie w przypadku ich wystąpienia.

Badanie pomaga naukowcom ocenić bezpieczeństwo i skuteczność ADX-324, a także jego wpływ na jakość życia uczestników. Biorąc udział w tym badaniu klinicznym, możesz dowiedzieć się więcej o kontrolowaniu objawów HAE i pomóc innym osobom z tą chorobą również rozpocząć ich własną drogę.

Co to jest ADX-324?

ADX-324 to cząsteczka RNA (siRNA) ukierunkowana na prekalikreinę (PKK), czyli białko odgrywające kluczową rolę w napadach HAE. ADX-324 blokuje produkcję tego białka przez komórki organizmu, co może pomóc zapobiec napadom zanim się rozpoczną, a także sprawić, że napady, które wystąpią będą występować rzadziej i z mniejszym nasileniem. Należy pamiętać, że ADX-324 nie jest terapią genową i nie zmienia DNA człowieka.

Co sprawia, że ADX-324 i badanie STOP-HAE są wyjątkowe?

Obecnie stosowane metody leczenia HAE polegają na częstym przyjmowaniu leku – albo raz dziennie w postaci tabletki lub od 1 do 2 tygodni w formie zastrzyku. Z czasem może to być uciążliwe, a nawet niebezpieczne, jeśli chory zapomni przyjąć lek lub pominie dawkę.

ADX-324 podaje się w postaci wstrzyknięcia podskórnego, co oznacza, że wstrzykuje się go pod skórę. Podawany jest co 3 lub 6 miesięcy, co potencjalnie ułatwia leczenie HAE, ponieważ wymaga mniejszej liczby dawek w porównaniu z obecnie stosowanymi metodami leczenia.

Czy mogę wziąć udział?

Aby wziąć udział w tym badaniu klinicznym STOP-HAE należy spełnić następujące kryteria:

  • wiek co najmniej 18 lat;
  • rozpoznane przez lekarza HAE (typ I lub typ II);
  • być otwartym na przerwanie dowolnych długoterminowo stosowanych leków zapobiegającym napadom;
  • dostęp do co najmniej jednego leczenia doraźnego, które wcześniej złagodziło objawy;
  • brak istotnych chorób w wywiadzie, które mogłyby zakłócać udział w badaniu (np. nadciśnienie, cukrzyca lub choroba układu krążenia);
  • możliwość udzielenia pisemnej świadomej zgody i wyrażenie chęci do przestrzegania wszystkich procedur wymaganych w ramach badania przez cały okres jego prowadzenia, np. wypełniania codziennie eDiary (dzienniczka elektronicznego)
  • posiadanie telefonu komórkowego, aby zarejestrować i skonfigurować konto w eDiary (po zarejestrowaniu można dokonywać codziennych aktualizacji eDiary przy użyciu komputera lub tabletu). Brak regularnego aktualizowania eDiary, może mieć wpływ na możliwość kontynuowania udziału w badaniu.

Prosimy pamiętać, że nie jest to pełna lista wymagań. Wspólnie z lekarzem zostanie oceniona kwalifikowalność do badania. Lekarz prowadzący badanie będzie mógł odpowiedzieć na wszelkie pytania i będzie do dyspozycji przez cały okres badań przesiewowych, leczenia i zakończenia badania.

Czego należy się spodziewać:

Okres przesiewowy – 4 do 8 tygodni

Zanim rozpoczniemy jakiekolwiek testy lub procedury, uczestnikowi zostanie wręczony formularz zgody na udział w badaniu głównym ADX-324-301. Będzie miał czas na zapoznanie się z jego treścią, zadanie swojemu lekarzowi pytań i w razie potrzeby omówienie kwestii udziału w badaniu ze swoimi najbliższymi. Jeśli zdecyduje się wziąć udział w badaniu, zostanie poproszony o podpisanie formularza zgody. Nasi lekarze prowadzący badanie kliniczne zadadzą kilka pytań i przeprowadzą pełną ocenę, aby ustalić, czy spełniasz wszystkie wymagania badania i czy kwalifikujesz się do wzięcia udziału. Po wyrażeniu zgody i otrzymaniu odpowiedzi na pytania możesz rozpocząć udział w badaniu.

Nos médecins de l’essai vous poseront ensuite quelques questions et effectueront une évaluation complète pour déterminer si vous répondez à toutes les exigences de l’étude et êtes admissible à la participation à l’étude. Une fois que vous avez donné votre consentement et que vos questions ont reçu une réponse, vous pouvez commencer à participer à l’étude.

Avant d’effectuer toute analyse ou procédure liée à l’étude, on vous posera quelques questions sur les médicaments préventifs à long terme contre les AOH. Vos réponses aideront le médecin de l’étude à déterminer si une « période de sevrage » (le temps nécessaire pour réduire progressivement le médicament et finalement l’arrêter totalement) est nécessaire et combien de temps elle devrait durer. On vous demandera également de lire et de signer un document de consentement. Pendant la période de sevrage, on vous posera des questions sur les crises d’AOH survenues lors de cette période.

Une fois la période de sevrage terminée (le cas échéant), vous aurez une visite de sélection. Lors de cette visite, le médecin de l’étude vous posera quelques questions et procédera à certains tests et procédures de sélection afin de déterminer si vous remplissez les conditions requises pour participer à cette étude. Cette visite peut durer plusieurs heures.

Ten okres badań przesiewowych będzie również obejmował wypełnianie kwestionariuszy dotyczących jakości życia (QoL), codziennego korzystania z eDiary w celu zgłaszania napadów HAE, jeśli wystąpią, oraz podstawowe badania medyczne, takie jak:

  • pomiar parametrów życiowych (ciśnienie krwi, częstość oddechów, tętno i temperatura ciała);
  • badanie elektrokardiograficzne (EKG) serca;
  • ranie próbek krwi i moczu;
  • pytania dotyczące jakości życia, aktualnie występujących objawów HAE, dowolnych ostatnio lub obecnie przyjmowanych leków oraz wywiadu medycznego.

Uczestnik dowie się również, jak korzystać z aplikacji badania oraz eDiary, które będą wykorzystywane do śledzenia napadów HAE przez cały okres trwania badania. Lekarz prowadzący badanie oraz zespół badania wyjaśnią, jak z niego korzystać, podczas wizyty przesiewowej.

Badanie i wizyty kontrolne – 25 tygodni

W przypadku kwalifikacji do wzięcia udziału w badaniu, uczestnik zostanie losowo przydzielony do jednej z trzech grup:

  • grupy przyjmującej ADX-324 w większej dawce (300 mg);
  • grupy przyjmujące ADX-324 w mniejszej dawce (240 mg);
  • grupy przyjmujące placebo (roztwór soli fizjologicznej).

W trakcie badania uczestnik otrzyma odpowiednią dla swojej grupy dawkę wstrzyknięcia. Uczestnik nie będzie wiedział do jakiej grupy został przydzielony. W zależności od harmonogramu dawkowania możliwe, że w tym okresie uczestnik otrzyma tylko jedną dawkę badanego leku.

Niezależnie od tego, do której grupy zostanie przydzielony możesz liczyć na nasze pełne wsparcie przez cały okres prowadzenia badania. Lekarze prowadzący badanie będą monitorować stan zdrowia uczestnika przez cały czas trwania badania, organizując regularne wizyty w ośrodku lub gabinecie lekarskim, przeprowadzając oceny fizyczne, kwestionariusze i wizyty kontrolne, aby dowiedzieć się, jak czuje się pacjent.

Oceny te mogą obejmować:

  • badanie lekarskie;
  • pomiar parametrów życiowych (ciśnienie krwi, częstość oddechów, tętno i temperatura ciała);
  • pobranie próbek krwi i moczu;
  • dodatkowe badania krwi, aby sprawdzić, jak organizm reaguje na badany lek;
  • badanie elektrokardiograficzne (EKG) serca;
  • ocena napadów HAE w celu sprawdzenia ich częstotliwości i nasilenia, w przypadku występowania napadów HAE;
  • kwestionariusze dotyczące objawów, które mogą występować lub nie, jakości życia oraz przyjmowanych leków.

W trakcie badania uczestnicy, którzy zdecydują się wziąć udział w badaniu, mogą również wyrazić zgodę na wizyty pielęgniarskie w domu, jeśli lekarz prowadzący badanie wyrazi na to zgodę. Leki doraźne i ratunkowe przyjmowane przez uczestników w trakcie napadów HAE podczas prowadzenia badania (w tym w okresie przesiewowym) mogą podlegać refundacji (jeśli zezwalają na to organy regulacyjne) podczas włączenia do badania.

Opcjonalne badanie kontynuacyjne – do 3 lat

Po ukończeniu badania uczestnik będzie mógł wziąć udział w badaniu kontynuacyjnym ADX-324-302, w którym wszyscy uczestnicy będą otrzymywać eksperymentalny lek ADX-324. Oznacza to, że jeśli uczestnik otrzymywał placebo, zostanie przydzielony do grupy leczenia przyjmującej ADX-324, natomiast uczestnicy, którzy już przyjmują to leczenie, nadal będą otrzymywać tą samą dawkę co poprzednio. Lek ADX-324 będzie podawany wszystkim uczestnikom nieodpłatnie. W przypadku przedwczesnego zakończenia udziału w badaniu głównym uczestnik nie będzie mógł wziąć udziału w badaniu kontynuacyjnym.

Jeżeli uczestnik zdecyduje się na udział w opcjonalnym badaniu kontynuacyjnym ADX-324-302, określanym również jako badanie kontynuacyjne STOP-HAE, uczestnik będzie otrzymywać eksperymentalny lek ADX-324 przez okres do 3 dodatkowych lat. eDiary będzie wykorzystywany do śledzenia napadów HAE u uczestnika przez cały okres trwania badania kontynuacyjnego.

Weź udział w badaniu klinicznym STOP-HAE

FAQs

Dlaczego warto wziąć udział w STOP-HAE?

STOP-HAE to kliniczne badanie naukowe mające na celu potencjalne znalezienie nowych metod leczenia HAE typu I i II u osób dorosłych (w wieku powyżej 18 lat).

Ostatecznie to uczestnik podejmuje decyzję, czy chce wziąć udział w badaniu. W przypadku podjęcia decyzji o udziale, udział uczestnika będzie miał ogromne znaczenie w dokonaniu postępu w leczeniu HAE i potencjalnej poprawy jakości życia innych osób, z tą chorobą.

Czy istnieją jakieś zagrożenia?

Udział w każdym badaniu klinicznym wiąże się z ewentualnymi zagrożeniami. Lekarz poinformuje o zagrożeniach, zanim uczestnik wyrazi zgodę na udział w badaniu. Uczestnik będzie pod opieką zespołu badania, który będzie uważnie monitorował jego stan zdrowia przez cały okres trwania badania.

Czy mogę nadal przyjmować leki doraźne?

Tak. W razie wystąpienia napadu uczestnik będzie mógł przyjąć leki doraźne. Poprosimy jedynie o dokumentowanie wszystkich napadów HAE w eDiary i leków przyjmowanych w związku z tymi napadami w okresie trwania badania.

Czy związane są z tym jakieś koszty?

Nie. Wszystkie procedury związane z badaniem oraz eksperymentalny lek uczestnicy otrzymają bezpłatnie. Uczestnik poniesie koszty związane ze standardową opieką medyczną.

Wydatki ponoszone przez uczestnika w związku z uczestnictwem w badaniu, takie jak koszty podróży i zakwaterowania, mogą zostać pokryte zgodnie z krajowymi i lokalnymi regulacjami prawnymi. Szczegółowe informacje na ten temat można uzyskać od swojego lekarza.

Jak długo potrwa udział w badaniu?

Ukończenie wstępnego badania STOP-HAE potrwa około 7–8 miesięcy. Po ukończeniu badania uczestnik może zostać zakwalifikowany do udziału w opcjonalnym badaniu kontynuacyjnym, które może potrwać do 3 lat.

Weź udział w badaniu klinicznym STOP-HAE