Zúčastněte se klinického hodnocení STOP-HAE
STOP-HAE mast image

Nová studie zkoumající realitu HAE

Pokud žijete s hereditárním angioedémem (HAE), možná víte, jaký dopad může mít na každodenní život. Od náhlých záchvatů s otoky až po to, že nikdy nevíte, kdy přijde další – nepředvídatelné výzvy ve Vás mohou vyvolat pocit, že nad sebou ztrácíte kontrolu.

Klinické hodnocení působení siRNA na prekallikrein u hereditárního angioedému (STOP-HAE) je tu proto, aby pomohlo objevit další možnosti léčby. Zkoumá hodnocený léčivý přípravek ADX-324 – malou interferující RNA (siRNA), která blokuje buňky v těle při produkci proteinu zvaného prekallikrein (PKK), který hraje klíčovou roli při záchvatech HAE. Přípravek ADX-324 proto může pomoci zabránit vzniku záchvatů HAE a může snížit četnost a závažnost těch, které se objeví. Vzhledem k tomu, že se může podávat každé tři měsíce nebo každých šest měsíců, má přípravek ADX-324 potenciál nabídnout Vám delší dobu mezi léčbami a méně závažných záchvatů HAE.

Zkoumáme možnosti dlouhodobé léčby HAE, abychom Vám a dalším lidem, jako jste Vy, dali šanci konečně se posunout vpřed.

Co je STOP-HAE?

STOP-HAE je klinické hodnocení, jehož cílem je najít nové způsoby léčby HAE. Zjišťuje, jak může hodnocený léčivý přípravek ADX-324 pomoci předcházet záchvatům ještě předtím, než k nim dojde, a vyhodnotit, zda přípravek ADX-324 může snížit jejich četnost a závažnost, když k nim dojde.

Toto klinické hodnocení pomáhá vědcům vyhodnotit bezpečnost a účinnost přípravku ADX-324 a také to, do jaké míry ovlivňuje kvalitu života účastníků. Účastí v tomto klinickém hodnocení se můžete dozvědět více o zvládání příznaků HAE a pomoci ostatním, kteří se na tuto cestu také vydají.

Co je přípravek ADX-324?

Přípravek ADX-324 je siRNA, která působí na prekallikrein (PKK) – protein, který hraje klíčovou roli při záchvatech HAE. Přípravek ADX-324 blokuje tvorbu tohoto proteinu buňkami v těle, což může pomoci zabránit záchvatu ještě před jeho začátkem a může snížit četnost a závažnost záchvatů, které již začnou. Je důležité poznamenat, že přípravek ADX-324 není genová terapie a nemění DNA člověka.

V čem jsou přípravek ADX-324 a klinické hodnocení STOP-HAE jedinečné?

Současná léčba HAE se obvykle užívá často, a to buď ve formě každodenně podávaných tablet, nebo injekcí každé 1 až 2 týdny. Časem to může být pro člověka zatěžující a může to být nebezpečné, pokud na léčbu zapomene nebo ji vynechá.

Přípravek ADX-324 se podává ve formě subkutánní injekce, což znamená, že se aplikuje pod kůži. Podává se každých 3 nebo 6 měsíců a potenciálně pomáhá zjednodušit léčbu HAE tím, že vyžaduje méně dávek ve srovnání se současnou léčbou.

Mohu se zúčastnit?

Chcete-li se zúčastnit klinického hodnocení STOP-HAE, musíte:

  • Být ve věku nejméně 18 let
  • Mít lékařem diagnostikovaný HAE typu I nebo typu II
  • Být ochotni vysadit všechny dlouhodobé preventivní léčivé přípravky používané k prevenci záchvatů
  • Mít přístup alespoň k jedné akutní léčbě, která Vám již dříve pomohla
  • Být bez závažných zdravotních potíží v anamnéze, které by mohly ovlivnit průběh klinického hodnocení (např. hypertenze, cukrovka nebo kardiovaskulární onemocnění)
  • Být schopni poskytnout písemný informovaný souhlas a být ochotni po dobu trvání tohoto klinického hodnocení dodržovat všechny postupy vyžadované v rámci klinického hodnocení (např. vyplňovat každodenní eDiary)
  • Mít mobilní telefon pro registraci a nastavení účtu eDiary (po registraci můžete provádět denní aktualizace eDiary pomocí počítače nebo tabletu). Pokud nebudete moci pravidelně aktualizovat eDiary, může to mít vliv na Vaši schopnost zůstat v klinickém hodnocení.

Upozorňujeme, že se nejedná o úplný seznam požadavků. Váš lékař s Vámi posoudí, zda splňujete podmínky pro zařazení. Váš zkoušející lékař Vám zodpoví veškeré dotazy a bude Vám nápomocen po celou dobu screeningu, léčby i po ukončení klinického hodnocení.

Co můžete očekávat:

Screening – 4 až 8 týdnů

Před zahájením jakýchkoli testů nebo postupů obdržíte formulář souhlasu s primárním klinickým hodnocením ADX-324-301. Dostanete čas na prostudování formuláře, položení otázek lékaři a případnou diskusi s rodinnými příslušníky. Pokud se rozhodnete pro účast, budete požádáni o podepsání formuláře souhlasu. Naši zkoušející lékaři Vám poté položí několik otázek a provedou kompletní hodnocení, aby zjistili, zda splňujete všechny požadavky klinického hodnocení a zda jste způsobilí k účasti. Po udělení souhlasu a zodpovězení Vašich otázek se můžete začít účastnit tohoto klinického hodnocení.

Toto screeningové období bude také zahrnovat vyplnění dotazníků týkajících se kvality života (QoL), používání každodenního eDiary pro hlášení záchvatů HAE, pokud se vyskytnou, a základní lékařské vyšetření, jako např.:

  • Měření základních životních funkcí (krevního tlaku, respirační frekvence, srdeční frekvence a teploty)
  • Elektrokardiogram (EKG) vyšetření srdce
  • Odběr vzorků krve a moči
  • Otázky týkající se kvality života, aktuálních příznaků HAE, jakýchkoli léků, které jste v nedávné době užívali nebo v současné době užíváte, a anamnézy.

Dozvíte se také, jak používat aplikaci klinického hodnocení a eDiary, které budou sloužit ke sledování záchvatů HAE po celou dobu trvání klinického hodnocení. Váš zkoušející lékař a tým klinického hodnocení Vás během screeningové návštěvy naučí, jak je používat.

Klinické hodnocení a následná sledování – 25 týdnů

Pokud splňujete podmínky pro účast, budete náhodně zařazeni do jedné ze tří skupin.

  • Osoby užívající přípravek ADX-324 ve vyšší dávce (300 mg)
  • Osoby užívající přípravek ADX-324 v nižší dávce (240 mg)
  • Osoby užívající placebo (fyziologický roztok)

Během klinického hodnocení Vám bude podána injekce odpovídající Vaší skupině. Nebudete vědět, do které skupiny jste zařazeni. V závislosti na harmonogramu dávkování můžete v tomto období obdržet pouze jednu dávku hodnoceného léčivého přípravku.

Bez ohledu na to, do které skupiny budete patřit, budete mít během trvání klinického hodnocení naši plnou podporu. Zkoušející lékaři Vás budou po celou dobu sledovat na pravidelných návštěvách na pracovišti klinického hodnocení nebo v ordinaci, budou provádět fyzikální vyšetření, vyplňovat dotazníky a provádět kontrolní vyšetření, aby zjistili, jak se cítíte.

Součástí těchto vyšetření mohou být:

  • Fyzikální vyšetření
  • Měření základních životních funkcí (krevního tlaku, respirační frekvence, srdeční frekvence a teploty)
  • Odběr vzorků krve a moči
  • Další krevní testy, aby se zjistilo, jak Vaše tělo reaguje na hodnocený léčivý přípravek
  • EKG vyšetření srdce
  • Vyhodnocení záchvatů HAE pro kontrolu četnosti a závažnosti záchvatů, pokud se u Vás záchvaty HAE vyskytují.
  • Dotazníky o příznacích, které můžete nebo nemusíte pociťovat, o kvalitě života a lécích, které užíváte.

Během klinického hodnocení mohou účastníci, kteří se rozhodnou zúčastnit se tohoto klinického hodnocení, také souhlasit s domácími návštěvami zdravotních sester, pokud s tím bude souhlasit Váš zkoušející lékař. Záchranná léčba pro případ potřeby, kterou účastníci užívají při záchvatech HAE během klinického hodnocení (včetně screeningového období), může být během účasti hrazena (pokud to regulační orgány povolí).

Volitelné prodloužení klinického hodnocení – až 3 roky

Jakmile klinické hodnocení dokončíte, můžete se zúčastnit prodlouženého klinického hodnocení ADX-324-302, v němž budou všichni účastníci dostávat hodnocený léčivý přípravek ADX-324. To znamená, že pokud jste užívali placebo, budete nyní zařazeni do skupiny léčené přípravkem ADX-324, zatímco ti, kteří již léčbu užívali, budou pokračovat ve stejné dávce jako dříve. Všichni účastníci budou dostávat přípravek ADX-324 zdarma. Pokud ukončíte účast v primárním klinickém hodnocení předčasně, nebudete mít nárok na účast v prodlouženém klinickém hodnocení.

Pokud se rozhodnete pro účast ve volitelném prodlouženém klinickém hodnocení ADX-324-302, známém také jako prodloužené klinické hodnocení STOP-HAE, budete dostávat hodnocený léčivý přípravek ADX-324 po dobu až dalších 3 let. eDiary bude sloužit k pokračujícímu sledování Vašich záchvatů HAE po celou dobu prodlouženého klinického hodnocení.

Zúčastněte se klinického hodnocení STOP-HAE

FAQs

Proč bych se měl/a zúčastnit klinického hodnocení STOP-HAE?

STOP-HAE je klinické výzkumné klinické hodnocení, jehož cílem je potenciálně najít nové způsoby léčby HAE typu I a typu II u dospělých (od 18 let).

Je jen na Vás, zda se budete chtít zúčastnit. Pokud tak ale učiníte, stanete se klíčovým účastníkem pokroku v léčbě HAE a potenciálně pomůžete zlepšit životy dalších lidí, jako jste Vy.

Existují nějaká rizika?

Stejně jako u všech klinických hodnocení i zde existují možná rizika. Před udělením souhlasu s účastí v klinickém hodnocení Vás lékař seznámí s jeho obsahem. Budete mít k dispozici péči výzkumného týmu, který bude pečlivě sledovat Váš zdravotní stav po celou dobu trvání klinického hodnocení.>/p>

Mohu pokračovat v užívání záchranné léčby?

Ano. V případě záchvatu budete moci užít svou záchrannou léčbu pro případ potřeby. Pouze Vás požádáme, abyste do eDiary zaznamenávali všechny záchvaty HAE a léky, které na tyto záchvaty užíváte během období klinického hodnocení.

Jsou s tím spojené nějaké náklady?

Ne. Účastníci absolvují všechny postupy a obdrží hodnocený léčivý přípravek v rámci klinického hodnocení bez jakýchkoli osobních nákladů. Náklady na běžnou zdravotní péči si hradíte sami. Finanční výdaje pacientů spojené s účastí v tomto klinickém hodnocení, jako je například cestovné a ubytování, mohou být hrazeny v souladu s předpisy dané země a místními předpisy. Další podrobnosti Vám sdělí Váš ošetřující lékař.

Jak dlouho bude klinické hodnocení trvat?

Úvodní klinické hodnocení STOP-HAE bude trvat přibližně 7–8 měsíců. Po jeho dokončení můžete být způsobilí k účasti ve volitelném prodlouženém klinickém hodnocení, které může trvat až 3 roky.

Zúčastněte se klinického hodnocení STOP-HAE