Participez à l'essai clinique STOP-HAE
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Une nouvelle étude clinique évalue un nouveau médicament pour prévenir les crises d’angio-œdème héréditaire (AOH)

Si vous vivez avec un angiœdème héréditaire (AOH), vous connaissez sans doute l’impact que cette maladie peut avoir sur votre vie quotidienne. Vivre avec l’AOH peut rendre la vie difficile en raison des crises d’AOH qui impactent vos activités quotidiennes.

Si vous vivez avec un angiœdème héréditaire (AOH), vous connaissez sans doute l’impact que cette maladie peut avoir sur votre vie quotidienne. Vivre avec l’AOH peut rendre la vie difficile en raison des crises d’AOH qui impactent vos activités quotidiennes.

Qu’est-ce que l’étude STOP-HAE ?

STOP-HAE est une étude clinique qui vise à trouver de nouvelles façons de gérer l’AOH. Elle explore comment le médicament expérimental, l’ADX-324, pourrait aider à prévenir les crises avant qu’elles ne surviennent et elle évalue si l’ADX-234 pourrait réduire leur fréquence et leur gravité lorsqu’elles surviennent.

Cette étude aide les chercheurs à évaluer la sécurité et l’efficacité de l’ADX-324, ainsi que son impact sur la qualité de vie des participants. Bien qu’il est possible que vous ne retiriez pas de bénéfice direct de cette étude, votre participation pourrait toutefois faire avancer la recherche pour les personnes qui sont affectées par l’angioœdème héréditaire de type I ou de type II.

Qu’est-ce que l’ADX-324 ?

L’ADX-324 est un siRNA qui cible la prékallicréine (PKK) – une protéine qui joue un rôle fondamental dans les crises d’AOH. L’ADX-324 empêche les cellules de l’organisme de produire cette protéine, ce qui pourrait aider à prévenir une crise avant qu’elle ne commence et pourrait rendre celles qui commencent moins fréquentes et moins graves. Il est important de noter que l’ADX-324 n’est pas une thérapie génique et ne modifie pas l’ADN d’une personne.

Qu’est-ce qui rend l’ADX-324 et l’étude STOP-HAE uniques ?

Les traitements actuels contre l’AOH sont généralement pris fréquemment, soit sous forme de comprimé quotidien, soit sous forme d’injection toutes les 1 à 2 semaines. Au fil du temps, cela peut sembler contraignant pour une personne et peut être dangereux en cas de traitement oublié ou manqué.

L’ADX-324 est disponible pour les participants à l’étude clinique sous la forme d’une injection sous-cutanée, ce qui signifie qu’il est injecté sous la peau. Il est administré tous les 3 ou 6 mois, ce qui contribuerait à simplifier la gestion de l’AOH en nécessitant moins de doses par rapport aux traitements actuels.

Puis-je participer ?

Pour pouvoir participer à l’étude clinique STOP-HAE, vous devez :

  • avoir au moins 18 ans ;
  • avoir un diagnostic d’AOH de type I ou II réalisé par un médecin ;
  • être prêt(e) à arrêter tout médicament préventif à long terme utilisé pour prévenir les crises pendant la durée de votre participation à l’étude clinique ;
  • avoir accès à au moins un traitement aigu qui s’est déjà avéré efficace pour vous ;
  • n’avoir aucun antécédent médical significatif qui pourrait interférer avec l’étude (par exemple, hypertension, diabète ou maladie cardiovasculaire) ;
  • être capable de fournir un consentement éclairé écrit et être disposé(e) à se conformer à toutes les procédures requises par l’étude pendant toute la durée de l’étude (comme remplir un journal électronique ou eDiary quotidien, qui est une version électronique d’un registre pour y consigner certaines informations) ;
  • avoir un téléphone portable pour vous inscrire et configurer votre compte eDiary (une fois inscrit[e], vous pouvez effectuer vos mises à jour quotidiennes de l’eDiary en utilisant votre ordinateur ou votre tablette). Si vous ne pouvez pas mettre à jour l’eDiary régulièrement, cela peut affecter votre capacité à rester dans l’étude.

Veuillez noter qu’il ne s’agit pas d’une liste exhaustive des exigences requises. Votre médecin évaluera avec vous si vous remplissez les critères de participation à l’étude clinique. Votre médecin de l’étude pourra répondre à toutes vos questions et sera là pour vous accompagner tout au long de la période de sélection, de traitement et de fin d’étude.

À quoi s’attendre :

Sélection : 4 à 8 semaines

Avant de commencer tout test ou toute procédure, vous recevrez un formulaire de consentement pour l’étude principale, ADX-324-301. Vous aurez du temps pour examiner le formulaire, poser vos questions au médecin, et en discuter avec des membres de votre famille si nécessaire. Si vous décidez de participer, il vous sera demandé de signer le formulaire de consentement. Nos médecins de l’étude vous poseront ensuite quelques questions et effectueront une évaluation complète pour déterminer si vous répondez à toutes les exigences de l’étude et êtes admissible à la participation à l’étude. Une fois que vous avez donné votre consentement et que vos questions ont reçu une réponse, vous pouvez commencer à participer à l’étude.

Avant toute réalisation des tests ou procédures liés à l’étude, quelques questions vous seront posées concernant les médicaments préventifs à long terme pour l’AOH. Vos réponses aideront le médecin de l’étude à déterminer si une « période de sevrage » (le temps nécessaire pour réduire progressivement la dose du médicament et finalement arrêter complètement de le prendre) est nécessaire et, le cas échéant, sa durée. Il vous sera également demandé de lire et de signer un document de consentement. Pendant la période de sevrage, on vous interrogera sur les crises d’AOH qui se sont produites pendant cette période.

Une fois la période de sevrage terminée (le cas échéant), vous passerez une visite de sélection. Lors de cette visite, le médecin de l’étude vous posera quelques questions et procédera à certains tests et procédures de sélection afin de déterminer si vous remplissez les conditions requises pour participer à cette étude. Cette visite pourra prendre plusieurs heures.

Cette période de sélection comprendra également le remplissage de questionnaires sur la qualité de vie (QdV), l’utilisation d’un eDiary quotidien pour signaler les crises d’AOH, si celles-ci surviennent, et des tests médicaux de base, tels que :

  • mesure des signes vitaux (pression artérielle, fréquence respiratoire, fréquence cardiaque et température) ;
  • électrocardiographie (ECG) : des électrodes autocollantes seront placées sur votre poitrine et seront connectées par des fils à une machine qui enregistrera l’activité électrique de votre cœur ;
  • prise de sang et échantillon d’urine ;
  • questions sur votre QdV, vos symptômes actuels d’AOH, les médicaments que vous avez pris récemment ou que vous prenez actuellement et vos antécédents médicaux ;

Vous apprendrez également à utiliser l’application de l’étude et l’eDiary qui serviront à suivre les crises d’AOH pendant toute la durée de l’étude. Votre médecin de l’étude et votre équipe de l’étude vous apprendront comment utiliser ces outils lors de votre visite de sélection.

Étude et suivis – 25 semaines

Si vous êtes admissible à l’étude, vous serez affecté(e) au hasard à l’un des trois groupes suivants :

  • ceux qui prennent de l’ADX-324 à une dose plus élevée (300 mg) recevront uniquement une injection du médicament à l’étude le jour 1 puis une injection de placebo la semaine 13
  • ceux qui prennent de l’ADX-324 à une dose plus faible (240 mg) recevront 2 injections du médicament à l’étude (jour 1 et semaine 13)
  • ceux qui prennent un placebo (solution de sérum physiologique) recevront 2 injections de placebo (jour 1 et semaine 13)

Au cours de l’étude, vous recevrez l’injection adaptée à votre groupe. Vous ne saurez pas à quel groupe vous êtes affecté(e). Un placebo est une substance qui ressemble exactement au médicament à l’étude mais ne contient pas le médicament lui-même. Dans le cas de l’étude STOP-HAE, il s’agit d’une injection de solution saline qui est complètement inoffensive pour l’organisme et n’a aucun effet physique.

Quel que soit le groupe auquel vous appartenez, vous bénéficierez de notre soutien total pendant la durée de l’étude. Les médecins de l’étude vous surveilleront tout au long du processus avec des rendez-vous réguliers au centre ou au cabinet, des évaluations physiques, des questionnaires et des suivis pour voir comment vous vous sentez.

Ces évaluations peuvent inclure :

  • examen clinique ;
  • mesure des signes vitaux (pression artérielle, fréquence respiratoire, fréquence cardiaque et température) ;
  • prise de sang et échantillon d’urine ;
  • des analyses sanguines supplémentaires pour voir comment votre organisme réagit au médicament à l’étude ;
  • électrocardiogramme (ECG) : des électrodes autocollantes seront placées sur votre poitrine et seront connectées par des fils à une machine qui enregistrera l’activité électrique de votre cœur ;
  • évaluation des crises d’AOH pour vérifier la fréquence et la gravité de vos crises si vous subissez des crises d’AOH ;
  • questionnaires sur les symptômes que vous pourriez ressentir ou non, sur votre qualité de vie et sur les médicaments que vous prenez.

Pendant l’étude, les participants qui choisissent de prendre part à l’étude peuvent également choisir de bénéficier de visites du personnel infirmier à domicile si le médecin de l’étude donne son accord. Les médicaments de secours pris à la demande pour les crises d’AOH par les participants pendant l’étude (y compris la période de sélection) seront pris en charge dans le cadre de vos soins habituels (si les autorités de réglementation l’autorisent) pendant votre participation à l’étude.

Étude d’extension facultative – jusqu’à 3 ans

Une fois l’étude terminée, vous êtes admissible à la participation à une étude d’extension, l’ADX-324-302, où tous les participants recevront le médicament expérimental, l’ADX-324. Cela signifie que si vous étiez sous placebo, vous seriez désormais affecté(e) à un groupe de traitement par ADX-324, tandis que ceux qui étaient déjà sous traitement continueraient à recevoir la même dose qu’auparavant. Tous les participants recevront l’ADX-324 gratuitement. Si vous mettez fin à votre participation à l’étude principale de manière prématurée, vous ne serez pas admissible à la participation à l’étude d’extension.

Si vous décidez de participer à l’étude d’extension facultative, ADX-324-302, également connue sous le nom d’étude d’extension STOP-HAE, vous recevrez le médicament expérimental, ADX-324, pendant 3 ans supplémentaires. L’eDiary sera utilisé pour continuer à suivre vos crises d’AOH tout au long de l’étude d’extension.

Participez à l'essai clinique STOP-HAE

FAQs

Pourquoi devrais-je participer à l’étude STOP-HAE ?

STOP-HAE est une étude de recherche clinique visant à potentiellement trouver de nouvelles façons de gérer l’AOH de type I et II chez les adultes (18 ans et plus).

C’est à vous qu’il reviendra de décider si vous souhaitez y participer ou pas. Et si vous participez, vous contribuerez de manière décisive à faire progresser le traitement de l’AOH et à potentiellement améliorer la vie d’autres adultes atteints d’AOH.

Y a-t-il des risques ?

Comme pour toutes les études cliniques, il existe des risques potentiels. Votre médecin vous informera de ces critères avant que vous ne donniez votre consentement à la participation à l’étude. Vous bénéficierez des soins de votre équipe de recherche qui surveillera de près votre santé tout au long de la durée de l’étude.

Puis-je continuer à prendre mon médicament de secours ?

Oui. Vous pourrez prendre votre médicament de secours à la demande si vous subissez une crise. Nous vous demanderons simplement de documenter toutes les crises d’AOH dans l’eDiary et les médicaments que vous prenez pour ces crises pendant votre période d’étude.

Y a-t-il des frais ?

Non. Les participants bénéficieront gratuitement de toutes les procédures liées à l’étude et du médicament expérimental. Vos frais médicaux resteront à votre charge.

Les dépenses personnelles liées à la participation à l’étude, par exemple les déplacements et l’hébergement, pourront être couverts selon la réglementation nationale et locale. Veuillez en discuter avec votre médecin pour obtenir plus de détails.

Combien de temps l’étude durera-t-elle ?

L’étude initiale, STOP-HAE, durera environ 7 à 8 mois. Une fois l’étude terminée, vous pourrez être admissible à la participation à une étude d’extension facultative qui pourrait durer jusqu’à 3 ans.

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