Neem deel aan de klinische studie STOP-HAE
STOP-HAE mast image

Een nieuwe studie naar de realiteit van HAE

Als u hereditair angio-oedeem (HAE) heeft, weet u waarschijnlijk welke impact dit op uw dagelijks leven kan hebben. Van plotselinge, opzwellende aanvallen tot niet weten wanneer de volgende aanval komt: de onvoorspelbare uitdagingen kunnen ervoor zorgen dat u het gevoel krijgt dat u de controle verliest.

De klinische studie met siRNA gericht tegen prekallikreïne voor hereditair angio-oedeem (STOP-HAE) is bedoeld om aanvullende behandelingsopties te ontdekken. Het onderzoekt een experimenteel geneesmiddel genaamd ADX-324, een klein interfererend RNA (of siRNA) dat cellen in het lichaam blokkeert in de productie van een proteïne genaamd prekallikreïne (PKK), dat een cruciale rol speelt bij HAE-aanvallen. Daarom kan ADX-324 helpen voorkomen dat HAE-aanvallen beginnen en ervoor zorgen dat aanvallen die wel beginnen, minder frequent en ernstig zijn. Omdat het elke drie of zes maanden gegeven kan worden, biedt ADX-324 u de mogelijkheid om langere periodes tussen de behandelingen te hebben en minder frequente, minder ernstige HAE-aanvallen te hebben.

Door te onderzoeken wat de mogelijkheden zijn voor HAE-management op lange termijn, onderzoeken we opties om u en anderen zoals u de kans te geven om eindelijk vooruit te komen.

Wat is STOP-HAE?

STOP-HAE is een klinische studie die nieuwe manieren probeert te vinden om HAE te behandelen. Er wordt onderzocht hoe het studiegeneesmiddel ADX-324 kan helpen om aanvallen te voorkomen voordat ze plaatsvinden, en geëvalueerd of ADX324 de frequentie en ernst ervan kan verminderen wanneer ze zich toch voordoen.

Met behulp van de studie kunnen onderzoekers ADX-324 evalueren op veiligheid en werkzaamheid en in hoeverre het middel een positief effect heeft op de kwaliteit van leven van de deelnemers. Door deel te nemen aan dit klinisch onderzoek kunt u meer leren over het omgaan met uw HAE-symptomen en om anderen zoals u te helpen hun eigen traject te beginnen.

Wat is ADX-324?

ADX-324 is een siRNA dat zich richt op prekallikreïne (PKK), een eiwit dat een cruciale rol speelt bij HAE-aanvallen. ADX-324 verhindert dat cellen in het lichaam dit eiwit aanmaken. Dit kan helpen om een aanval te voorkomen voordat deze begint. Ook kan het ervoor zorgen dat aanvallen die wel optreden, minder frequent en minder ernstig zijn. Het is belangrijk om te weten dat ADX-324 geen gentherapie is en het DNA van een persoon niet verandert.

Wat maakt ADX-324 en de STOP-HAE-studie uniek?

De huidige behandelingen voor HAE worden doorgaans met regelmaat ingenomen, in de vorm van een dagelijkse pil of een injectie elke 1 tot 2 weken. Op den duur kan dit belastend aanvoelen voor de betrokkene worden en het kan zelfs gevaarlijk zijn als de behandeling wordt vergeten of overgeslagen.

ADX-324 wordt toegediend als subcutane injectie, wat betekent dat het onder de huid wordt geïnjecteerd. Het wordt elke 3 tot 6 maanden toegediend en kan mogelijk de behandeling van HAE eenvoudiger maken, omdat er minder doses nodig zijn vergeleken met de huidige behandelingen.

Kan ik deelnemen?

Om aan deze klinische studie STOP-HAE deel te nemen, moet u:

  • ten minste 18 jaar of ouder zijn
  • een diagnose van HAE (type I of type II) van een arts hebben gekregen
  • bereid zijn om te stoppen met het gebruik van alle langdurige, preventieve medicatie die wordt gebruikt om aanvallen te voorkomen
  • ervoor zorgen dat u toegang heeft tot ten minste één acute therapie die eerder voor u heeft gewerkt
  • geen significante medische voorgeschiedenis hebben die de studie zou kunnen beïnvloeden (zoals hoge bloeddruk, diabetes of hart- en vaatziekten)
  • in staat zijn om schriftelijke, geïnformeerde toestemming te geven en bereid zijn om te voldoen aan alle vereiste procedures voor de duur van de studie (zoals het dagelijks invullen van een eDiary)
  • ervoor zorgen dat u over een mobiele telefoon beschikt om uw eDiary-account te registreren en in te stellen (nadat u bent geregistreerd, kunt u uw dagelijkse updates van uw eDiary uitvoeren op uw computer of tablet). Als u het eDiary niet regelmatig kunt bijwerken, kan dit gevolgen hebben voor uw deelname aan de studie.

Houd er rekening mee dat dit geen volledige lijst met vereisten is. Uw arts zal samen met u beoordelen of u in aanmerking komt. Uw studiearts kan al uw vragen beantwoorden en zal u gedurende de screening, de behandeling en aan het einde van de studieperiode ondersteunen.

Wat kunt u verwachten?

Screening – Screening –4 tot 8 weken

Voordat we met de tests of procedures beginnen, ontvangt u een toestemmingsformulier voor de primaire studie, ADX-324-301. U krijgt de tijd om het formulier door te nemen, vragen te stellen aan uw arts en indien nodig met familieleden te overleggen. Indien u besluit deel te nemen, wordt u gevraagd het toestemmingsformulier te ondertekenen. Onze studieartsen stellen u vervolgens een aantal vragen en voeren een volledige evaluatie uit om te bepalen of u aan alle vereisten voor de studie voldoet en in aanmerking komt voor deelname. Zodra u uw toestemming heeft gegeven en uw vragen zijn beantwoord, kunt u deelnemen aan de studie.

Voordat er studiegerelateerde tests en procedures worden uitgevoerd, worden u enkele vragen gesteld over langdurige preventieve medicatie tegen HAE. Uw antwoorden helpen de studiearts te bepalen of een “uitwasperiode” (de tijd om de medicatie af te bouwen en uiteindelijk volledig te stoppen) nodig is en hoelang deze moet duren. U wordt ook gevraagd een toestemmingsformulier te lezen en te ondertekenen. Tijdens de uitwasperiode worden u vragen gesteld over eventuele HAE-aanvallen die zich in deze periode hebben voorgedaan.

Na afloop van de uitwasperiode (indien van toepassing), volgt er een screeningsbezoek. Tijdens dit bezoek stelt de studiearts u enkele vragen en worden er enkele screeningtests en -procedures uitgevoerd om te bepalen of u voldoet aan de vereisten voor deelname aan deze studie. Dit bezoek kan enkele uren duren.

Deze screeningsperiode omvat ook het invullen van vragenlijsten over de kwaliteit van leven (KvL), het dagelijks gebruik van een eDiary om HAE-aanvallen te melden (mochten deze zich voordoen) en elementaire medische tests, zoals:

  • Meting van de vitale functies (bloeddruk, ademhalingsfrequentie, hartslag en lichaamstemperatuur).
  • Harttest met elektrocardiogram (ECG)
  • Afname van bloed- en urinestalen
  • Vragen over uw levenskwaliteit, huidige HAE-symptomen, eventuele geneesmiddelen die u recentelijk heeft gebruikt of momenteel gebruikt en uw medische voorgeschiedenis

U leert ook hoe u de studie-app en het eDiary kunt gebruiken. Hiermee kunt u HAE-aanvallen bijhouden gedurende de studie. Tijdens uw screeningsbezoek leert uw studiearts en studieteam u hoe u dit middel moet gebruiken.

Studie en opvolging – 25 weken

Als u in aanmerking komt om deel te nemen, wordt u willekeurig toegewezen aan een van de drie groepen.

  • Degenen die ADX-324 in een hogere dosis (300 mg) nemen
  • Degenen die ADX-324 in een lagere dosis (240 mg) nemen
  • Degenen die een placebo (zoutoplossing) nemen

Tijdens de studie krijgt u de injectie die relevant is voor uw groep. U weet niet in welke groep u bent ingedeeld. Afhankelijk van uw doseerschema hoeft u in deze periode mogelijk slechts één dosis van het studiegeneesmiddel te ontvangen.

In welke groep u ook zit, u kunt rekenen op onze volledige ondersteuning tijdens de studieperiode. De studieartsen houden u gedurende het hele traject nauwlettend in de gaten met regelmatige afspraken in de kliniek of op kantoor, lichamelijke onderzoeken, vragenlijsten en vervolgafspraken om te horen hoe u zich voelt.

Deze beoordelingen kunnen het volgende omvatten:

  • Lichamelijk onderzoek
  • Meting van de vitale functies (bloeddruk, ademhalingsfrequentie, hartslag en lichaamstemperatuur).
  • Afname van bloed- en urinestalen
  • Aanvullende bloedtesten om te zien hoe uw lichaam reageert op het studiegeneesmiddel
  • ECG (hartonderzoek)
  • HAE-aanvalsbeoordeling om de frequentie en ernst van uw aanvallen te controleren als u HAE-aanvallen ervaart
  • Vragenlijsten over symptomen die u wel of niet ervaart, de kwaliteit van leven en geneesmiddelen die u gebruikt

Tijdens de studie kunnen deelnemers die ervoor kiezen om mee te doen, er ook voor kiezen om thuis verpleegkundig advies te krijgen, als uw studiearts hiermee akkoord gaat. Noodgeneesmiddelen die op aanvraag door deelnemers tijdens de studie (inclusief de screeningsperiode) voor HAE-aanvallen worden ingenomen, kunnen worden vergoed (indien toegestaan door de regelgevende instanties) zolang ze deelnemen.

Optionele vervolgstudie – tot 3 jaar

Zodra u de studie heeft afgerond, komt u in aanmerking voor deelname aan een vervolgstudie, ADX-324-302, waarbij alle deelnemers het studiegeneesmiddel ADX-324 ontvangen. Dit betekent dat als u een placebo kreeg, u nu aan een ADX-324-behandelingsgroep zou worden toegewezen, terwijl degenen die al een behandeling kregen, dezelfde dosis als daarvoor zouden blijven gebruiken. Alle deelnemers zullen ADX-324 kosteloos ontvangen. Als u uw deelname aan de primaire studie vroegtijdig beëindigt, komt u niet in aanmerking voor deelname aan de vervolgstudie.

Als u besluit deel te nemen aan de optionele vervolgstudie ADX-324-302, ook bekend als de STOP-HAE -vervolgstudie, ontvangt u het studiegeneesmiddel ADX324 gedurende maximaal 3 jaar. Het eDiary wordt gebruikt om uw HAE-aanvallen te blijven volgen tijdens de vervolgstudie.

Neem deel aan de klinische studie STOP-HAE

FAQs

Waarom zou ik deelnemen aan STOP-HAE?

STOP-HAE is een klinische onderzoeksstudie die gericht is op het vinden van mogelijke nieuwe manieren om HAE type I en type II bij volwassenen (18 jaar en ouder) te behandelen.

Uiteindelijk beslist u zelf of u wilt deelnemen. Maar als u dat doet, levert u een belangrijke bijdrage aan de vooruitgang in de behandeling van HAE en helpt u mogelijk het leven van anderen zoals u te verbeteren.

Zijn er risico’s aan verbonden?

Zoals bij alle klinische studies zijn er mogelijke risico’s. Uw arts zal u hierover informeren voordat u toestemming geeft om deel te nemen aan de studie. U kunt rekenen op de zorg van uw studieteam dat uw gezondheid nauwlettend in de gaten houdt gedurende de duur van de studie.

Kan ik mijn noodgeneesmiddelen blijven gebruiken?

Ja. U kunt uw voorgeschreven noodgeneesmiddelen innemen als u een aanval krijgt. We vragen u alleen om alle HAE-aanvallen in het eDiary te noteren, evenals de medicatie die u tijdens uw studieperiode tegen deze aanvallen neemt.

Zijn er kosten aan verbonden?

Nee. Deelnemers ontvangen kosteloos alle studiegerelateerde procedures en het studiegeneesmiddel. U bent verantwoordelijk voor uw normale zorgkosten.

De onkosten die patiënten zelf moeten betalen in verband met deelname aan de studie, zoals reis- en verblijfskosten, kunnen worden vergoed afhankelijk van de nationale en lokale regelgeving. Neem contact op met uw arts voor meer informatie.

Hoelang duurt de studie?

De eerste studie, STOP-HAE, zal ongeveer 7-8 maanden duren. Na afronding komt u mogelijk in aanmerking voor deelname aan een optionele vervolgstudie die maximaal 3 jaar kan duren.

Neem deel aan de klinische studie STOP-HAE