מחקר חדש שבוחן את המציאות של החיים עם HAE

אם אתם חיים עם אנגיואדמה תורשתית (HAE), ייתכן שידועה לכם ההשפעה שיכולה להיות לה על חיי היומיום. מהתקפי נפיחות פתאומיים ועד לחוסר ידיעה מתי יהיה ההתקף הבא, האתגרים הבלתי צפויים של המחלה עלולים לגרום להרגשה של אובדן שליטה.

הניסוי הקליני siRNA הממוקד בפרקאליקראין עבור אנגיואדמה תורשתית (STOP-HAE) נועד לסייע בגילוי אפשרויות טיפול נוספות. המחקר בוחן תרופה ניסיונית בשם ADX-324 – מולקולה קטנה ומפריעה (או siRNA) החוסמת תאים בגוף מלייצר חלבון בשם פרקאליקראין (PKK) אשר ממלא תפקיד מכריע בהתקפי אנגיואדמה תורשתית (HAE). לפיכך, ADX-324 עשויה לסייע במניעת התחלת התקפי HAE ויכולה להפוך את אלו שכן מתחילים לפחות תכופים וחמורים. מכיוון שאפשר לתת את התרופה כל שלושה או שישה חודשים, ל-ADX-324 יש פוטנציאל להציע לכם פרקי זמן ארוכים יותר בין טיפולים והתקפי HAE חמורים פחות.

על ידי בחינת אפשרויות הטיפול ב-HAE לטווח ארוך, אנו בוחנים אפשרויות שיעניקו לכם ולאחרים כמוכם את ההזדמנות להתקדם הלאה, סוף סוף.

מה זה STOP-HAE?

STOP-HAE הוא מחקר קליני שמטרתו למצוא דרכים חדשות לטיפול ב-HAE. המחקר בוחן כיצד התרופה הניסיונית ADX-324 עשויה לסייע במניעת התקפים לפני שהם מתרחשים ומיועד להעריך האם ADX-324 עשויה להפחית את התדירות ואת החומרה שלהם כאשר הם מתרחשים.

המחקר מסייע לחוקרים להעריך את בטיחותה ויעילותה של ADX-324, וגם את מידת ההשפעה שלה על איכות חיי המשתתפים. על ידי השתתפות במחקר קליני זה, ללמוד עוד על ניהול תסמיני HAE ולעזור לאנשים אחרים כמוכם להתחיל גם הם את המסע שלהם.

מה זה ADX-324?

ADX-324 היא מולקולת RNA חוסמת קטנה (siRNA) הממוקדת בפרקליקראין (PKK) – חלבון שממלא תפקיד מכריע בהתקפי אנגיואדמה תורשתית. ADX-324 חוסמת תאים בגוף מלייצר חלבון זה, דבר שעשוי לסייע במניעת התקף לפני שהוא מתחיל ויכול להפוך את אלו שמתחילים לפחות תכופים וחמורים. חשוב לציין ש-ADX-324 אינו טיפול גנטי ואינו משנה את ה-DNA של ההמטופל.

מה מייחד את ADX-324 ואת מחקר STOP-HAE?

הטיפולים הנוכחיים עבור HAE נלקחים בדרך כלל בתדירות גבוהה, כגלולה יומית או כזריקה כל שבוע עד שבועיים. עם הזמן, תדירות גבוהה זו עלולה להעיק על המטופל וכן, עלולה להיות מסוכנת אם שוכחים לקחת את הטיפול או אם מחמיצים לקחת אותו.

ADX-324 מגיעה כזריקה תת עורית, כלומר מזריקים אותה מתחת לעור. היא ניתנת כל 3 או 6 חודשים, דבר שעשוי לעזור לפשט את ניהול ה-HAE בגלל הצורך בפחות מינונים בהשוואה לטיפולים הנוכחיים.

האם אוכל להשתתף?

כדי להשתתף במחקר הקליני STOP-HAE, עליכם להיות:

בני 18 לפחות
בעלי אבחנת רופא כלוקים ב-HAE מסוג I או סוג II
להיות מוכנים להפסיק כל תרופה מונעת לטווח ארוך המשמשת למניעת התקפים
להיות בעלי גישה לטיפול אקוטי אחד, לפחות, שהועיל לכם בעבר
ללא היסטוריה רפואית משמעותית שעלולה לשבש את המחקר (לדוגמה, יתר לחץ דם, סוכרת או מחלות לב וכלי דם)
מסוגלים לתת הסכמה מדעת בכתב ומוכנים לעמוד בכל ההליכים הנדרשים במחקר למשך המחקר (כגון מילוי יומן אלקטרוני יומי)
בעלי טלפון נייד כדי להירשם ולהגדיר את חשבון היומן האלקטרוני (לאחר הרשמה, ניתן להשלים את עדכוני היומן האלקטרוני היומיים באמצעות מחשב או טאבלט). אם אין באפשרותכם לעדכן את היומן האלקטרוני באופן קבוע, הדבר עלול להשפיע על היכולת שלכם להישאר בניסוי.

שימו לב שזו אינה רשימה מלאה של דרישות המחקר. הרופא/ה יעריך/תעריך את זכאותכם יחד איתכם. רופא/ת המחקר יוכל/תוכל לענות על כל שאלה ויהיה/תהיה זמין/ה כדי לתמוך בכם לאורך תקופות הסינון, הטיפול וסוף המחקר.

למה לצפות:

סינון – 4עד 8 שבועות

לפני תחילת הבדיקות או ההליכים, תקבלו טופס הסכמה למחקר הראשי, ADX-324-301. תינתן לכם הזדמנות לעיין בטופס, לשאול את הרופא שלכם שאלות, ולדון עם בני משפחה, במידת הצורך. אם תחליטו להשתתף, תתבקשו לחתום על טופס ההסכמה. לאחר מכן, רופאי המחקר ישאלו אתכם מספר שאלות ויבצעו הערכה מלאה כדי לקבוע אם אתם עומדים בכל דרישות המחקר ואם אתם זכאים להשתתף. לאחר מתן ההסכמה וקבלת תשובות לשאלות, ניתן יהיה להתחיל להשתתף במחקר.

לפני שתבוצע כל בדיקה או הליך הקשורים למחקר, תישאלו מספר שאלות בנוגע לטיפולים מונעים ארוכי טווח עבור HAE. תשובותיכם יעזרו לרופא המחקר לקבוע האם נדרשת “תקופת ניקוי” (הזמן להפחתת מינון התרופה ובסופו של דבר להפסקה מוחלטת של נטילתה) וכמה זמן היא צריכה להימשך. תתבקשו גם לקרוא ולחתום על מסמך הסכמה. במהלך תקופת הניקוי, תישאלו על כל התקפי ה- HAEשהתרחשו במהלך תקופה זו.

לאחר השלמת תקופת הניקוי (במידת הצורך), תבצעו ביקור סינון. בביקור זה, רופא המחקר ישאל אתכם מספר שאלות, ויבוצעו מספר בדיקות והליכי סינון כדי לקבוע אם אתם עומדים בדרישות הכניסה למחקר זה. ביקור מחקר זה עשוי להימשך מספר שעות.

תקופת סינון זו תכלול גם מילוי שאלוני איכות חיים (QoL), שימוש ביומן אלקטרוני יומי לדיווח על התקפי HAE במידה ויתרחשו ובדיקות רפואיות בסיסיות, כגון:

מדידת סימנים חיוניים (לחץ דם, קצב נשימה, דופק וחום)
בדיקת אלקטרוקרדיוגרמה (אק”ג) של הלב
איסוף דגימות דם ושתן
שאלות לגבי איכות החיים, תסמיני HAE נוכחיים, תרופות שנלקחו לאחרונה או נלקחות כעת והיסטוריה רפואית

כמו כן, תלמדו כיצד להשתמש באפליקציית המחקר וביומן האלקטרוני אשר ישמשו למעקב אחר התקפי HAE למשך כל תקופת המחקר. רופא הניסוי וצוות המחקר יילמדו אתכם כיצד להשתמש בזה במהלך ביקור הסינון.

מחקר וביקורי מעקב – 25 שבועות

אם תהיו זכאים להשתתפות, תוקצו באופן אקראי לאחת משלוש קבוצות:

נוטלי ADX-324 במינון גבוה יותר (300 מ”ג)
נוטלי ADX-324 במינון נמוך יותר (240 מ”ג)
נוטלי פלצבו (תמיסת מלח)

במהלך המחקר, תקבלו זריקה בהתאם לקבוצה שלכם. לא תדעו לאיזו קבוצה אתם שייכים . בהתאם ללוח הזמנים של המינון שלכם, ייתכן שתצטרכו לקבל רק מנה אחת של התרופה הניסיונית במהלך תקופה זו.

אין זה משנה לאיזו קבוצה אתם שייכים, תקבלו את תמיכתנו המלאה במשך תקופת הניסוי. רופאי הניסוי יעקבו אחריכם לאורך כל הדרך באמצעות פגישות קבועות במרפאה או במשרד, הערכות גופניות, שאלונים ופגישות מעקב כדי לראות איך אתם מרגישים.

הערכות אלו עשויות לכלול:

בדיקה גופנית
מדידת סימנים חיוניים (לחץ דם, קצב נשימה, דופק וחום)
איסוף דגימות דם ושתן
בדיקות דם נוספות כדי לראות כיצד הגוף מגיב לתרופת המחקר
בדיקת אק”ג של הלב
הערכת התקפי HAE כדי לבדוק את תדירותם ואת חומרתם של ההתקפים, במקרה והם מתרחשים
שאלונים על תסמינים שאתם עשויים לחוות או לא לחוות, על איכות החיים שלכם ועל תרופות שאתם נוטלים

במהלך המחקר, משתתפים שבוחרים להשתתף יוכלו גם לבחור לערוך ביקורי סיעוד ביתיים אם רופא הניסוי מסכים. החזר כספי עבור תרופות הצלה לפי דרישה שנלקחו על ידי משתתפים בשל התקפי HAE במהלך המחקר (כולל תקופת הסינון), עשויות להינתן לכם (אם רשויות רגולטוריות מתירות זאת) כל עוד אתם משתתפים במחקר.

מחקר הארכה אופציונלי – עד 3 שנים

לאחר שתשלימו את המחקר, תהיו זכאים להשתתף במחקר הארכה, ADX-324-302, בו כל המשתתפים יקבלו את התרופה הניסיונית ADX-324. משמעות הדבר היא שאם קיבלתם פלצבו, תוקצו כעת לקבוצת טיפול ב-ADX-324, בעוד שאלה שכבר מטופלים בתרופה ימשיכו עם אותו המינון כמו קודם. כל המשתתפים יקבלוADX-324 ללא עלות. אם תפסיקו את השתתפותכם מוקדם במחקר הראשי, לא תהיו זכאים להשתתף במחקר ההארכה.

אם תחליטו להשתתף במחקר ההארכה האופציונלי, ADX-324-302, המכונה גם בשם “מחקר הארכה STOP-HAE”, תקבלו את התרופה הניסיונית, ADX-324, למשך עד 3 שנים נוספות. היומן האלקטרוני ישמש להמשך מעקב אחר התקפי ה-HAE שלכם לאורך תקופת מחקר ההארכה.

השתתפות בניסוי הקליני STOP-HAE

FAQs

למה כדאי לי להשתתף ב-STOP-HAE?

STOP-HAE הוא מחקר קליני שמטרתו למצוא דרכים פוטנציאליות חדשות לטיפול ב-HAE מסוג I וסוג II בקרב מבוגרים (בני 18 ומעלה).

בסופו של דבר, זו ההחלטה שלכם אם אתם רוצים להשתתף. אבל אם תשתתפו, יהיה לכם חלק מרכזי בקידום טיפולים ב-HAE וייתכן שתסייעולשיפור חייהם של אנשים אחרים כמוכם.

האם ישנם סיכונים כלשהם?

כמו בכל המחקרים הקליניים, קיימים סיכונים אפשריים. הרופא שלכם יודיע לכם מהם לפני שתיתנו את הסכמתכם להשתתף במחקר. צוות המחקר שלכם יטפל בכם ויעקוב מקרוב אחר בריאותכם לאורך כל תקופת המחקר.

האם אני יכול להמשיך ליטול את תרופות ההצלה שלי?

כן. תוכלו ליטול את תרופות ההצלה שלכם לפי דרישה אם תחוו התקף. נבקש מכם רק לתעד את כל התקפי ה-HAE ביומן האלקטרוני ואת התרופות שאתם נוטלים בשל התקפים אלה במהלך תקופת המחקר.

האם יש עלויות כלשהן?

לא. משתתפים יקבלו את כל ההליכים הקשורים למחקר ואת תרופת המחקר ללא תשלום.

אתם תהיו אחראים לעלויות הרגילות של שירותי הבריאות שלכם. הוצאות אישיות של מטופלים הקשורות להשתתפות במחקר, כגון נסיעות ולינה, עשויות להיות מכוסות בהתאם לחוקי המדינה והתקנות המקומיות. אנא דברו עם הרופא שלכם לקבלת פרטים נוספים.

מהו משך המחקר?

השלמת המחקר הראשי, STOP-HAE, תיארך כ-7-8 חודשים. עם סיום המחקר, ייתכן שתהיו זכאים להשתתף במחקר הארכה אופציונלי שיכול להימשך עד 3 שנים.