Avances en el tratamiento del angioedema hereditario

Antes de comenzar cualquier prueba o procedimiento, se pedirá a los pacientes que lean y firmen un formulario de consentimiento. A continuación, el equipo del estudio comprobará su elegibilidad mediante la evaluación de los antecedentes médicos, los cuestionarios y las evaluaciones de salud.

Si su paciente actualmente está tomando un medicamento preventivo a largo plazo (LTP), se requerirá un periodo de reposo farmacológico antes del periodo de selección, antes de comenzar la selección oficial. La duración de periodo de reposo farmacológico dependerá del medicamento LTP específico que se use. Los médicos del ensayo guiarán a los pacientes durante este proceso, lo que incluye cuándo interrumpir el medicamento de LTP. Durante este tiempo, los pacientes podrán tomar sus medicamentos de rescate tomados a demanda en caso de sufrir una crisis de AEH.

Este periodo de selección también incluirá la cumplimentación de cuestionarios sobre la calidad de vida (CdV), el uso de un diario electrónico dentro de la aplicación para informar de las crisis de AEH, en caso de que se produzcan, y pruebas médicas básicas, como:

• Medición de las constantes vitales (presión arterial, frecuencia respiratoria, frecuencia cardíaca y temperatura)
• Evaluación del corazón mediante un electrocardiograma (ECG)
• Obtención de muestras de sangre y orina
• Preguntas sobre su calidad de vida, síntomas actuales de AEH, medicamentos que haya tomado recientemente o que tome en la actualidad y antecedentes médicos

Los participantes también aprenderán a utilizar la aplicación del estudio y el diario electrónico, que se emplearán para realizar un seguimiento de las crisis de AEH a lo largo de toda la duración de los estudios principal y de extensión. Los médicos y el equipo del ensayo enseñarán a los participantes cómo utilizar el diario electrónico en la visita de selección.

Una vez terminado el periodo de reposo farmacológico y todos los procedimientos de selección, los participantes elegibles pueden pasar a la aleatorización, como se describe en el protocolo del estudio.

Los pacientes serán asignados aleatoriamente para recibir ADX-324 240 mg, ADX- 324 300 mg o el placebo (solución salina) en una proporción de 1:1:1. Tanto el medicamento en investigación como el placebo se administrarán mediante inyección subcutánea.

Independientemente del grupo en el que se encuentren, sus pacientes acudirán a visitas periódicas para someterse a revisiones médicas, análisis de sangre y orina, y electrocardiogramas, y recibirán ayuda de nuestro equipo del estudio. También deberán realizar un seguimiento de sus síntomas mediante el diario electrónico dentro de la aplicación para el paciente.

Estas evaluaciones pueden incluir:

• Exploración física
• Medición de las constantes vitales (presión arterial, frecuencia respiratoria, frecuencia cardíaca y temperatura)
• Obtención de muestras de sangre y orina
• Análisis de sangre adicionales para ver cómo reacciona su organismo al medicamento del estudio
• Evaluación del corazón con un ECG
• Evaluación de las crisis de AEH para comprobar la frecuencia y gravedad de sus crisis en caso de que sufran alguna
• Cuestionarios sobre los síntomas que pueden experimentar o no, la calidad de vida y los medicamentos que toma

Durante el estudio y el periodo de seguimiento, los participantes que decidan formar parte también podrán optar por recibir visitas de enfermería a domicilio en algunas visitas. Los medicamentos de rescate tomados a demanda por los participantes durante el estudio (incluido el periodo de selección) para tratar las crisis de AEH podrán ser reembolsados (si lo permiten las autoridades reguladoras) mientras estén inscritos en el estudio principal o estudio de extensión.

Habrá un estudio de extensión opcional, después de la finalización del ensayo inicial, en el que todos los participantes recibirán el ADX-324 a la misma dosis, si fueron asignados inicialmente a un grupo de tratamiento. Si en el estudio principal se asigna el placebo a un participante, en el estudio de extensión se le asignaría el tratamiento.

Si son elegibles, es posible que se invite a los pacientes que completen el estudio principal, ADX-324-301 o STOP-HAE, a participar en un estudio de extensión de ADX-324-301_website_USA_12Nov2025_v6.0_SPA ADX-324-301_sitio web_USA_12nov2025_v6.0_SPA seguimiento, el ADX-324-302, en el que se evalúa el mismo medicamento en investigación durante un máximo de 3 años más. Este estudio, denominado “Estudio de extensión de STOP-HAE”, solo estará disponible para aquellos participantes que completen el estudio principal.

Todos los participantes de la extensión recibirán el ADX-324, incluidos aquellos a quienes inicialmente se administrará el placebo. Los pacientes que ya tomen el medicamento en investigación continuarán con la dosis actual, mientras que los que no lo han hecho empezarán con ADX-324 240 mg o ADX-324 300 mg, dependiendo de si recibieron 1,2 ml o 1,5 ml del placebo, respectivamente. Todos los participantes recibirán el ADX-324 sin costo alguno.

No. Los participantes se someterán a todas las intervenciones relacionadas con el estudio y recibirán el medicamento en investigación sin costo alguno. Los participantes serán responsables de sus costos médicos habituales.

Los gastos de bolsillo que el paciente tenga en relación con su participación en el estudio, como los gastos de bolsillo por medicamentos de rescate, gastos de traslado y alojamiento, podrían estar cubiertos según las normativas locales y nacionales.

El estudio inicial durará de unos 7 a 8 meses y hasta 3 años si los participantes son elegibles y deciden participar en la extensión.

La duración del periodo de reposo farmacológico depende del medicamento. Las directrices sobre la exposición y uso de las siguientes terapias profilácticas a largo plazo (PLP) son las siguientes:

• C1-INH (CINRYZE, HAEGARDA, RUCONEST): 2 semanas antes de la selección
• Berotralstat (ORLADEYO): 3 semanas antes de la selección
• Lanadelumab (TAKHZYRO): 8 semanas antes de la selección
• Uso de andrógenos: 12 semanas antes de la selección

La aleatorización en el estudio STOP-HAE se estratificará según la tasa de crisis de AEH inicial (de 1 a <2 crisis cada 4 semanas, de 2 a <3 crisis cada 4 semanas, o ≥3 cada 4 semanas).

El periodo de selección para el STOP-HAE puede durar un máximo de 8 semanas.

Los participantes con ≥1 crisis de AEH confirmado por el investigador dentro de las 4 semanas posteriores a la firma del consentimiento serán elegibles para la aleatorización. Los participantes sin ≥1 crisis pueden ser observados durante hasta otras 4 semanas, tiempo durante el cual deben tener ≥2 crisis confirmadas por el investigador para proceder a la aleatorización.

Los participantes que experimenten ≥3 crisis confirmadas por el investigador durante el periodo de selección pueden proceder directamente a la aleatorización si se cumplen todos los demás criterios de elegibilidad.

El ADX-324 se administrará como inyección subcutánea una vez cada 3 a 6 meses, dependiendo de la dosis que se asigne aleatoriamente al participante en el estudio principal.