Візьміть участь у клінічному дослідженні STOP-HAE
STOP-HAE mast image

У новому дослідженні вивчається природа САН

Якщо ви живете зі спадковим ангіоневротичним набряком (САН), ви, швидше за все, знаєте, як він впливає на повсякденне життя. Від раптових набряків до нестерпного очікування наступного нападу — через ці непередбачувані проблеми у вас може з’являтися відчуття, що ви втрачаєте контроль.

The siRNA Targeting of Prekallikrein for Hereditary Angioedema Клінічне дослідження STOP-HAE з таргетування міРНК на прекалікреїн для лікування спадкового ангіоневротичного набряку проводиться з метою пошуку додаткових можливостей лікування. У ньому досліджується експериментальний препарат під назвою ADX-324 – мала інтерферувальна РНК (або міРНК), яка блокує вироблення клітинами організму білка під назвою прекалікреїн (ПКК), котрий відіграє вирішальну роль у нападах САН. Таким чином, препарат ADX-324 може допомогти запобігти початку нападів САН і зменшити частоту й вираженість тих нападів, що починаються. Оскільки препарат ADX-324 можна вводити раз три або шість місяців, він може забезпечити вам довші періоди часу між процедурами, а також сприяти зменшенню частоти і тяжкості нападів САН.

Досліджуючи можливості довгострокового лікування САН, ми розглядаємо варіанти, які допоможуть вам та іншим людям з таким самим захворюванням, нарешті зробити крок уперед.

Що являє собою дослідження STOP-HAE?

STOP-HAE – це клінічне дослідження, метою якого є пошук нових способів лікування САН. У ньому ми намагаємося з’ясувати, як досліджуваний препарат ADX-324 може допомогти запобігти нападам до їх виникнення, а також оцінити, чи може препарат ADX-324 зменшити частоту і тяжкість нападів.

Це дослідження допомагає лікарям оцінити безпечність і ефективність препарату ADX-324, а також те, якою мірою він впливає на якість життя учасників. Узявши участь у цьому клінічному дослідженні, ви можете дізнатися більше про контролювання ваших симптомів САН і допомогти іншим людям з таким самим захворюванням, також розпочати власну подорож.

Що являє собою препарат ADX-324?

ADX-324 – це міРНК, націлена на прекалікреїн (ПКК) – білок, що відіграє вирішальну роль в нападах САН. ADX-324 блокує вироблення цього білка клітинами організму, що може допомогти запобігти нападу до його початку і зменшити частоту і тяжкість нападів, які починаються. Важливо зазначити, що препарат ADX-324 не має нічого спільного з генною терапією і не змінює ДНК людини.

У чому унікальність препарату ADX-324 і дослідження STOP-HAE?

Сучасні засоби для лікування САН зазвичай потрібно застосовувати часто — або у вигляді таблеток щоденно, або у вигляді ін’єкцій раз на 1—2 тижні. З часом це може стати обтяжливим для людини і небезпечним, якщо забути про прийом ліків або пропустити його.

ADX-324 вводиться у вигляді підшкірної ін’єкції, тобто під шкіру. Його вводять раз на 3 або 6 місяців, що потенційно спростить лікування САН, вимагаючи меншої кількості доз порівняно з наявними зараз методами лікування.

Чи можу я взяти участь?

Щоб узяти участь у клінічному дослідженні STOP-HAE, ви повинні:

  • мати вік 18 років або більше;
  • мати діагноз САН I або II типу, встановлений лікарем;
  • бути готові припинити застосування будь-яких довгострокових профілактичних ліків, що використовуються для запобігання нападам;
  • мати доступ щонайменше до одного засобу для невідкладної терапії, який раніше був для вас ефективним;
  • не мати істотних захворювань, які могли б перешкодити дослідженню (наприклад, гіпертензія, діабет або серцево-судинні захворювання);
  • бути в стані надати письмову інформовану згоду та готові дотримуватися всіх необхідних процедур дослідження протягом його проведення (наприклад, щоденно заповнювати електронний щоденник eDiary);
  • мати мобільний телефон для реєстрації та налаштування облікового запису eDiary (після реєстрації ви можете щодня оновлювати свій eDiary за допомогою комп’ютера або планшета). Якщо ви не можете регулярно оновлювати електронний щоденник eDiary, це може вплинути на вашу здатність продовжувати участь у дослідженні.

Зверніть увагу, що це не повний перелік вимог. Ваш лікар разом із вами оцінить вашу відповідність вимогам. Ваш лікар-дослідник відповість на будь-які ваші запитання та підтримуватиме вас протягом усього періоду скринінгу, лікування та завершення дослідження.

Чого очікувати:

Скринінг – від 4 до 8 тижнів

Перш ніж ми розпочнемо будь-які обстеження чи процедури, вам потрібно буде ознайомитися та підписати форму згоди на основне дослідження ADX-324-301. Вам нададуть цю форму, щоб ви могли уважно її переглянути, поставити запитання своєму лікарю та, за потреби, обговорити її з членами родини. Якщо ви вирішите взяти участь, вас попросять підписати форму згоди. Потім наші лікарі-дослідники поставлять вам низку запитань і проведуть повне обстеження, щоб визначити, чи відповідаєте ви всім вимогам дослідження та чи підходите для участі в ньому. Після того як ви надасте свою згоду та отримаєте відповіді на свої запитання, ви можете розпочати участь у дослідженні.

Цей період скринінгу включатиме також заповнення опитувальників щодо якості життя (ЯЖ), ведення електронного щоденника eDiary для повідомлення про напади САН, якщо вони виникатимуть, та базові медичні обстеження, такі як:

  • вимірювання основних фізіологічних показників (артеріальний тиск, частота серцевих скорочень, частота дихання і температура тіла);
  • електрокардіографічне обстеження серця (ЕКГ);
  • узяття зразків крові та сечі;
  • відповіді на запитання щодо вашої якості життя, поточних симптомів САН, ліків, які ви приймали останнім часом або приймаєте зараз, та анамнезу.

Ви також дізнаєтеся, як користуватися застосунком для дослідження та електронним щоденником eDiary, які будуть використовуватися для відстеження атак САН протягом усього періоду дослідження. Ваш лікар-дослідник і персонал дослідження навчать вас користуватися ними під час вашого скринінгового візиту.

Дослідження та подальше спостереження – 25 тижнів

Якщо ви відповідаєте критеріям для участі, вас буде випадковим чином зараховано до однієї з трьох груп за варіантом лікування:

  • ADX-324 у вищій дозі (300 мг);
  • ADX-324 у нижчій дозі (240 мг);
  • Плацебо(фізіологічний розчин).

Під час дослідження ви отримуватимете ін’єкції відповідно до вашої групи. Ви не знатимете, до якої групи вас зарахували. Залежно від вашого графіка дозування у цей період вам, можливо, потрібно буде отримати лише одну дозу досліджуваного препарату.

Незалежно від того, в якій ви групі, ви отримуватимете повну підтримку протягом усього періоду дослідження. Протягом усього дослідження лікарі регулярно спостерігатимуть за вами — через візити до клініки, медичні обстеження, опитувальники та подальше спостереження, щоб перевірити, як ви себе почуваєте.

Ці обстеження можуть включати:

  • об’єктивний огляд;
  • вимірювання основних фізіологічних показників (артеріальний тиск, частота серцевих скорочень, частота дихання і температура тіла);
  • узяття зразків крові та сечі;
  • додаткові аналізи крові, щоб з’ясувати, як ваш організм реагує на досліджуваний препарат;
  • обстеження серця (ЕКГ);
  • оцінка нападів САН, якщо вони у вас виникатимуть, для перевірки їх частоти й тяжкості;
  • заповнення опитувальників про симптоми, які, можливо, у вас з’являтимуться, про якість життя, а також про ліки, які ви приймаєте.

Під час дослідження учасники, на свій вибір, можуть також погодитися на візити медсестри додому (за згодою вашого лікаря-дослідника). За потреби вартість препаратів для екстреної допомоги, що приймаються учасниками при нападах САН протягом дослідження (включаючи період скринінгу), може бути відшкодована (якщо це дозволено регуляторними органами).

Необов’язкове подовжене дослідження – до 3 років

Після завершення дослідження ви маєте право взяти участь у подовженому дослідженні ADX-324-302, де всі учасники отримуватимуть досліджуваний препарат ADX-324. Це означає, що учасників, які отримували плацебо, зарахують до групи лікування ADX-324, а ті, хто вже отримував ADX-324, продовжуватимуть отримувати його в тій самій дозі, що й раніше. Усі учасники отримають ADX-324 безкоштовно. Якщо ви достроково припините участь в основному дослідженні, то не зможете брати участь у подовженому дослідженні.

Якщо ж ви вирішите взяти участь у необов’язковому подовженому дослідженні ADX-324-302, також відомому як подовжене дослідження STOP-HAE, то отримуватимете досліджуваний препарат ADX-324 протягом ще 3 років. Електронний щоденник eDiary буде використовуватися для подальшого відстеження ваших нападів САН протягом усього подовженого дослідження.

Візьміть участь у клінічному дослідженні STOP-HAE

FAQs

Чому мені варто взяти участь у дослідженні STOP-HAE?

STOP-HAE – це клінічне дослідження, метою якого є пошук нових можливих способів лікування САН I і II типу у дорослих (віком від 18 років).

Лише вам вирішувати, чи хочете ви брати участь у ньому. Але якщо ви це зробите, то долучитеся до прогресу в лікуванні САН і потенційно допоможете покращити життя інших людей з таким самим захворюванням.

Чи є якісь ризики?

Участь у будь-якому клінічному дослідженні пов’язана з можливими ризиками. Ваш лікар розповість вам про них, перш ніж ви дасте згоду на участь у дослідженні. Ви будете під опікою вашої дослідницької команди, яка ретельно стежитиме за вашим здоров’ям протягом усього часу дослідження.

Чи можу я продовжувати приймати свої ліки для екстреної терапії?

Так. Якщо у вас виникне напад, ви зможете приймати свої ліки за потреби для швидкого полегшення стану. Ми лише попросимо вас задокументувати в електронному щоденнику eDiary всі напади САН і ліки, які ви приймаєте від цих нападів, протягом періоду дослідження.

Чи будуть якісь витрати?

Ні. Учасники отримають усі процедури, пов’язані з дослідженням, та досліджуваний препарат безкоштовно. Ви відповідаєте за оплату своїх звичайних медичних витрат. Витрати пацієнта, пов’язані з участю в дослідженні, такі як поїздки та проживання, можуть відшкодовуватися відповідно до законодавства країни та місцевих правил. Зверніться до свого лікаря для отримання детальнішої інформації.

Як довго триватиме дослідження?

Початкове дослідження STOP-HAE триватиме приблизно 7—8 місяців. Після завершення ви, можливо, зможете взяти участь у необов’язковому подовженому дослідженні тривалістю до 3 років.

Візьміть участь у клінічному дослідженні STOP-HAE