Vegyen részt a STOP-HAE klinikai vizsgálatban
STOP-HAE mast image

A HAE realitását kutató új vizsgálat

Ha örökletes angioödémával (HAE) él, akkor valószínűleg tudja, milyen hatással lehet a mindennapi életre. A hirtelen, erősödő rohamoktól kezdve a következő soha nem tudható időpontig, a kiszámíthatatlan kihívások miatt úgy érezheti, hogy elveszíti az irányítást.p>

The siRNA Targeting of Prekallikrein for Hereditary Angioedema Aprekallikreint célzó siRNA örökletes angioödéma esetén (STOP-HAE) klinikai vizsgálat célja, hogy segítsen további kezelési lehetőségek felfedezésében. A vizsgálat egy ADX-324 nevű vizsgálati gyógyszert vizsgál, egy kis interferáló RNS-t (vagy siRNA-t), amely megakadályozza, hogy a szervezet sejtjei termeljék a prekallikrein (PKK) nevű fehérjét, amely kritikus szerepet játszik a HAE-rohamokban. Ezért az ADX-324 segíthet megelőzni a HAE-rohamok kialakulását, és a már kialakuló rohamok gyakoriságát és súlyosságát is csökkentheti. Mivel három- vagy hathavonta adható be, az ADX-324 hosszabb kezelések közötti időtartamot és kevesebb, enyhébb HAE-rohamot biztosíthat.

Azzal, hogy feltárjuk a HAE hosszú távú kezelésének lehetőségeit, olyan lehetőségeket keresünk, amelyekkel Önnek és az Önhöz hasonlóknak végre esélyt adhatunk az előrelépésre.

Ezt a vizsgálatot jóváhagyta a Nemzeti Népegészségügyi és Gyógyszerészeti Központ, és az Egészségügyi Tudományos Tanács Klinikai Farmakológiai Etikai Bizottsága kedvező véleményt adott róla.

Mi a STOP-HAE?

A STOP-HAE egyklinikai vizsgálat, amelynek célja új módszerek kidolgozása a HAE kezelésére. Azt vizsgálja, hogy az ADX-324vizsgálati gyógyszer hogyan segíthet megelőzni a rohamokat, mielőtt azok bekövetkeznének, és hogy az ADX-324 csökkentheti-e a rohamok gyakoriságát és súlyosságát, amikor azok bekövetkeznek.

A vizsgálat segít a kutatóknak az ADX-324 biztonságosságának és hatásosságának, valamint a résztvevők életminőségére gyakorolt hatásának értékelésében. A klinikai vizsgálatban való részvétellel többet tudhat meg a HAE tüneteinek kezeléséről, és segíthet másoknak, akik hasonló helyzetben vannak, hogy ők is esélyt kaphassanak a javulásra.

Mi az az ADX-324?

Az ADX-324 egy siRNA, amely a prekallikreint (PKK) célozza meg, egy olyan fehérjét, amely kritikus szerepet játszik a HAE-rohamokban. Az ADX-324 megakadályozza a szervezet sejtjeinek ezen fehérje termelődését, ami segíthet megelőzni a rohamot, mielőtt az elkezdődne, és a már elkezdődő rohamok gyakoriságát és súlyosságát is csökkentheti. Fontos megjegyezni, hogy az ADX-324 nem génterápia, és nem változtatja meg egy személy DNS-ét.

Mi teszi egyedivé az ADX-324-et és a STOP-HAE vizsgálatot?

A HAE jelenlegi kezeléseit általában gyakran alkalmazzák, napi tablettaként vagy 1–2 hetente injekció formájában. Idővel ez megterhelő lehet az egyén számára, és veszélyes is lehet, ha a kezelést elfelejtik vagy elmulasztják.

Az ADX-324 szubkután injekció formájában kapható, ami azt jelenti, hogy a bőr alá injektálják. 3 vagy 6 havonta adják be, ami potenciálisan segíthet a HAE kezelésének egyszerűsítésében azáltal, hogy kevesebb adagot igényel a jelenlegi kezelésekhez képest.

Részt vehetek?

A STOP-HAE klinikai vizsgálatban való részvételhez az alábbi feltételeknek kell megfelelnie:

  • Ön legalább 18 éves.
  • Orvos által I. vagy II. típusú HAE-vel diagnosztizálták.
  • Önhajlandó abbahagyni minden olyan hosszú távú, megelőző gyógyszer szedését, amelyet a rohamok megelőzésére használnak.
  • Hozzáférése van legalább egy olyan akut terápiához, amely korábban bevált Önnek.
  • Nincs olyan jelentős kórtörténete, amely befolyásolhatná a vizsgálatot (például magas vérnyomás, cukorbetegség vagy szív- és érrendszeri betegség).
  • Képesnek kell lennie írásbeli tájékoztatás utáni beleegyezést adni, és hajlandónak kell lennie betartani a vizsgálat során előírt összes eljárást a vizsgálat időtartama alatt (például napi az eDiary kitöltése).
  • Rendelkeznie kell mobiltelefonnal az eDiary fiók regisztrálásához és beállításához (a regisztrációt követően a napi eDiary frissítéseket számítógéppel vagy táblagéppel is elvégezheti). Ha nem tudja rendszeresen frissíteni az eDiary-t, az befolyásolhatja a kísérletben való részvételét.

Felhívjuk figyelmét, hogy ez nem a követelmények teljes listája. Orvosa Önnel együtt fogja felmérni az alkalmasságát. A vizsgálatóorvos válaszolni fog minden kérdésére, és végig ott lesz, hogy támogassa Önt a szűrés, a kezelés és a vizsgálat végén eltöltött idő alatt.

Mire számíthat?

Szűrési időszak – 4–8 hét

Mielőtt bármilyen vizsgálatot vagy eljárást elkezdenénk,megkapja az ADX-324-301 számú elsődleges vizsgálatra vonatkozó beleegyező nyilatkozatot.Időt kap arra, hogy elolvassa a nyomtatványt, feltegye kérdéseit az orvosának, és szükség esetén megbeszélje családtagjaival. Amennyiben a részvétel mellett dönt, megkérjkük, hogy írja alá a beleegyező nyilatkozatot.A vizsgálóorvosaink ezután néhány kérdést tesznek fel Önnek, és elvégzik a teljes értékelést, hogy megállapítsák, megfelel-e minden vizsgálati követelménynek, és részt vehet-e a vizsgálatban. Miután beleegyezését adta, és kérdései megválaszolásra kerültek, megkezdheti a részvételt a vizsgálatban.

Ez a szűrési időszak magában foglalja az életminőséget (QoL) vizsgáló kérdőívek kitöltését, a HAE-rohamok napi eDiary-ben történő jelentését, amennyiben ezek előfordulnak, valamint alapvető egészségügyi vizsgálatokat, például:

  • Élettani paraméterek (vérnyomás, légzésszám, pulzusszám és testhőmérséklet) mérése
  • Elektrokardiogram (EKG) szívvizsgálat
  • Vér- és vizeletminta levétele
  • Kérdések az életminőségéről, a jelenlegi HAE-tüneteiről, a nemrégiben szedett vagy jelenleg szedett gyógyszereiről és a kórtörténetéről

Megtanulja továbbá, hogyan kell használni a vizsgálati alkalmazást és az eDiary-t, amelyekkel avizsgálat időtartama alatt nyomon követhetőek a HAE-rohamok. A vizsgálóorvos és a vizsgálati csapat megtanítja Önt a használatára a szűrővizsgálat során.

Vizsgálat és utánkövetés – 25 hét

Ha megfelel a feltételeknek és részt vesz, akkor véletlenszerűen három csoport egyikébe kerül.

  • Azok, akik nagyobb dózisban (300 mg) kapják az ADX-324-et
  • Azok, akik alacsonyabb dózisban (240 mg) kapják p az ADX-324-etli>
  • Azok, akik placebót (sóoldatot) kapnak

A vizsgálat során megkapja majd a csoportjának megfelelő injekciót. Ön nem tudja majd, hogy melyik csoporthoz tartozik. Az adagolási rendjétől függően előfordulhat, hogy ezen időszakban csak egyetlen adag vizsgálati gyógyszert kell kapnia.

Függetlenül attól, hogy melyik csoportba tartozik, a próbaidőszak alatt teljes támogatást kap majd tőlünk. A vizsgálóorvosok végig figyelemmel kísérik majd Önt rendszeres klinikai vagy rendelői vizsgálatokkal, fizikális vizsgálatokkal, kérdőívekkel és utánkövetésekkel, hogy felmérjék, hogyan érzi magát.

Ezek az értékelések a következőket foglalhatják magukban:

  • Fizikális vizsgálat
  • Élettani paraméterek (vérnyomás, légzésszám, pulzusszám és testhőmérséklet) mérése
  • Vér- és vizeletminta levétele
  • További vérvizsgálatok annak megállapítására, hogy a szervezet hogyan reagál a vizsgálati gyógyszerre
  • EKG szívvizsgálat
  • HAE-rohamok értékelése a rohamok gyakoriságának és súlyosságának ellenőrzése érdekében, amennyiben HAE-rohamok jelentkeznek Önnél.
  • Kérdőívek az Ön által tapasztalt vagy nem tapasztalt tünetekről, az életminőségről és a szedett gyógyszerekről

A vizsgálat alatt a résztvevők, akik úgy döntenek, hogy részt vesznek a vizsgálatban, választhatják az otthoni ápolási viziteket is, amennyiben a vizsgálóorvos beleegyezik. A résztvevők által a vizsgálat (beleértve a szűrési időszakot is) során HAE-rohamok esetén igény szerint szedett, sürgősségi gyógyszereket megtéríthetik (amennyiben a szabályozó hatóságok engedélyezik) a vizsgálatban való részvételük alatt.

Opcionális kiterjesztett vizsgálat – legfeljebb 3 év

A vizsgálat befejezése után jogosulttá válik részt venni az ADX-324-302 kiterjesztett vizsgálatban, ahol minden résztvevő az ADX-324-es vizsgálati gyógyszert kapja majd. Ez azt jelenti, hogy ha placebót kapott, akkor most egy ADX-324 kezelési csoportba kerül, míg a már kezelésben részesülők ugyanazt az adagot kapják majd, mint korábban. Minden résztvevő ingyenesen kapja meg az ADX-324-et. Amennyiben a fő vizsgálatban idő előtt befejezi a részvételét, nem lesz jogosult a kiterjesztett vizsgálatban való részvételre.

Ha úgy dönt, hogy részt vesz az opcionális kiterjesztett ADX-324-302 vizsgálatban, más néven a STOP-HAE kiterjesztett vizsgálatban, akkor további 3 évig kapja majd az ADX-324 vizsgálati gyógyszert. Az eDiary-t a HAE-rohamok nyomon követésére fogják használni a kiterjesztett vizsgálat során.

Vegyen részt a STOP-HAE klinikai vizsgálatban

FAQs

Miért érdemes részt vennem a STOP-HAE-ben?

A STOP-HAE egy klinikai kutatási vizsgálat, amelynek célja új módszerek lehetséges keresése az I. és II. típusú HAE kezelésére felnőtteknél (18 éves kortól).

Végső soron csak is Öntől függ, hogy részt kíván-e venni. De ha így dönt, kulcsfontosságú szerepet játszhat a HAE-kezelés fejlesztésében, és potenciálisan segíthet mások, Önhöz hasonlók életének javításában.

Vannak kockázatok?

Mint minden klinikai vizsgálat esetében, itt is fennállnak bizonyos kockázatok. Mielőtt beleegyezik a vizsgálatban való részvételbe, orvosa tájékoztatni fogja Önt ezekről. A kutatócsoport gondoskodik Önről, és a vizsgálat teljes időtartama alatt szorosan figyelemmel kíséri majd az egészségi állapotát.

Továbbra is szedhetem a sürgősségi gyógyszereimet?

Igen. Roham esetén beveheti majd az igény szerinti, sürgősségi gyógyszerét. Csak azt kérjük, hogy dokumentálja az összes HAE-rohamot az eDiary-ben, valamint a vizsgálati időszak alatt ezekre a rohamokra szedett gyógyszereket.

Jár-e ez valamilyen költséggel?

Nem. A résztvevők minden vizsgálattal kapcsolatos eljárást és a vizsgálati gyógyszert ingyenesen kapják meg. A szokásos egészségügyi ellátás költségeit Önnek kell majd fedeznie. A beteg saját, vizsgálattal kapcsolatos költségeit, mint a sürgősségi gyógyszerek, az utazás és szállás, a nemzeti és helyi előírások szerint fedezhetik. További információért, kérjük, beszéljen orvosával.

Mennyi ideig fog tartani a vizsgálat?

A kezdeti, STOP-HAE vizsgálat körülbelül 7–8 hónapot vesz igénybe. A vizsgálat befejezése után jogosulttá válhat egy opcionális, legfeljebb 3 évig tartó kiterjesztett vizsgálatban való részvételre.

Vegyen részt a STOP-HAE klinikai vizsgálatban