Pozivamo vas da sudjelujete u kliničkom ispitivanju STOP-HAE
STOP-HAE mast image

Novo ispitivanje u kojem se ispituje HAE u stvarnom životu

Ako živite s nasljednim angioedemom (engl. hereditary angioedema, HAE), možda znate kako on može utjecati na svakodnevni život. Od iznenadnih, naglih napadaja do toga da nikad ne znate kada će biti sljedeći, njegovi nepredvidivi izazovi mogu vas navesti da se osjećate kao da gubite kontrolu.

Kliničko ispitivanje siRNK ciljanja prekalikreina za nasljedni angioedem (engl. siRNA Targeting of prekalikrein for Hereditary Angioedema, STOP-HAE) provodi se kako bi pomoglo u otkrivanju dodatnih mogućnosti liječenja. U ispitivanju se ispituje lijek pod nazivom ADX-324 – mala interferirajuća RNK (ili siRNK) koja blokira stanice u organizmu u proizvodnji proteina zvanog prekalikrein (PKK) koji ima ključnu ulogu u napadajima HAE-a. Stoga ADX-324 može pomoći u sprječavanju početka napadaja HAE-a, a napadaji koji se pojave mogu postati rjeđi i manje teški. Budući da se može davati svakih tri ili šest mjeseci, ADX-324 ima potencijal omogućiti vam dulja razdoblja između liječenja te manji broj i blaže napadaje HAE-a.

Istražujući što je moguće u dugoročnom liječenju HAE-a, istražujemo mogućnosti kako bismo vama i drugima poput vas pružili priliku da konačno krenete naprijed.

Što je STOP-HAE?

STOP-HAE kliničko je ispitivanje u kojem se nastoje pronaći novi načini liječenja HAE-a. Ispituje se kako ispitivani lijek ADX-324 može pomoći u sprječavanju napadaja prije nego što se pojave te se ocjenjuje bi li ADX-324 mogao smanjiti njihovu učestalost i težinu kada se pojave.

Ispitivanje pomaže procijeniti sigurnost i djelotvornost lijeka ADX-324 te utjecaj lijeka na kvalitetu života sudionika. Sudjelovanjem u ovom kliničkom ispitivanju mogli biste doznati više o upravljanju simptomima HAE-a i pomoći drugima poput vas da i oni započnu svoje putovanje.

Što je ADX-324?

ADX-324 mala je interferirajuća RNK (siRNK) koja cilja prekalikrein (PKK), protein koji igra ključnu ulogu u napadajima HAE-a. ADX-324 blokira stanice u organizmu u proizvodnji tog proteina, što može pomoći u sprječavanju napadaja prije nego što započne, a napadaje koji se pojave može učiniti rjeđima i blažima. Važno je napomenuti da ADX-324 nije genska terapija i ne mijenja DNK osobe.

Što lijek ADX-324 i ispitivanje STOP-HAE čini jedinstvenima?

Trenutačna liječenja za HAE obično se uzimaju često, bilo kao dnevna tableta ili injekcija svakih tjedan do dva. S vremenom to može biti opterećujuće za pojedinca i može biti opasno ako se liječenje zaboravi ili propusti.

ADX-324 je subkutana injekcija, što znači da se ubrizgava pod kožu. Primjenjuje se svakih tri ili šest mjeseci, što potencijalno olakšava liječenje HAE-a jer zahtijeva manje doza u usporedbi s trenutačnim liječenjima.

Mogu li sudjelovati?

Za sudjelovanje u kliničkom ispitivanju STOP-HAE:

  • morate imati najmanje 18 godina/li>
  • morate imati dijagnosticiran HAE (tip I. ili tip II.)
  • morate biti spremni prekinuti sve dugotrajne, preventivne lijekove koji se upotrebljavaju za sprječavanje napadaja
  • morate imati pristup barem jednoj akutnoj terapiji koja je prije bila uspješna u vas
  • ne smijete imati značajnu medicinsku povijest koja bi mogla ometati ispitivanje (npr. povišen krvi tlak, dijabetes ili kardiovaskularnu bolest)
  • morate biti u mogućnosti dati pisani informirani pristanak i biti spremni pridržavati se svih propisanih postupaka ispitivanja tijekom njegovog trajanja (kao što je ispunjavanje svakodnevnog e-Dnevnika)
  • morate imati mobilni telefon za registraciju i postavljanje svojeg računa za e-Dnevnik (nakon registracije, možete svakodnevno ažurirati svoj e-Dnevnik s pomoću računala ili tableta). Ako ne možete redovito ažurirati e-Dnevnik, to može utjecati na vašu sposobnost da ostanete u ispitivanju.

Imajte na umu da ovaj popis preduvjeta za ispitivanje nije potpun. Vaš će liječnik s vama procijeniti vašu podobnost. Vaš liječnik ispitivač moći će odgovoriti na sva vaša pitanja i bit će vam na raspolaganju za podršku tijekom cijelog razdoblja probira, liječenja i završetka ispitivanja.

Što očekivati:

Probir – od 4 do 8 tjedana

Prije nego što započnemo s bilo kakvim pretragama ili postupcima dobit ćete informirani pristanak za primarno ispitivanje, ADX-324-301. Imat ćete dovoljno vremena da ga pregledate, postavite pitanja svom liječniku i razgovarate s članovima svoje obitelji, ako je to potrebno. Ako odlučite sudjelovati, zamolit ćemo vas da potpišete informirani pristanak. Naši liječnici ispitivači zatim će vam postaviti nekoliko pitanja i provesti potpunu procjenu kako bi utvrdili ispunjavate li sve uvjete ispitivanja i jeste li podobni za sudjelovanje. Nakon što date svoj pristanak i dobijete odgovore na svoja pitanja možete započeti sudjelovanje u ispitivanju

  • Mjerenje vitalnih znakova (krvni tlak, brzina disanja, srčana frekvencija i temperatura)
  • Pretraga srca elektrokardiogramom (EKG)
  • Prikupljanje uzoraka krvi i mokraće
  • Pitanja o kvaliteti vašeg života (QoL), trenutačnim simptomima HAE-a, lijekovima koje ste nedavno uzimali ili trenutačno uzimate te medicinskoj povijesti

Također ćete naučiti upotrebljavati aplikaciju za ispitivanje i e-Dnevnik koji će se upotrebljavati za praćenje napadaja HAE-a tijekom ispitivanja. Vaš liječnik ispitivač i ispitivački tim naučiti će vas kako se timke koristiti tijekom vašeg pregleda za probir.

Ispitivanje i praćenje – 25 tjedana

Ako ispunjavate uvjete za sudjelovanje, bit ćete nasumično raspoređeni u jednu od tri skupine:

  • Ispitanici koji uzimaju ADX-324 u većoj dozi (300 mg)
  • Ispitanici koji uzimaju ADX-324 u manjoj dozi (240 mg)
  • Ispitanici oni koji uzimaju placebo (fiziološku otopinu)

Tijekom ispitivanja primit ćete odgovarajuću injekciju za svoju skupinu. Nećete znati kojoj ste skupini dodijeljeni. Ovisno o vašem rasporedu doziranja, možda ćete primiti samo jednu dozu ispitivanog lijeka tijekom ovog razdoblja.

Bez obzira na to kojoj skupini pripadate, imat ćete našu punu podršku tijekom trajanja ispitivanja. Liječnici ispitivači pratit će vas tijekom cijelog liječenja kroz redovite kliničke ili posjete u ordinaciji, liječničke procjene, upitnike i posjete praćenja kako bi utvrdili kako se osjećate.

Te procjene mogu uključivati:

  • Liječnički pregled
  • Mjerenje vitalnih znakova (krvni tlak, brzina disanja, srčana frekvencija i temperatura)
  • Prikupljanje uzoraka krvi i mokraće
  • Dodatne krvne pretrage kako bi se vidjelo kako vaš organizam reagira na ispitivani lijek
  • EKG srca
  • Procjenu napadaja HAE-a za provjeru učestalosti i težine vaših napadaja ako imate napadaje HAE-a
  • Upitnike o simptomima koje možda imate, o kvaliteti života i lijekovima koje uzimate

Tijekom ispitivanja sudionici koji se odluče sudjelovati mogu se također prijaviti za posjete kućne njege ako se njihov liječnik ispitivač s time složi. Troškovi lijekova za hitnu pomoć koje su sudionici uzimali za napadaje HAE-a tijekom ispitivanja (uključujući razdoblje probira) mogu se nadoknaditi (ako to dopuštaju regulativna tijela) dok su uključeni.

Izborni nastavak ispitivanja – do 3 godine

Nakon što završite ispitivanje ispunjavate uvjete za sudjelovanje u nastavku ispitivanja, ADX-324-302, u kojem će svi sudionici primiti ispitivani lijek ADX-324. To znači da biste, ako ste primali placebo, sad bili dodijeljeni skupini liječenja ADX-324, dok bi oni koji su već na liječenju nastavili s istom dozom kao i prije. Svi će sudionici besplatno primiti ADX-324. Ako prerano prekinete sudjelovanje u primarnom ispitivanju, nećete imati pravo sudjelovanja u nastavku ispitivanja.

Ako odlučite sudjelovati u izbornom nastavku ispitivanja, ADX-324-302, poznat i kao nastavak ispitivanja STOP-HAE, primat ćete ispitivani lijek, ADX-324, tijekom dodatne tri godine. Za nastavak opraćenja vaših napadaje HAE-a tijekom nastavka ispitivanja upotrebljavat će se e-Dnevnik.

Pozivamo vas da sudjelujete u kliničkom ispitivanju STOP-HAE

FAQs

Zašto bih trebao sudjelovati u ispitivanju STOP-HAE?

STOP-HAE kliničko je ispitivanje čiji je cilj potencijalno pronaći nove načine liječenja HAE-a tipa I. i tipa II. u odraslih (u dobi od 18 godina i više).

U konačnici, vi trebate odlučiti hoćete li sudjelovati ili nećete. No ako se odlučite sudjelovati, bit ćete ključan dio napretka u liječenju HAE-a i potencijalno ćete pomoći u poboljšanju života drugih poput vas.

Postoje li bilo kakvi rizici?

Kod svih kliničkih ispitivanja postoje potencijalni rizici. Vaš će vas liječnik obavijestiti o tome prije nego što date pristanak za sudjelovanje u ispitivanju. Imat ćete skrb svog ispitivalačkog tima koji će pomno pratiti vaše zdravlje tijekom cijelog trajanja ispitivanja.

Mogu li nastaviti uzimati svoje lijekove za ublažavanje simptoma?

Da. Moći ćete uzeti lijekove za hitnu pomoć, ako se pojavi napadaj. Tražit ćemo samo da dokumentirate sve napadaje HAE-a u e-Dnevniku i lijekove koje uzimate za te napade tijekom razdoblja ispitivanja.

Ima li kakvih troškova?

Ne. Sudionici će besplatno primiti sve postupke povezane uz ispitivanje i ispitivani lijek. Vi ćete biti odgovorni za uobičajene troškove svoje zdravstvene skrbi.

Izravni izdaci bolesnika povezani sa sudjelovanjem u ovom ispitivanju, kao što su troškovi putovanja i smještaja, mogu biti pokriveni u skladu s državnim i lokalnim propisima. O dodatnim pojedinostima razgovarajte sa svojim liječnikom.

Koliko će ispitivanje trajati?

Početno ispitivanje STOP-HAE trajat će otprilike od 7 do 8 mjeseci. Nakon završetka možete sudjelovati u izbornom nastavku ispitivanja koje može trajati do 3 godine.

Pozivamo vas da sudjelujete u kliničkom ispitivanju STOP-HAE