Участвайте в клиничното изпитване STOP-HAE
STOP-HAE mast image

Ново изпитване, което изследва реалността за HAE

Ако живеете с наследствен ангиоедем (HAE), може би знаете какво влияние може да окаже върху ежедневието. От внезапни пристъпи на подуване до това никога да не знаете кога ще възникне следващият пристъп, непредсказуемите предизвикателства на пристъпите може да Ви накарат да се чувствате сякаш губите контрол.

Клиничното изпитване s-iRNA за насочване на прекаликреин за наследствен ангиоедем (STOP-HAE) е тук, за да помогне за откриването на допълнителни възможности за лечение. В него се изследва експериментално лекарство, наречено „ADX-324“ – малка интерферираща РНК (или siRNA), която не позволява на клетките в тялото да произвеждат протеин, наречен „прекаликреин“ (PKK), който има важна роля за пристъпите на HAE. Следователно ADX-324 може да помогне за предотвратяване започването на пристъпи на HAE и за намаляване на честотата и тежестта на възникващите пристъпи. Тъй като може да се прилага на всеки три или шест месеца, ADX-324 има потенциала да Ви осигури по-дълги периоди от време между леченията и по-малко на брой, по-леки пристъпи на HAE.

Като изследваме възможностите за дългосрочно управление на НАЕ, ние проучваме варианти, които да дадат възможност на Вас и на други хора като Вас най-накрая да продължите напред.

Какво е STOP-HAE?

STOP-HAE е клинично изпитване, което има за цел да намери нови начини за управление на HAE. В него се изследва как изпитваното лекарство ADX-324 може да помогне за предотвратяване на пристъпи, преди да се случат, и да оцени дали ADX-324 може да намали честотата и тежестта на възникващите пристъпи.

Изпитването помага на изследователите да оценят безопасността и ефикасността на ADX-324, както и доколко влияе на качеството на живот на участниците. Като участвате в това клинично изпитване, Вие бихте могли да научите повече за управлението на Вашите симптоми на HAE и да помогнете на други хора като Вас също да започнат своето пътуване.

Какво е ADX-324?

ADX-324 е siRNA, която е насочена към прекаликреин (PKK) – протеин, който има важна роля за пристъпите на HAE. ADX-324 блокира производството на този протеин от клетките в тялото, което може да помогне за предотвратяване на пристъп преди да започне и за намаляване на честотата и тежестта на възникващите пристъпи. Важно е да се отбележи, че ADX-324 не е генна терапия и не променя ДНК на човек.

Какво прави ADX-324 и изпитването STOP-HAE уникални?

Текущите лечения за HAE обикновено се приемат често като ежедневно хапче или инжекция на всеки 1 до 2 седмици. С течение на времето това може да бъде обременително за съответния човек и може да бъде опасно, ако лечението бъде забравено или пропуснато.

ADX-324 се прилага под формата на подкожна инжекция, което означава, че се инжектира под кожата. Прилага се на всеки 3 или 6 месеца, което потенциално помага за опростяване на лечението на HAE, като изисква по-малко дози в сравнение с текущите лечения.

Мога ли да участвам?

За да участвате в клиничното изпитване STOP-HAE, Вие трябва:

  • да сте на поне 18 години;
  • да сте диагностицирани от лекар с HAE Тип I или Тип II;
  • да желаете да спрете приема на всички дългосрочни превантивни лекарства, използвани за предотвратяване на пристъпи;
  • да имате достъп до поне една остра терапия, която е била ефикасна за Вас;
  • да нямате медицинска анамнеза за значимо заболяване, което би могло да повлияе на изпитването (например хипертония, диабет или сърдечно-съдово заболяване);
  • да можете да предоставите писмено информирано съгласие и да желаете да спазвате всички необходими процедури по изпитването за срока на изпитването (като например попълване на ежедневен електронен дневник);)
  • да имате мобилен телефон, за да регистрирате и настроите своя акаунт в електронния дневник (след като се регистрирате, можете да извършвате ежедневните актуализации на електронния дневник, като използвате Вашия компютър или таблет). Ако не можете да актуализирате редовно електронния дневник, това може да повлияе на способността Ви да продължите участието си в изпитването.

Моля, обърнете внимание, че това не е пълен списък на изискванията. Вашият лекар ще прецени заедно с Вас дали отговаряте на условията. Вашият лекар по изпитването ще може да отговори на всички Ваши въпроси и ще бъде на разположение, за да Ви подкрепя по време на скрининга, лечението и края на изпитването.

Какво да очаквате:

Скрининг – от 4 до 8 седмици

Преди да започнем каквито и да е изследвания или процедури, ще Ви бъде предоставен формуляр за съгласие за основното изпитване ADX-324-301. Ще Ви бъде дадено време да прегледате формуляра, да зададете въпроси на Вашия лекар и да обсъдите с членове на семейството Ви, ако е необходимо. Ако решите да участвате, ще Ви помолят да подпишете формуляра за съгласие. Нашите лекари по изпитването след това ще Ви зададат няколко въпроса и ще извършат пълна оценка, за да определят дали отговаряте на всички изисквания за участие в изпитването. След като дадете съгласието си и след като бъде отговорено на въпросите Ви, можете да започнете участието си в изпитването.

Този период на скрининг ще включва също попълване на въпросници за качеството на живот (QoL), използване на ежедневен електронен дневник за съобщаване на пристъпи на HAE, ако възникнат такива, и основни медицински изследвания, като например:

  • измерване на жизнени показатели (кръвно налягане, дихателна честота, сърдечна честота и температура);
  • изследване на сърцето с електрокардиограма (ЕКГ);
  • вземане на проби от кръв и урина;
  • въпроси относно качеството на Вашия живот, текущи симптоми на HAE, лекарства, които сте приемали наскоро или приемате понастоящем, и медицинска анамнеза.

Ще научите също как да използвате приложението и електронния дневник за изпитването, които ще бъдат използвани за проследяване на пристъпи на HAE през целия период на изпитването. Вашият лекар по изпитването и екипът по изпитването ще Ви научат как да ги използвате по време на посещението Ви за скрининг.

Изпитване и проследяване – 25 седмици

Ако отговаряте на условията за участие, ще бъдете разпределени на случаен принцип в една от три групи:

  • участници, които приемат ADX-324 в по-висока доза (300 mg);
  • участници, които приемат ADX-324 в по-ниска доза (240 mg);
  • участници, които приематплацебо (физиологичен разтвор).

По време на изпитването ще получавате съответната инжекция за Вашата група. Няма да знаете към коя група сте разпределени. В зависимост от Вашата схема на дозиране, може да се наложи да получите само една доза от изпитваното лекарство през този период.

Независимо в коя група сте разпределени, ще имате пълната ни подкрепа по време на периода на изпитването. Лекарите по изпитването ще Ви наблюдават през цялото време с редовни прегледи в клиниката или кабинета, физически оценки, въпросници и проследявания, за да видят как се чувствате.

Тези оценки може да включват:

  • физикален преглед;
  • измерване на жизнени показатели (кръвно налягане, дихателна честота, сърдечна честота и температура);
  • вземане на проби от кръв и урина;
  • допълнителни кръвни изследвания, за да се види как реагира тялото Ви на изпитваното лекарство;
  • изследване на сърцето с ЕКГ;
  • оценка на пристъп на HAE за проверка на честотата и тежестта на Вашите пристъпи, ако изпитвате пристъпи на НАЕ;
  • въпросници относно симптомите, които може да изпитвате или не, качеството на живот и лекарствата, които приемате.

Докато участват в изпитването, участниците, които решат да участват, може да изберат също да бъдат посещавани в дома им от медицински сестри, ако Вашият лекар по изпитването даде съгласието си. Разходите за животоспасяващи лекарства при нужда, приемани за пристъпи на HAE от участниците по време на изпитването (включително периода на скрининг), може да бъдат възстановени (ако е разрешено от регулаторните органи), докато участниците са включени в изпитването.

Незадължително продължение на изпитването – до 3 години

След като завършите изпитването, може да участвате в продължение на изпитването, ADX-324-302, в което всички участници ще получават изпитваното лекарство ADX-324. Това означава, че ако сте приемали плацебо, сега ще бъдете разпределени в група за лечение с ADX-324, докато участниците, които вече приемат лечение, ще продължат да приемат същата доза, както преди. Всички участници ще получат ADX-324 безплатно. Ако прекратите преждевременно участието си в основното изпитване, няма да можете да участвате в неговото продължение.

Ако решите да участвате в незадължителното продължение на изпитването ADX-324-302, известно също като „Продължение на изпитването STOP-HAE“, ще получавате изпитваното лекарство ADX-324 за период до 3 допълнителни години. Електронният дневник ще бъде използван за продължаване на проследяването на Вашите пристъпи на HAE по време на продължението на изпитването.

Участвайте в клиничното изпитване STOP-HAE

FAQs

Защо да участвам в STOP-HAE?

STOP-HAE е клинично изследователско изпитване, което има за цел потенциално да намери нови начини за лечение на HAE тип I и тип II при възрастни (на 18 и повече години).

Само от Вас зависи дали искате да участвате. Ако участвате обаче, ще имате важна роля за постигането на напредък в лечението на HAE и потенциално ще помогнете за подобряване на живота на други хора като Вас.

Има ли някакви рискове?

Както с всички клинични изпитвания, има възможни рискове. Вашият лекар ще Ви информира какви са те, преди да дадете съгласието си за участие в изпитването.Ще бъдете под грижите на Вашия изследователски екип, който ще наблюдава внимателно здравето Ви по време на цялото изпитване.

Мога ли да продължа да приемам моите животоспасяващи лекарства?

Да. Ще можете да приемате Вашите животоспасяващи лекарства при нужда, ако получите пристъп. Ще Ви помолим само да документирате всички пристъпи на HAE в електронния дневник и лекарствата, които приемате за тези пристъпи по време на участието Ви в изпитването.

Има ли някакви разходи?

Не. Участниците ще получават безплатно всички свързани с изпитването процедури и изпитваното лекарство. Вие сами поемате обичайните си здравни разходи. Разходите на пациента, свързани с неговото/нейното участие в изпитването, като например пътни разходи и разходи за настаняване, може да бъдат възстановени в зависимост от държавата и местните разпоредби. Моля, говорете с Вашия лекар за повече подробности.

Колко време ще продължи

Първоначалното изпитване STOP-HAE ще продължи приблизително 7-8 месеца. След неговото завършване може да отговаряте на изискванията да участвате в незадължително продължение на изпитването, което би могло да продължи до 3 години.

Участвайте в клиничното изпитване STOP-HAE